体内基因治疗成圣地亚哥峰会新风口

摘要2026 年圣地亚哥先进疗法周上，体内（in vivo）细胞与基因治疗成为热议焦点，礼来、再生元等药企纷纷重金布局。这一疗法直接向患者体内递送治疗载体，省去体外细胞改造步骤，不仅能规避化疗预处理的副作用，还大幅提升可及性，虽临床数据仍显不足，但行业投资热情高涨，监管也不再是主要阻碍。峰会聚焦：体内疗法成行业新宠

圣迭戈的先进疗法周现场，体内基因治疗的热度简直压不住。周二的开场环节里，Propel Bio 首席执行官 Susan Nichols 一句 “体内疗法就是新一代通用型疗法”，直接戳中了行业的兴奋点。要知道就在前一天，礼来刚砸下 24 亿美元收购 Orna Therapeutics，这波操作也让现场的讨论更热烈了。

和传统的体外（ex vivo）疗法不一样，体内疗法压根不用抽患者的细胞出来改造再回输，直接把治疗 “弹药” 送进患者体内就行，步骤简单了不止一点。也正因如此，药企们都瞅准了这块香饽饽，就连此前因可及性问题对基因治疗兴趣寥寥的礼来，也果断入局了。

核心优势：绕开化疗，减负患者

在患者倡导环节，镰状细胞病患者 Victoria Gray 的分享让现场不少人动容。她是首个接受 Casgevy 基因编辑治疗的患者，却坦言化疗预处理是治疗中最煎熬的部分。这种用白消安摧毁骨髓缺陷干细胞的方式，是目前多款体外基因疗法的必经之路，还可能带来长期的免疫抑制，甚至增加白血病风险。

而体内疗法恰好能绕开这个坎。就像百时美施贵宝前高管 Kristen Hege 说的，大家总聊体内疗法的可及性和成本，却忽略了它能让患者不用扛化疗的苦。这一点，对血液病、遗传病患者来说，真的太重要了。再生元也瞅准了这个优势，去年和 Tessera 合作开发的体内编辑疗法，还打算用一次静脉注射直接修正镰状细胞病的致病突变呢。

行业现状：热情超前，数据待补

不过热闹背后，行业也藏着隐忧。Susan Nichols 直言，现在的体内疗法就是 “信念走在数据前面”。资本和药企的投入一路狂飙，但人体临床数据还相当有限，这种投资节奏远超临床进展的情况，也让不少业内人士捏着一把汗。

当然也有实打实的临床突破，专注罕见病的 Ultragenyx 就带来了好消息。其针对 Sanfilippo A 综合征的 AAV9 体内疗法 UX111，随访八年都能维持患者的认知改善，去年 FDA 驳回这款药也不是因为临床数据，而是生产工艺的小问题。这也印证了 Nichols 的判断：监管早已不是体内疗法发展的拦路虎。

礼来看中 Orna 的环 RNA 技术，也是想靠这种搭配新型脂质纳米粒的载体，让患者体内自己生成细胞疗法，从根源上解决可及性问题。而这场在圣迭戈的行业盛会，也让所有人看到，体内基因治疗的时代，真的越来越近了。

参考来源：https://www.biospace.com/drug-development/in-vivo-is-having-a-moment-as-cell-and-gene-therapy-sector-gathers-in-san-diego

识别微信二维码，添加生物制品圈小编，符合条件者即可加入

生物制品微信群！

请注明：姓名+研究方向！

本公众号所有转载文章系出于传递更多信息之目的，且明确注明来源和作者，不希望被转载的媒体或个人可与我们联系(cbplib@163.com)，我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观不本站。