产业新闻 | 靶向“癌症之王”，FDA批准创新疗法；突破性小分子3期结果积极，上市申请递交在即……

靶向“癌症之王”，FDA批准创新疗法

Novocure今日宣布，美国FDA已批准Optune Pax联合吉西他滨（gemcitabine）和白蛋白结合型紫杉醇（nab-paclitaxel）用于治疗局部晚期胰腺癌成人患者。根据新闻稿，这是近30年来首个获得FDA批准用于局部晚期胰腺癌的新疗法。Optune Pax是一种可穿戴医疗设备，通过递送肿瘤治疗电场（TTFields），利用交变电场干扰癌细胞复制并诱导其死亡，为胰腺肿瘤治疗提供了新的治疗方式。

此次批准基于3期PANOVA-3临床试验结果，该研究显示，在标准化疗基础上联合Optune Pax治疗，可在总生存期（OS）方面实现具有统计学意义的改善，并显著延缓患者疼痛进展时间。在意向治疗人群（ITT）中，接受Optune Pax联合吉西他滨和白蛋白结合型紫杉醇治疗的患者（n=285）中位总生存期为16.2个月（95% CI：15.0-18.0），相比仅接受吉西他滨和白蛋白结合型紫杉醇治疗的患者（n=286）中位总生存期14.2个月（95% CI：12.8-15.4），延长2.0个月，差异具有统计学意义（HR=0.82；95% CI：0.68–0.99；p=0.039）。

突破性小分子3期结果积极，上市申请递交在即

BridgeBio Pharma今日宣布，其口服infigratinib用于治疗软骨发育不全（achondroplasia）患儿的全球3期关键研究PROPEL 3取得积极顶线结果。基于该数据，公司计划于2026年下半年，为该疗法递交软骨发育不全适应症的新药申请（NDA）和上市许可申请（MAA）。此外，公司还计划加快其在低软骨发育不全（hypochondroplasia）领域的开发进程，目前相关3期试验的观察性入组阶段已启动。

研究在第52周成功达到主要终点。与安慰剂相比，治疗组第52周年化身高增长速度（AHV）较基线的改善显著优于对照组，平均治疗差值为+2.10 cm/年（p<0.0001），最小二乘（LS）均值差为+1.74 cm/年。同时，研究还成功达到关键次要终点，即第52周身高Z评分（以软骨发育不全参考人群为基准）的变化（p<0.0001），治疗组LS均值提高+0.41个标准差。在预设的关键次要终点探索性分析中，口服infigratinib在8岁以下儿童（占研究人群超过50%）中，首次实现了相较安慰剂在身体比例方面具有统计学意义的改善，LS均值治疗差为-0.05（p<0.05）。安全性方面，口服infigratinib总体耐受性良好，未出现与研究药物相关的停药或严重不良事件。

软骨发育不全发病的背后病理机制是由于编码成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）的基因出现突变，导致FGFR3蛋白过度活跃。FGFR3是骨骼发育的负向调节分子，可影响软骨细胞的增殖和分化。而infigratinib通过阻断FGFR3的活性，类似于松开抑制儿童生长的“刹车”，直接靶向软骨发育不全的潜在病理机制，从而促进软骨形成，让患儿的生长速率恢复正常。Infigratinib曾获美国FDA授予突破性疗法认定，用于治疗软骨发育不全。

每年两次维持治疗！欧盟批准安进抗体疗法

安进（Amgen）今日宣布，欧盟委员会（EC）已批准抗体Uplizna（inebilizumab）作为标准治疗基础上的附加疗法，用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性或抗肌肉特异性酪氨酸激酶（MuSK）抗体阳性的成人全身性重症肌无力（gMG）患者。Uplizna是一种CD19靶向人源化单克隆抗体，能够针对性且持续性地清除与疾病相关的关键细胞（产生自身抗体的CD19阳性B细胞，包括浆母细胞及部分浆细胞）。此次批准使得gMG患者在接受两剂Uplizna初始剂量治疗后，能够通过每年两次Uplizna的给药频率，有望达到长期疾病控制。

本次批准主要基于MINT研究数据支持。在研究中，基线使用类固醇的患者自第4周开始减量，并在第24周将泼尼松减至每日5 mg；到第26周，分别有87.4%的Uplizna组患者和84.6%的安慰剂组患者将类固醇剂量降至每日5 mg及以下。在第26周，Uplizna组患者在重症肌无力日常生活活动（MG-ADL）评分上较安慰剂显示1.9分的改善差异（-4.2 vs. -2.2；p<0.0001）。

参考资料：

[1] BridgeBio Reports Positive Phase 3 Topline Results for Oral Infigratinib with the First Statistically Significant Improvements in Body Proportionality in Achondroplasia. Retrieved February 12, 2026 from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/02/12/3237091/0/en/BridgeBio-Reports-Positive-Phase-3-Topline-Results-for-Oral-Infigratinib-with-the-First-Statistically-Significant-Improvements-in-Body-Proportionality-in-Achondroplasia.html

[2] EUROPEAN COMMISSION APPROVES AMGEN'S UPLIZNA® FOR GENERALIZED MYASTHENIA GRAVIS. Retrieved February 12, 2026 from https://www.prnewswire.com/news-releases/european-commission-approves-amgens-uplizna-for-generalized-myasthenia-gravis-302686432.html

[3] U.S. FDA Approves Novocure’s Optune Pax® for the Treatment of Locally Advanced Pancreatic Cancer. Retrieved February 12, 2026 from https://www.businesswire.com/news/home/20260211674921/en/U.S.-FDA-Approves-Novocures-Optune-Pax-for-the-Treatment-of-Locally-Advanced-Pancreatic-Cancer

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