首款实验性基因疗法试图通过逆转眼部神经元衰老来恢复视力

ER-100利用表观遗传重编程技术重置衰老的视网膜细胞，针对青光眼和视神经损伤展开治疗。

生命生物科学公司正通过实验性基因疗法ER-100将细胞再生技术推向临床，该疗法旨在通过复苏眼部受损神经元来恢复视力。与延缓疾病进展的传统策略不同，该方法利用表观遗传重编程技术，将衰老的视网膜细胞重置至更健康的状态。ER-100靶向治疗视神经病变——当连接眼睛与大脑的视网膜神经节细胞死亡时，这类疾病会导致不可逆的视力损伤。

这类神经元无法自然再生，使得开角型青光眼和非动脉炎性前部缺血性视神经病变等疾病极难治愈。该疗法源自生命生物公司的"部分表观遗传重编程平台"，该平台通过改变控制基因表达的生化标记（而非直接改变DNA）实现细胞再生。其方法是通过严格调控三种山中转录因子（OCT-4、SOX-2和KLF-4，合称OSK）的表达，逆转细胞的衰老特征。

临床前研究中，ER-100通过玻璃体内注射直接递送至眼部。公司数据显示，该疗法在包括非人灵长类在内的多种动物模型中，成功恢复了与细胞年龄相关的甲基化模式并改善了视觉功能。上周，该疗法获得美国FDA批准开展首次人体试验。

这些成果为以安全性和早期疗效信号为核心的首个人体临床试验奠定了基础。

从源头重写视力

临床试验项目将招募开角型青光眼和NAION患者。随着人口老龄化，这两种疾病正造成日益沉重的健康负担。青光眼仍是全球主要致盲疾病，现有疗法多专注于降低眼压，但即使眼压受控，视网膜神经节细胞的损伤仍可能持续。NAION常被描述为"眼部中风"，会导致突发性无痛视力丧失，目前尚无获批疗法。通过针对潜在的神经元退化机制，ER-100有望成为改变疾病进程的疗法，而非仅缓解症状。

一期临床试验将评估其安全性、耐受性、免疫反应及多项视觉指标的变化。虽然早期试验并非为验证疗效设计，但所得数据有助于证实表观遗传重编程可作为神经退行性眼病的可行治疗策略。

生命生物科学公司首席科学官莎伦·罗森茨维格-利普森博士表示："这一进入临床阶段的重要里程碑，得益于多年研究、技术优化及全面的非人灵长类实验。这些研究证实了OSK的可控表达、甲基化模式恢复及视觉功能改善，最终促成了本次新药临床试验申请的获批。这些成果为我们的细胞再生方法开展人体评估铺平了道路，其首要目标是通过治疗视神经病变，改善受衰老相关疾病困扰患者的生活质量。"

超越降眼压疗法

若取得成功，ER-100可能预示着年龄相关疾病治疗模式的更广泛转变——从控制下游症状转向干预生物学衰老本身。生命生物公司已规划将该平台拓展至眼部疾病之外，计划进军其他因细胞损伤累积导致的年龄相关疾病领域。

当前的重点仍在于：部分表观遗传重编程能否安全应用于人类。这项早期试验的结果将受到再生医学、基因治疗和衰老生物学领域研究者的密切关注——所有人都在寻找恢复功能而不仅是延缓衰退的方法。

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