2025 AI制药行业研究报告｜智药研究

2025年，AI制药在技术迭代与资本聚焦的共振下快速发展，正式告别概念期迈入实质落地与平台化应用阶段，行业迎来关键拐点。

AI药物在临床阶段的多项重大进展，打破了长期以来对AI“不可成药”的质疑。6月，英矽智能宣布在《自然医学》上发表了首个AI驱动药物发现的概念验证临床验证，其基于自研AI平台Pharma.AI发现的特发性肺纤维化（IPF）候选药物Rentosertib（ISM001-055）顺利完成Ⅱa期临床试验。12月，Generate:Biomedicines宣布，其抗TSLP长效抗体GB-0895启动两项全球III期临床试验，这款药物从分子合成到进入临床III期，仅用时四年。

与此同时，资本市场热情回升。2025年中国AI制药融资事件达32笔，总金额回升至67.54亿元，同比增长130.5%。资金呈现向优质项目倾斜的特征，更青睐具备实际技术产出与闭环能力的成熟企业。当年英矽智能完成1.23亿美元E轮融资，并在年底正式登陆港股，创下2025港股Biotech最大IPO。

伴随技术的完善，药企与Biotech的支付意愿明显提升：不仅愿意支付高额里程碑及销售分成，更倾向于在早期阶段就锁定与优质AI平台的合作。8月，晶泰科技以总规模58.9亿美元的AI药物发现合作订单，刷新行业年度纪录，成为全球极少数在AI大分子生物药与AI小分子药领域均获国际药企高额合作的企业。

种种迹象表明，AI正在改写药物发现的底层逻辑，成为生物医药产业创新的核心引擎。这不再是一场关于“是否可能”的辩论，而是一场围绕“如何规模化、如何工业化、如何真正创造临床价值”的深度竞赛。

展望前路，挑战依旧，但方向愈发清晰。我们坚信，随着数据生态的完善、计算范式的演进以及跨学科人才的汇聚，AI制药将超越工具属性，成为全球医药创新网络中的关键节点。

本报告基于对十余家AI制药企业、头部投资机构及资深行业专家的深度调研与访谈，系统梳理2025年AI制药行业的发展现状，深入剖析其核心特征与关键突破，并前瞻性展望2026年行业演进趋势，旨在为行业参与者提供有价值的参考与启示。

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第一章 AI制药行业概览

一、产业链图谱

2025年，中国AI新药研发（AIDD）行业在“人工智能+”国家战略的深度催化下，已步入一个生态耦合、纵深发展与区域竞合特征鲜明的新阶段。

在产业链结构上，2025年的AIDD生态已超越了过去线性的上下游关系，演变为一个以平台和技术中台为核心、各类主体深度互动的网状赋能体系。

上游的技术底座由英伟达、华为等企业主导，它们的角色正从基础的算力供给者，升级为深入行业Know-how的“解决方案共创者”。

中游的核心力量则分化为三类主体协同并进：以晶泰科技、深势科技、百图生科等为代表的“全栈智能解决方案”企业，致力于构建覆盖靶点发现到实验验证的端到端一体化平台，并通过“计算－实验”闭环持续迭代算法。

以互联网巨头及国资背景平台为代表的“产业资源赋能者”，包括科技型国企北电数智，以及地方应用服务中心等政府平台，承担着将前沿技术引入传统研发体系的“连接器”与“加速器”角色，将软硬件深度集成，降低药物研发的技术门槛。

而跨国药企则积极整合过去积累的数据和资源，设计个性化的端对端AI自动化工作流，成为生态的重要构建者。

这三类力量共同驱动着研发对象从小分子药物快速拓展至大分子、核酸药物及细胞基因疗法等前沿领域，并反向催动了自动化实验设备与高通量检测技术的智能化革新。

AI制药产业链图谱

从地域版图观察，产业高度集聚的态势在动态中持续巩固，广东（24.1%）、北京（约占22.2%）和上海（21.3%）构成的创新“三极”引领格局依然稳固，但内部份额的微调正折射出各自差异化的发展路径。

北京依托顶尖的科研院所与密集资本，其核心角色正从企业聚集地向源头创新与平台赋能枢纽演进；上海则凭借深厚的医药产业基础与国际化临床资源，强化了其在“AI+临床转化”与研发全流程对接方面的优势；广东作为“产业应用与融合创新高地”，因强大的电子信息产业基础与生物医药集群的强力嫁接而更加突出。

与此同时，江苏与浙江等主要区域正形成有效的特色补充，例如江苏正凭借国家超级计算无锡中心等设施，着力构建以国产超算为核心的垂直化生物医药智能计算服务平台，推动算力直接赋能研发；浙江则依托其数字经济优势，重点聚焦AI与制药工艺、智慧供应链的深度融合，展现出数字技术驱动产业升级的鲜明路径。

中国AI制药企业分布情况

聚焦区域发展，广东省的实践堪称政策、产业、科技与资本融合的典范。在省级战略性支柱产业定位及广州市“十四五”规划对AI与生物医药融合的持续支持下，政策土壤日益肥沃，具体的落地载体如广州人工智能融合赋能中心正将宏观规划转化为切实服务。成熟的产业集群，如广州国际生物岛与深圳坪山国家生物产业基地，提供了从研发到产业化的全链条支撑。

本土科技巨头华为云、腾讯云不仅是算力提供者，更通过设立专业实验室等方式深度介入创新生态。而以晶泰科技、英矽智能为代表的领军企业，不仅强化了本土技术独特性，更实现了向全球药企的平台化技术输出。

晶泰科技率先实现的“AI参与实验设计+机器人执行实验+实验数据反馈AI”的研发新范式，已得到国内外主流科研机构的认可，赋能医药、新材料、农业等多个领域；而作为全球AI制药标杆的英矽智能，在世界范围内同时具备生成式AI平台、拥有临床阶段管线，且成功达成多笔高价值对外授权交易。

放眼未来，产业的持续突破将更加依赖于跨地域的协同创新、复合型人才的培养以及高质量数据生态的构建，随着更多研发管线进入临床验证阶段，中国AIDD行业正迎来真正的价值检验期与全球竞合的关键窗口。

二、Ⅲ期临床突破

药物研发的临床阶段，尤其是Ⅱ期和Ⅲ期试验，被业内普遍视为“死亡之谷”。传统小分子药物或抗体药物在前期研究中往往能展示出令人期待的活性，但一旦进入临床，尤其是需要在真实患者群体中验证疗效和安全性时，成功率骤降。

统计数据显示，从进入Ⅰ期到最终获批上市，传统药物的成功率仅为9.6%左右，其中Ⅱ期的失败率最高，约70%的候选药物在这一阶段折戟。对于AI驱动的创新药物而言，过去几年最大的质疑便是“AI能否真正成药”。AI平台能够加速靶点发现、分子设计和优化，这一点已被广泛接受，但它能否穿越临床验证的高门槛、在患者身上展现出真正的疗效和安全性，一直是摆在整个行业面前的终极试题。

此前，全球上百条AI药物管线中，绝大多数仍处于临床Ⅰ期甚至更早阶段，Ⅱ期的高失败率让许多项目止步于验证疗效的关键节点。

这一僵局在2025年被实质性突破所打破。6月，英矽智能宣布在《自然医学》上发表了首个AI驱动药物发现的概念验证临床验证，其基于自研AI平台Pharma.AI发现的特发性肺纤维化（IPF）候选药物Rentosertib（ISM001-055）顺利完成Ⅱa期临床试验。结果显示，该药物在患者群体中不仅具备良好的安全性和耐受性，更呈现出剂量相关的疗效趋势，显著改善了用力肺活量（FVC）等关键指标。这一成果标志着AI制药从“可能性”进入到“可验证”的新阶段。

Rentosertib管线研发时间线

2025年的临床突破，打破了长期以来市场对AI制药的质疑。至此，AI原创药物不仅在临床Ⅱ期突破，还实现了Ⅲ期乃至最终上市的里程碑，正式完成了从“实验室假说”到“临床有效性验证”的飞跃。

在效率层面，AI对药物开发周期的重塑同样得到了定量验证。传统药物从靶点确立到临床前候选分子（PCC）的确定，通常需要2.5至4年，研发费用往往以数千万美元计。

而根据英矽智能披露的数据，其在2021年至2024年间提名的22个候选药物项目，平均仅用12至18个月便完成了从项目立项到PCC确定的全过程，研发周期缩短约50%–70%，研发成本则从数千万美元降至百万美元量级，降幅高达80%–90%。

若将过去十年视为AI制药的“探索期”，那么从2025年开始，行业正进入一个“验证期”。当更多AI原创药物完成Ⅱ期、Ⅲ期临床试验，并逐步走向市场，全球医药创新的范式有望被彻底重塑。

未来十年，AI或将把药物研发的成功率从不到10%提升至20%甚至更高，把新药研发的平均周期从十年以上缩短至五到七年，把单个新药研发的成本压缩至传统模式的一半以下。临床突破为这一切提供了最关键的第一块基石。

临床Ⅱ期试验的成功，使行业第一次看到了AI在中后期临床的可行性。这不仅为后续AI驱动管线提供了宝贵的信心，也为投资者、合作伙伴和监管机构提供了实证，意味着AI药物开发的逻辑和价值链开始迈向成熟。

三、资本市场回暖

从全球视角来看，AI 药物研发领域的投融资在2023—2024 年已快速累积，2024 年对 AI+生物制药结合项目的股权融资显著增加，资本仍然聚焦有临床阶段管线的AI制药公司。

2024年，全球至少有146家AI制药公司获得了总计超过60亿美元的融资。涌现了Xaira Therapeutics超10亿美元种子轮融资、Treeline Biosciences 4.21亿美元等大额融资，使得融资额水平回升至61.3亿美元，较2023年增长85%。早期融资（B轮及以前）事件占比超70%；全球共有31家AI制药企业获A轮融资，52家初创企业获得种子轮融资。

2022—2024年全球AI制药行业融资情况

到2025年，全球AI制药融资总额超过60亿美元，其中北美仍占约55%，欧洲约20%，亚太快速上升至 25%。从投资主体看，大型制药企业、科技巨头与专业VC并行主导。

跨国药企包括赛诺菲、礼来和罗氏等头部公司更倾向战略投资或联合研发模式；而Google DeepMind、微软等科技公司更倾向于布局底层AI药物平台。投资机构则聚焦拥有管线产出或者具有“算法+实验闭环”的平台型公司。

资本正从“算法叙事”回归“药效验证”，融资活动逐步集中于头部企业，行业并购与战略合作将成为主流资本退出路径。

2025年全球AI制药行业融资情况

中国AI制药投融资市场起步于2018–2019年，但真正进入快速发展期是在2020年之后，2021年在政策与资本双驱下融资总额超110亿元。受全球经济环境与国内医药政策收紧影响，国内AI制药融资在2023年呈现下滑，全年发生融资事件31起，披露金额32.13亿元，同比下降40.1%。

2025 年，中国 AI 制药领域经历了“结构性分化”的投融资环境：交易数量较 2024 年的40笔略有回落，但单笔与总额层面出现向优质项目集中、平均融资额回升的态势。根据智药局数据，2025年融资事件达32笔，总金额回升至67.54亿元，同比增长130.5%，呈现稳步回升态势。

2021—2025年中国AI制药融资情况

总体上，中国市场呈现“资金向优质、项目向成熟管线倾斜”的特征。资本更青睐具备实际技术产出与闭环能力的成熟企业。2024年晶泰科技在港股成功IPO，打造“AI+量子物理+云计算+机器人自动化”的全栈兼容药物研发新范式；2025年英矽智能E轮融资1.23亿美元，并在年底正式登陆港股，创下2025港股Biotech最大IPO。同年剂泰科技完成4亿元D轮融资，深势科技更是实现超8亿元的C轮融资。

中国AI制药资本市场正从“概念投资”转向“成果导向”，融资与临床阶段的绑定性显著增强，AI+药企联合研发将成为主流模式。随着AI在药物发现中应用验证深化、技术向端对端闭环发展，研发效率持续提升，在市场整体向好的背景下，AI制药融资总额有望在未来一年创下新高。预计其中70%以上流向具有药物发现到临床验证能力的企业。

尽管整体生物医药投融资在部分地区表现波动，资本集中于具有平台型技术或临床验证能力的公司，这反映出买方从“试探式采购”向“战略性押注”转变。近期的几笔大额合作与并购，包括大型制药公司与AI 平台签订的数亿美元级别合作协议进一步印证了这一趋势。2024年—2025年，代表性大额融资事件（超亿美元）的融资事件超35件。

2024年—2025年部分超亿美元大额融资事件

四、核心企业动态

跨国药企的真金白银，代表了国际对中国AI制药技术实力与管线价值的认可，有力印证了本土企业在AI药物研发领域的落地能力与创新价值。

2023年MNC（跨国公司）在AI+药物研发领域达成超30项合作，已披露的总价值约100亿美元。2024年有至少23起大型药企与AI相关公司建立的合作或收购交易。目前，全球十大制药巨头均已布局AI。

截至2025年11月21日，今年全球AI制药BD交易已达12项。其中，6月，阿斯利康与石药集团就AI引擎双轮驱动的高效药物发现平台订立战略研发合作，合同总金额53.3亿美元，成为行业焦点；晶泰科技以总规模58.9亿美元的AI药物发现合作订单，刷新行业年度纪录，成为全球极少数在AI大分子生物药与AI小分子药领域均获国际药企高额合作的企业。

而观察上述合作不难发现，巨头青睐的并非仅仅是AI能力，而是出色的实际成果，这背后是围绕数据积累、临床转化、团队背景等要素的综合优势。

默沙东、辉瑞、礼来、BMS 等 Top 10 跨国药企，数百亿美元布局 AI 制药相关公司。根据MedMarket Insight数据库中的相关交易量来看，近8年发生了近百起（94 起），重大交易集中发生在近5 年内，总额超过 500 亿美元。

中国AI制药公司对外授权（License-out）交易额显著增长。2025年，华深智药宣布旗下海外子公司Earendil Labs与赛诺菲的交易具有标志性意义，其双特异性抗体授权协议包含1.25亿美元预付款及高达17.2亿美元的潜在里程碑款项，首次证明中国AI制药公司有能力产出全球顶尖药企认可的重磅资产。

8月，晶泰科技正式宣布与由哈佛传奇教授Gregory Verdine创立的Do
veTree公司达成最终合作协议，合作总金额高达59.9亿美元（约合人民币435亿元），成为2025年中国AI制药领域金额最大的BD交易之一。这标志着国际药企对中国AI制药公司研发能力的认可，也标志着中国创新药技术出口进入新阶段。

全球AIDD相关BD交易总金额&首付款Top20项目

当前，AI制药行业的竞争格局正经历深刻重构，国内外头部企业的战略重心发生显著迁移。跨国药企已从早期对AI技术的观望和试点合作，全面转向深度介入与生态共建。这一转变的驱动力源于行业面临的严峻现实：至2030年，制药企业因专利到期将遭遇约2360亿美元的收入悬崖，迫使巨头们寻求颠覆性技术突破研发瓶颈。

默克与Variational AI达成的3.49亿美元合作颇具代表性，其创新之处在于默克不仅提供资金，更贡献专有数据用于模型优化，体现了数据资产在AI竞赛中的核心价值。在这一背景下，英矽智能凭借其Pharma.AI平台实现从靶点发现到临床验证的全流程覆盖，其TNIK抑制剂Rentosertib的IIa期研究成果发表于《Nature Medicine》，成为行业从概念验证迈向临床获益的关键里程碑。

而DeepMind衍生的Isomorphic Labs在2025年获得6亿美元融资后，与礼来、诺华等巨头达成平台级合作，标志着AI制药企业开始扮演基础技术供应商的角色。2025年8月，礼来与Superluminal达成一项潜在总价值达13亿美元的战略合作协议，9月推出自研AI平台TuneLab，向生物技术公司开放成本超10亿美元的基于礼来多年数据训练的药物发现模型。

下游合作模式的演变直接反映了AI制药公司价值获得认可的程度。行业合作已超越单纯的技术服务采购，转向基于里程碑付款的风险共担和收益共享。礼来推出Lilly TuneLab平台并向合作伙伴开放其专有数据集，则体现了传统药企正主动构建以自身为核心的AI研发生态。这种深度绑定意味着AI制药企业的竞争已不再局限于算法优劣，而是综合考量其数据质量、领域知识及临床推进能力。

多起事件共同反映出，AI制药从概念期逐步进入实质落地与平台化应用阶段。一方面，伴随技术的发展，下游支付意愿在逐渐增强——药企与Biotech愿意为AI平台成果支付高额的合作对价，这种支付意愿不仅体现在里程碑和销售分成上，也体现在客户愿意在早期阶段便锁定合作。另一方面，AI不再只是单点工具，而是逐步被构建为体系化平台，并通过开放生态的方式与外部合作方共享。

2024—2025年MNC与AI制药企业部分合作项目

未来，随着监管机构对AI生成数据接受度的提高，以及更多AI设计药物进入临床后期，拥有确凿临床数据验证的企业将获得更大议价能力，行业分化将进一步加剧，资源向头部平台集中趋势将更加明显。

第二章 AI制药行业底层架构

一、行业底层三要素——算力

随着AI 新药研发从概念验证走向规模化落地，行业对算力的需求发生了根本性变化。

无论是AlphaFold3 这样的跨模态结构预测模型，还是全原子级别的蛋白生成、FEP+ 自由能计算、亿级化合物库筛选，都需要持续增长的 GPU 集群与异构算力支持。

于是，算力的竞争从“芯片性能”扩展为“软硬件全栈体系能力”：国际上有NVIDIA、谷歌等科技巨头构建全球性的生物计算基础设施，国内有华为、寒武纪推动国产算力体系自立自强，还有国家超算中心和云计算平台深度介入药物研发核心场景。

1.科技巨头“朋友圈”扩张

随着AI在医药领域应用的推进，科技巨头也正日益深入地融入 AI制药领域。谷歌、英伟达等公司不再仅仅是基础设施提供商，它们正在积极塑造制药公司构建、购买和扩展人工智能解决方案的方式。

其中，英伟达不仅投资了数十家AI 制药企业，还在通过扩展的 AI 模型库和灵活的部署选项，将生成式 AI 的力量赋能更多制药和生物科技公司，助力其药物研发。目前，已有 100 多家公司正在使用该公司的生物分子 BioNeMo 平台来加速疗法的开发。

2023—2025年英伟达在AI制药行业的布局

英伟达BioNeMo 框架是用于计算药物发现的编程工具、库和模型的集合。它通过提供特定领域的优化模型和工具，加速构建和调整生物分子 AI 中最耗时且成本最高的阶段，这些模型和工具可以轻松集成到任何基于 GPU 的计算环境中。

2024 年 3 月，BioNeMo 在 NVIDIA GTC 大会上宣布了最新功能，其中包括用于关键任务的全新基础模型，例如分析 DNA 序列、预测蛋白质结构以及基于 RNA 数据确定细胞功能。这些模型现已通过 NVIDIA NIM（NVIDIA 推理微服务）以易于部署的微服务形式提供。NVIDIA NIM 是一组云原生微服务，旨在简化生成式 AI 模型在生产环境中的部署。NIM 支持使用行业标准API 将 AI 流程集成到应用程序中，同时简化 AI 模型开发的复杂性。

2025 年 7 月 16 日，英伟达又联合加拿大魁北克人工智能研究所 Mila，推出了一款全新 AI+蛋白质基础生成模型 La-Proteina ，能够生成全原子级别的蛋白质结构和序列。

互联网巨头谷歌，在AI制药领域最引人关注的，是旗下顶级AI实验室Deepmind ，于2021年拆分出来的 AI制药公司 Isomorphic Labs。

该公司 AI新药临床在即，根据 2025年7月7日英国健康科技世界官网报道，Isomorpic Labs 的总裁兼Google DeepMind 首席商务官科林·默多克 (Colin Murdoch) 表示，经过多年的开发，临床试验已经“非常接近”了。

与Isomorphic Labs 合作的 Alphafold3 平台

2024 年，即发布 AlphaFold 3 的同一年，Isomorphic Labs 与制药公司诺华和礼来签署了重要研究合作协议。它支持现有的药物项目，并在肿瘤学和免疫学等领域开发自己的内部候选药物，目的是最终在早期试验后获得许可。

2025 年 4 月，该公司在由风险投资公司 Thrive Capital 领投的首轮外部融资中筹集了 6 亿美元。公司表示，他们正在通过将机器学习研究人员与制药行业资深人士结合起来，打造一个“世界级的药物设计引擎”，以更快、更经济高效、更高成功率地设计新药。

2.国产算力替代

如果说，NVIDIA，是全球AI制药算力革命的发起者，那么中国则在以一种更具战略韧性的方式推进“算力自主化”。从华为的昇腾体系、寒武纪的云边端协同，到国家级超算中心的药物研发专属算力池，一个中国特色的AI制药算力生态正在成形。

2022—2024 年全球算力紧缺，引发头部制药企业与AI公司长期预约 A100/H100 资源。国内企业受限更明显：药物模拟、晶型预测需要长时稳定GPU集群；蛋白结构预测、分子动力学模拟常占用千万级GPU小时；跨国药企的AI合作对“数据不出境、算力本地化”提出强制要求。

由此，建立“可控、可用、可持续”的国产算力体系成为必然趋势。

(1)华为昇腾：AI制药算力国产化的主力军

华为昇腾（Ascend）已成为国内 AI+生物医药最完整的算力体系，其布局包括：Ascend NPU + CANN 软件栈和昇腾 AI 集群为生物医药提供专属算力池。

华为部分昇腾智算中心梳理

(2)寒武纪：从AI芯片到药物研发的“边缘算力”

寒武纪在AI制药中的价值主要体现在边缘部署、模型推理与轻量化研究。其 MLU370系列芯片已与多家企业合作。寒武纪构建了完善的AI算法生态，包括机器学习框架的优化、计算机视觉算法的加速、NLP算法的部署，这些算法可以直接应用于医药研发的关键环节。

(3)国家超算中心

近两年来，国家超算中心与AI制药行业的联系日益紧密，正从提供基础算力，转变为深度介入新药研发核心环节、联合开发专业模型、并构建产业对接平台的关键合作伙伴。目前的合作主要体现为以下三种模式：共建专业模型与平台、提供关键算力与算法支持，以及举办产业对接与生态构建。

国家超算中心部分合作案例梳理

3.云计算浪潮

AI 制药的发展使“超大规模弹性计算”从可选项变成刚需，云计算厂商正在接管过去由药企自己搭建的 IT 基础设施，并加速进入产业链内部。

行业的共识越来越明确：制药企业不再购买算力，而是在“按药物研发需求租用算力”。

（1）AWS：全球AI制药云的绝对主导者

在全球AI制药产业中，AWS长期占据绝对领先地位，其云端算力、存储和生物医药专用服务几乎成为行业标准。随着AlphaFold、Diffusion-based分子生成模型、大规模虚拟筛选等工作负载不断增加，药企对于随时可调用的弹性算力需求激增，而AWS的全球化GPU集群、成熟的HPC架构、稳定的数据治理能力为其稳固了这种先发优势。

以亚马逊云与望石智慧的合作为例。亚马逊云与AI 制药企业望石智慧达成深度协同，构建起 “云算力 - 数据治理 - AI 模型 - 合规出海” 的全链条合作范式。针对其在新药研发中面临的算力成本高、数据治理难、合规出海等痛点，提供端到端技术赋能。目前双方合作已推动多个创新药项目进入临床阶段。

亚马逊云+望石智慧

（2）微软Azure：全球先进的云服务平台

微软Azure 是微软推出的全球领先公用云服务平台，2010 年正式上线，目前在全球拥有大量数据中心与 CDN 节点，提供涵盖基础设施即服务（IaaS）、平台即服务（PaaS）等在内的数百项功能，核心优势集中在行业领先的 AI 能力、全球化合规布局与高安全性。它集成了 AI Foundry（含 OpenAI、Claude 等数千种模型）、Azure Databricks 等工具，支持 “AI for Science” 方向，在生命科学、大数据分析等领域积累深厚。

微软云Azure+英矽智能

（3）阿里云：国内AI制药上云的主阵地

相比海外环境，国产云厂商面临更复杂的监管、数据合规与本地算力替代需求，而阿里云凭借灵骏GPU 集群、高性能 E-HPC、PAI 机器学习框架以及与地方产业园区深度融合的医药算力中心，构建了国内最完整的新药研发云生态。

在国内市场，阿里云已成为AI 制药企业最主流、最成熟的云计算选择。对于多数国内 biotech 来说，阿里云不仅提供算力，更扮演着“数字底座”的角色：数据管理、模型训练、分子模拟、生产部署均可在同一平台完成。以与深势科技合作为例。阿里云助力深势科技推出并持续完善两大核心平台 ：玻尔 Bohrium® 科研云平台和 Hermite® 药物计算设计平台。

阿里云+深势科技

（4）腾讯云：药企数字化与真实世界数据的主场

腾讯云在AI 制药领域的独特地位主要来自其在医疗信息化、患者触达和真实世界数据（RWD）方面的优势。大量医院使用腾讯的电子病历系统、医疗云产品与 secure data 服务，这使得腾讯拥有天然的医院数字化入口。

其中一个典型案例是腾讯云在多家大型医院推进AI+RWE平台建设，通过微信小程序实现患者随访、依从性管理、生活质量评估等，这些数据在经过脱敏处理后被用于支持药企的临床评价和真实世界研究。对于 AI 制药公司来说，这类真实世界数据有助于训练更准确的疾病模型和患者分层模型，使“模型→临床→再模型”的闭环更快形成。

腾讯云

二、行业底层三要素——算法

在AI 制药技术体系中，算法始终扮演最核心的底层驱动力角色，它决定了数据如何被组织、如何转化为知识，也决定了算力如何被调度、模型如何被训练，更决定了实验环节能否形成真实的闭环迭代。

过去十年间，从最初依赖序列信息的蛋白结构预测模型，到如今能够同时处理序列、三维结构、化学图谱、组学矩阵、文献语义甚至电子病历等多模态信息的生命科学大模型，算法体系已从“单点式突破”演进为一套“系统性工程”。

在这个体系中，算法不再只是任务工具，而成为衡量药物研发工业化水平的关键变量，也是企业构筑差异化能力的技术壁垒。

1.药物发现全流程算法体系

与其他行业相比，生命科学算法的复杂性更高，其原因在于药物研发本身跨越化学、结构生物学、生物物理学、系统生物学、临床医学等多个科学范式，而每一个范式都会对应不同的问题结构与数学表达方式。因此，算法体系必须与生物和化学的真实机制进行强耦合，并能在实际研发场景中实现可解释、可验证、可迭代的闭环。

当这套体系贯穿于整个研发流程时，药物研发开始从“单向流程”转向“算法驱动的循环迭代系统”。每一个环节产生的数据都会反哺算法，使其更加精准，从而推动下一轮更高效的研发工作而这正是 AI 制药逐渐从“辅助工具”走向“新型研发范式”的根本原因。这一机制将成为未来 AI 制药的工程基础，也是行业生产率提升的核心。

(1)靶点发现

靶点发现阶段是整个药物研发链条中生物学不确定性最高的阶段，也是AI 发挥系统性价值的第一步。在过去，靶点识别依赖专家经验、低通量实验和离散的组学信息，效率受制于实验成本和通量限制。随着转录组学、蛋白组学和单细胞测序的普及，靶点发现进入了真正的“数据密集型阶段”，算法由此成为连接疾病机制与潜在干预点的核心桥梁。

人工智能在早期药物开发中的应用，AI-powered therapeutic target discovery，英矽智能

(2)化合物设计

化合物设计长期被视为药物研发中最依赖经验的环节，而生成式模型的出现彻底改变了这一逻辑。深度生成模型（如RNN、VAE、GAN、Diffusion、AAE 等）在过去五年发展迅速，使得化合物搜索不再局限于“已有库的组合”，而是在“无限广阔的化学空间”中进行探索。

在小分子研发方面，算法已经表现出接近工业级别的能力。基于序列的RNN 模型可通过学习 SMILES 序列生成大量新型分子；VAE 能够将分子编码到连续潜空间，使“结构调控—性质优化”变得更具可操作性；GAN 则通过对抗训练生成具有真实化学分布的新分子，尤其适合解决结构新颖性的问题；强化学习模型能够将药物性质（如毒性、选择性、溶解度）作为奖励函数，实现分子多属性的同步优化。

化合物优化的难点在于“多目标约束”与“结构可合成性”。现代生成模型通常融合模板约束、反应规则预测以及 retrosynthesis 模块，使生成的分子不仅“好用”，也“可做”。在国内外的多个公开案例中，AI 设计的化合物已能在 30 天内完成从靶点确定到先导化合物生成的全过程，大幅缩短传统研发周期。

随着蛋白质设计、抗体优化、RNA 药物设计等新赛道的扩展，生成式算法正在从小分子拓展到更复杂的生物大分子。蛋白序列—结构双向预测模型、抗体亲和力优化模型、核酸折叠预测网络正在逐步形成跨模态的统一框架，使 AI 化合物设计具有更广泛的药物形式适用性。

(3)化合物筛选

在AI大模型时代到来之前，先导化合物的发现以实验方法及计算机辅助药物设计（CADD）的方法为主。CADD相较实验方法极大地加速了先导化合物发现的速度。在CADD中，先导化合物的筛选被普遍称为虚拟筛选。

筛选阶段的核心目标是预测药物与靶点能否结合、如何结合，以及是否具备足够强度的生物活性。传统方法如分子对接、分子动力学模拟（MD）常受限于能量函数近似和计算成本，而 AI 引入后构建了全新的筛选范式。

现代AI 筛选方法通常采用“双轨结构”：一方面使用深度学习模型预测药物–靶点相互作用（DTI），快速过滤掉大多数不可能结合的分子；另一方面使用能量模型或快速模拟对少数候选分子进行高精度计算，以弥补深度学习模型在长程结构约束上的不足。这种“先粗再精”的协同方式将筛选效率提升数十倍以上。

同时，随着大语言模型（LLM）的飞速发展，学术界与工业界都在探索如何将自然语言处理能力与科学领域的专业知识相结合。尤其在化学与生命科学领域，分子结构与性质复杂多变，能否将分子“读懂”并在分子层面进行推理，直接决定了模型能否帮助加速新药研发、材料设计等应用。

(4)临床前阶段

临床前阶段是药物开发成本与失败率的关键节点，其中ADMET（吸收、分布、代谢、排泄、毒性）性质是影响失败风险的核心变量。传统实验方法昂贵且耗时，而 AI 通过学习历史实验数据与分子结构，将物性预测转化为可运行的计算任务，极大提高了研发效率。

在药物理化特性预测方面，AI 已能显著提升溶解度、稳定性、晶型与热力学性质的预测精度。例如，基于深度学习的晶型预测模型已经能够在不依赖昂贵实验的情况下识别潜在晶型，甚至预测与开发风险相关的晶型转变。此外，基于 AI 的热力学溶解度预测方法已可取代部分第一性原理计算，成为工业实践中可用的工具。

在ADMET预测方面，传统QSAR模型逐渐被更先进的GNN、transformer 算法取代，后者能够自动识别潜在毒性信号与结构模式，使预测结果更全面、更鲁棒。数据噪音长期是 ADMET 模型的障碍，而跨源数据融合、噪声建模、半监督学习等技术正在帮助解决这一问题，使模型更接近实验真实性。

值得注意的是，临床前阶段也开始出现新趋势，即模型从“单一性质预测”向“系统性性质优化”迁移。例如，AI 能够直接预测药物的代谢路径、目标器官暴露，以及剂型开发的关键参数，为药物工艺性评估提供量化依据。

(5)临床阶段

临床试验是药物研发投入最大的阶段，也是失败概率最高的阶段。据研究，约有90%的药物会在临床试验阶段被淘汰，进入临床Ⅱ期的化合物中，不到三分之一能进入临床 Ⅲ 期 ，在进入临床Ⅲ期的化合物中，又有超过三分之一的化合物未能成功获批上市。由于Ⅱ、Ⅲ期临床试验处于整个药物开发阶段后期，且最复杂的 Ⅲ 期试验成本约占整个试验的60%，因此，每项失败的临床试验均会造成巨额损失。

尽管相较于早期研发，AI在临床阶段仍处于初期，但其潜力正在快速释放。临床阶段的算法发挥的作用更偏向于数据整合与患者管理。真实世界数据模型可以协助药企进行患者筛选、试验人群构建和入组预测；临床文本模型能够从过往的试验记录、医学文献中自动提取关键模式，用于 protocol 优化；影像算法与基因数据算法能够为患者提供更加精准的分层依据，提高试验成功率。

在试验设计方面，AI能够基于历史研究、真实世界数据、指南与监管文件，自动分析可借鉴的试验结构，通过模型推演风险、优化试验终点选择，并帮助缩小排除标准范围。Nature子刊刊载的Trial Pathfinder工具就是典型案例，它能够基于真实世界数据模拟不同入排标准对试验结果的影响，为更合理的试验设计提供量化依据。

除此之外，在患者招募方面，AI 通过自然语言处理解析病历、实验室数据和影像报告，并与试验入组标准自动匹配，极大提高招募效率。最新的研究显示，AI的匹配准确率已可达到90%以上，且能显著缩短招募周期，为Ⅲ期高成本试验带来巨大利好。

在试验结果预测方面，近年来基于图神经网络的预测模型开始出现，通过整合患者特征、疾病信息、机制数据和历史试验信息，实现对试验成功率的预测。尽管领域仍处于早期，但已有模型在公开数据上表现出可观的预测能力，例如HINT 模型在I–Ⅲ期的试验预测中取得良好表现。

随着FDA等监管机构逐步明确AI在临床试验中的使用框架，AI临床应用正从“试点”向“结构性应用”加速推进。

2.生物医药大模型

如果说早期AI制药的核心竞争力体现在某一个算法是否“更准”“更快”，那么进入2023年之后，行业正在经历一次更为根本性的范式转移——算法的形态正从围绕单一任务构建的专用模型，升级为能够覆盖多任务、多模态、多阶段的新一代生物医药大模型。它们不再只解决某一个问题，而是逐步演化为药物研发过程中的通用智能底座，承担起整合数据、统一表征、迁移知识与持续学习的角色。

这一转变的背景在于，药物研发的复杂性已经远远超出传统“小模型拼接”所能承载的范围。真实的研发流程中，靶点发现、分子设计、结构预测、成药性评估乃至临床策略判断彼此高度耦合，任何一个环节的信息缺失，都会在后续阶段被放大。生物医药大模型的出现，本质上是试图用一个共享的、高维度的表示空间，将这些原本割裂的任务重新耦合在一起。

生物医药大模型的应用

蛋白质大模型是最先成熟的方向。Meta 的 ESM-2 通过海量蛋白质序列预训练，使模型能够从统计规律中自动捕捉进化信号，从而进行结构预测、功能推断与序列设计。与之并行的 ProtGPT2、ProtT5 等模型也逐渐形成相对成熟的一类，支持蛋白序列的生成、突变效应预测以及结构–序列的联合建模。2023年之后，以AlphaFold 系列模型为代表，结构预测已从“近似模拟”走向“接近实验精度”，而在此基础上，Isomorphic Labs 等团队正尝试将结构理解进一步扩展到配体结合、构象变化乃至动态过程建模中。其本质并非简单预测一个静态结构，而是构建一个能够理解分子物理与生物化学约束的通用结构智能体。

这类能力正在反向重塑药物设计逻辑，使得大量原本需要依赖昂贵实验验证的假设，可以在计算层面先行筛选和去风险。在靶点发现与疾病机理建模场景中，生物医药大模型可以同时吸收转录组、蛋白组、遗传变异、表型数据以及文献知识，对疾病相关网络进行整体建模。

小分子生成大模型则成为药物设计的核心。扩散模型在化学领域的引入，使得小分子生成可以在连续潜空间中进行优化，从而得到更可控、更化学合理的设计。Graphormer 等图结构大型模型则为分子进行原子级表示学习，使模型能够理解键能、构象、化学反应性等底层规律。

整个体系正在向“分子级基础模型”方向发展，未来有可能实现从靶点序列直接生成针对性化合物的端到端路径。在分子设计与结构生成环节，新一代生物医药大模型通过在超大规模分子与蛋白数据上进行预训练，逐步掌握了化学空间与结构空间的内在分布规律。

随着研发管线逐步向临床推进，大模型的应用场景也开始向更下游延伸。在临床阶段，患者异质性、适应症选择和试验设计往往成为决定成败的关键因素。部分领先企业已经开始探索将生物医药大模型与真实世界数据、电子病历及历史临床试验数据相结合，用于患者分层和疗效预测。

三、行业底层三要素——数据

AIDD本质上是一项“数据驱动科学”，几乎所有关键决策都依赖对生物信息、化学分子、临床反馈、患者表型等多维数据的洞察。AI 制药的成功落地，实际上是数据价值释放的过程：数据质量决定模型上限，数据规模决定算力效率，数据闭环决定技术能否真正产生药物。

而在整个AI制药体系中，“数据”并不是一个单一实体，而是一条贯穿研发全流程的生态链，包括数据收集、自动化生产、模拟生成、清洗整理、标准化管理以及与算力模型的融合应用。行业的根本竞争力，归根结底是一个“数据规模 －数据质量－使用效率”的综合比拼。

1.基础数据库黄金底盘

小分子数据：小分子领域的基础数据库多达上百个，AI 公司需要在此基础上构建“企业级私有数据库”，例如晶泰科技（XtalPi）通过智能实验室积累了千万级别的晶型数据；英矽智能（Insilico）基于内部筛选实验累积独有的吸附、代谢、毒理数据，成为模型训练的重要资产。

蛋白质数据：DeepMind在2021年公布AlphaFold2的2亿条蛋白结构预测，极大扩展了全球结构生物学的数据边界。2024年AlphaFold3发布后，蛋白质—小分子复合物、蛋白质-DNA、蛋白质-RNA的相互作用预测进一步为“结构驱动药物设计”提供了标准化基础。这些数据是生成式蛋白设计模型（例如RFdiffusion、La-Proteína）的关键燃料。

组学数据：基因组、单细胞组学、多组学整合，是近五年增长最快的数据类型。单细胞RNA测序（scRNA-seq）从2016年的不足100万个细胞数据增长到2024年的 近6000万个细胞规模，并且广泛用于靶点发现。跨国药企如罗氏、阿斯利康都投入数十亿美元建立内部疾病组学数据库。

临床数据：临床数据是产业最缺乏、最贵、最敏感的资源。根据IQVIA 数据，全球临床试验产出的非结构化数据每年超过4200PB，中国临床数据数字化率不足25%，缺乏结构化数据导致AI在临床预测、患者分层等方向存在瓶颈。因此，国内大型医院正在推动“CDM（临床数据标准）”建设，未来五年有望成为AI制药的新基础设施。

此外，患者真实世界数据（RWD）是未来十年药物研发的金矿。美国FDA数据显示，2020–2023年获批的药品中约23%使用RWD作为关键证据。随着可穿戴设备、生物传感器普及，全球每年新增数百亿条人体健康数据。

2.数据的自动化生产与模拟生成

传统制药数据的生产方式，本质上是以人为核心的实验体系。数据供给不足的背后，是传统实验方式的桎梏。科学家在近乎两个世纪未曾根本改变的实验环境下，依靠烦琐的手工操作，不仅效率低下，更无法避免人为失误带来的误差，严重影响着数据的可靠性与研发的效率。蕴含大量噪音、难以重现的人类实验数据，无法直接满足AI模型训练的高质量需求。

AI 制药真正的结构性突破，发生在数据生产方式的改变。这包括两条主线：自动化实验室的数据生产能力和模拟合成数据。

(1)自动化实验室

自动化实验室、机器人实验系统、高通量检测设备的成熟，行业开始进入“数据工业化生产”阶段。实验不再是零散、不可复制的研究行为，而是可以被标准化、批量化、持续运行的生产流程。

以药物研发DMTA（Design、Make、Test、Analyze）流程为例，2024年1月，荷兰阿姆斯特丹大学团队在Science发文，他们开发了一个名为“RoboChem”的自主化学合成AI机器人，能够在一周之内优化合成 10-20 个分子，而这项任务此前需要一个博士生花费几个月来完成。

自动化实验室的核心要素有三个：高通量实验自动化生产数据、形成“实验—数据—模型—实验”的循环闭环、数据结构化和标准化。自动化流程天然减少人为噪声，使数据更可机读、可归类。拥有自动化实验室的AI制药公司，更像一家“数据工厂”而不是软件公司。

在Nature盘点的2025年值得关注的全球七大突破性技术中，“自动驾驶实验室”在列，文章指出：自动化实验室结合现代机器人和 AI 算法，能够规划和执行复杂的高通量实验，极大地拓展了化学研究的边界。AI 指导下的机器人技术，将以更精确、更高效、可扩展的方式提供稳定可重现的实验数据，并进一步提供有价值的见解并支持数据驱动的决策，推动自动化实验室迈向智慧化阶段。

(2)模拟与合成数据

即便自动化实验大幅提升了数据产出能力，AI 制药依然面临一个根本约束：真实生物数据永远不够。疾病具有高度异质性，罕见病患者样本极度稀缺，新靶点、新机制几乎不存在历史数据。在这一背景下，模拟数据与合成数据开始从“辅助手段”上升为“核心基础设施”。

模拟数据主要来自物理模型与计算化学体系，例如分子动力学模拟、自由能计算、蛋白构象采样等。这类数据虽然不是直接来源于真实实验，但其物理一致性极强，能够帮助模型理解分子层面的因果关系，而不仅是统计相关性。

合成数据则更多依赖生成式模型，通过学习真实数据分布，生成在统计特征上高度一致的新样本。这一方法在罕见疾病、特殊人群、极端实验条件下具有不可替代的价值。

数据的模拟与合成

3.从“数据使用者”到“数据公司”

当数据从消耗品变为资产，一类全新的企业形态正在浮出水面——以数据为核心生产资料的数据型制药公司。

这类公司并不以“做药”为终极目标，而是致力于构建可持续生成高质量数据的系统。其商业逻辑并非单一管线回报，而是通过数据、模型与实验平台的持续积累，实现跨项目、跨适应症的复用。

从本质看，它们更接近于生命科学领域的“数据工厂”。其核心资产在于，是否拥有长期可扩展的数据生成能力，是否建立了高一致性的数据标准，以及是否形成了模型—实验—数据之间的飞轮效应。

这也解释了为什么，近两年跨国药企在BD 合作中，越来越愿意为“平台能力”而非“单个项目”支付高额对价。对巨头而言，获取一个持续产出高质量数据的合作伙伴，远比购买某一个候选分子更具长期战略价值。

部分数据类公司

四、软硬件集成平台——智慧实验室

在AI制药技术体系快速演化的当下，硬件设施、自动化设备与智能化软件系统的深度集成已经成为推动研发流程系统化、规模化与工业化的关键力量。智慧实验室不再只是简单的仪器自动化，而是由数据流、实验流与算法流共同构成的“研发基础设施平台”。这一平台通过实现人工智能与实验室工作流程的无缝集成来支持自驱动实验室。

该过程可以分为四个相互关联的阶段：设计、运行与学习、优化，形成一个持续循环。将过去依赖人工、割裂运行的研发环节转化为一个可迭代、可追踪、可持续优化的统一体系，实现AI模型、实验设备与研发人员三者之间的高频互动及闭环反馈，最终形成大幅提升研发效率的新型工业化研发模式。

AI赋能自动化实验室

来源：Accelerating drug discovery with Artificial: a whole-lab orchestration and scheduling system for self-driving labs

随着药物研发周期加速、分子设计规模化、临床前验证需求激增，传统实验体系的瓶颈愈发突出：人工实验成本高昂、迭代速度慢、实验可重复性不足、跨团队协作困难，而数据采集的不完整与非结构化更让AI难以持续迭代。

在这种背景下，新一代智慧实验室成为行业共识——全流程自动化实验室代表了当下AI制药产业中“软硬件融合+自动化执行+高通量+数据闭环”模式的最佳实践，其重要性不亚于算法模型本身。

这种全流程的智慧实验室还降低了对专业实验人员数量、实验室空间、长期维护的依赖，提高了实验可复制性和合规性（尤其在高通量、标准化测试中优势明显）。在国内外越来越多AI-drug-discovery公司将其作为标准配置，也标志着行业正从“科研型试验室”走向“工业化药物制造流水线”的阶段。

五、范式变迁

过去二十年，生命科学研发体系的技术底座发生了深刻变化。

传统药物研发遵循“经验驱动”路线：研究人员依据经验提出靶点假设，通过低通量实验验证，再开展分子设计、优化和试验。其本质是“从点到点”的推进方式，任何一个环节的延误、不确定性或缺少证据都可能导致项目反复返工。而AI的介入改变了因果链条的走向，使整个流程第一次具备了“系统自动迭代”的能力。

AI制药产业所经历的，是一次由科研范式向工程范式的根本性转变。这一转变背后，是“数据—算力—算法—实验”的全链条协同带来的结构性突破。

在这一闭环中，模型生成的分子可被自动化实验室迅速验证，验证数据实时回流云端，重新训练模型；模型根据实验修正后的偏差继续优化下一代候选分子；实验再一次验证，从而形成自我提高的加速循环。在过去，这种循环可能需要数月甚至数年，而在当下，它已能在数天或数周内完成。英矽智能、晶泰科技等公司公开的数据表明，从项目立项到PCC的周期已经从传统的2.5—4年缩短到12—18个月，而成本则下降80%以上。这是闭环体系带来的工程式跃升，也是AI制药真正从技术试点走向“工业体系”的关键。

从数据生产方式到模型演化路径，再到实验执行与药企合作体系，整个产业正在从“项目逻辑”走向“柔性智造逻辑”。这一部分将从工程范式演进与平台赋能体系两个维度展开解析。

1.“数据—算力—算法—实验”闭环

AI 制药早期的突破集中在“模型能力的提升”，例如蛋白结构预测、分子生成、性质预测等，但随着 AlphaFold3、MolGen 等基础模型的出现，产业逐渐意识到：真正的竞争壁垒不是单一模型的表现，而是数据、算力、模型与实验协同形成的工程体系。

“数据—算力—算法—实验”闭环

数据的价值不在于存储量，而在于使用方式。算法的本质不是在算力中生长，而是在“高质量数据”与“可实验验证的闭环”中成长。算力的意义不在于硬件峰值，而在于是否能承载大规模模拟与模型迭代。实验的价值不仅是验证，更是模型反馈循环中不可或缺的“学习节点”。

因此，“数据—算力—算法—实验”成为新型工业化路径。这套体系越成熟，企业的迭代速度越快，推新药的成本越低，模型越能形成难以突破的壁垒。

2.AI制药新范式

AI制药新范式的核心价值在于“将数据、算力、算法和实验统一封装为能力”，并以标准化方式输出给药企、Biotech、科研机构乃至政府平台，从而实现研发能力的平权化与规模化。它的出现，使得原本高度依赖少数顶尖团队、昂贵设备和巨大试错成本的药物研发流程，转化为可批量使用、可复用、可扩展的技术产品。

AI的定位不再是某一环节的工具，而是一种覆盖全流程、服务各类型研发主体的“底层基础设施”。如同云计算之于数字经济，赋能平台之于生物医药创新，正在成为产业级的战略资源。

(1)全栈兼容解决方案

近年来最突出的趋势之一，是头部AI生物科技公司逐渐把自身定位从“研发一个药”转向“建立一个可持续产出符合临床需求的候选药物的系统”。

全栈兼容解决方案

在这种模式下，公司的价值不再依赖单一药物管线，而来自其“AI—自动化—数据”的规模化能力。这类模式核心目标是不断缩短设计－验证－优化的迭代周期，同时让成果能够以项目、平台或授权方式对外输出。

全栈兼容解决方案的核心不是某一个模型，而是贯穿数据、模型、实验的闭环能力，其目标是让药物研发从“按项目生产”转向“按体系持续产出”。晶泰科技和深势科技是目前中国在这一方向最具代表性的公司。

晶泰科技

晶泰科技是一家基于量子物理、以人工智能赋能、机器人驱动的创新型研发平台，聚焦新药发现、新材料开发、农业与化工等多个领域的技术革新，致力于打造生命科学与材料科学的研发新范式。通过整合第一性原理计算、AI技术、高性能云计算以及标准化机器人自动化，为全球企业提供全链条、高精度的药物及材料研发解决方案与服务，定位为科学智能（AI for Science）领域的全栈兼容技术与服务赋能者。

在新药研发领域，晶泰科技以“AI+量子物理+云计算+机器人自动化”为核心技术引擎，打通药物研发从靶点验证到临床前开发的关键环节，实现研发流程的智能化、标准化和高效率。

晶泰科技“AI+量子物理+云计算+机器人自动化”

在全球药企合作实践中，晶泰科技凭借量子物理、AI与机器人融合的核心技术优势，达成了多个具有行业影响力的重磅合作案例，其中与生物制药传奇企业家Gregory Verdine博士创立的DoveTree达成重大药物研发合作，总订单规模达59.9亿美元。持续深化与辉瑞的战略合作，并将AI药物发现从小分子拓展至多肽、抗体等更多应用领域，全面赋能全球药物研发创新。

晶泰科技持续拓展与全球顶级药企的合作版图，彰显了其全栈兼容技术解决方案在药物研发领域的核心竞争力与广泛行业认可度。这种全流程研发生态的价值不在某一个药物管线，而在于其可复用的智能化研发工作流与规模化的自动化实验验证能力。

深势科技

深势科技是一家全球领先的“AI for Science”科技公司，致力于用人工智能、大规模科学模型与物理建模重塑传统科学研发流程，将过去依赖实验试错的方式转向“计算设计+实验验证”的理性研发范式，从而为生物医药、材料、新能源、信息科学等领域提供全栈兼容、一体化解决方案。其核心战略是打造一个“深势·宇知（DP Particle Universe）”的跨学科预训练大科学模型生态，使科学发现更快、更精确、更可复制、更工业化。

作为其药物研发能力的核心产品，Hermite® 药物计算设计平台融合了先进的人工智能算法、物理建模方法和高性能计算资源，为临床前药物发现阶段提供“一站式、全栈兼容”的研发能力。这个平台兼容从生物大分子到小分子、从虚拟筛选到能量精密评估的各种任务，通过云端和本地部署方式支持药物研发团队在各种研发场景下灵活使用。

深势科技Hermite® 药物计算设计平台

为了进一步拓展难攻克的靶点和复杂药物模式，深势科技还提供了RiDYMO® Hit Discovery 平台，它利用AI+物理模型结合的方式探索更大、更复杂的化学空间，包括宏环、小分子及周期性结构设计，并融合实验反馈机制，使得从“Hit→Lead”的发现过程更高效、更智能。

作为一家能够提供全栈兼容解决方案的科技公司，深势科技在药物研发领域能够从靶点结构预测、虚拟筛选、候选分子设计、结合能评估到抗体等生物大分子优化等多个临床前关键阶段提供一体化的计算科学支持，并将这些能力统一集成到可视化、可扩展的计算平台和服务中，为创新药企、科研机构和制药团队提供覆盖全流程的数字化赋能。

(2)多智能体协同药物研发平台

北电数智认为，AI在制药领域尚未完全成为普适的先进生产力，其实并非源于单点技术能力不足，而是整个研发体系在数据、工具与协同机制上的系统性失衡。AI技术的嵌入并不是一次简单的技术升级，而是一场面向“生命未知大陆远征”的全面战役。

长期以来，药物研发受制于时间与成本的双重约束，往往需经历超过十年的周期，耗费高达十亿美元级的资源，即行业内所说的“双十困境”。因此，这场远征的核心目标，是在漫长且高不确定性的研发过程中，更早识别出有价值的科学方向、更高效地筛选可行路径，将时间与资金集中投入于真正具备成药潜力的领域，最终提升药物研发的整体成功率，服务于人类深化疾病认知、提升生命质量的长期命题。从产业实践看，AI技术虽然已在若干研发环节反复验证其实力，却始终难以转化为覆盖全流程的系统性生产力。

基于对国内外大量项目与落地场景的长期观察，北电数智发现，拖慢这场“生命远征”前行速度的是研发体系中多个结构性缺口的叠加。具体而言，当前 AI 制药面临三类高度共性的系统性问题：用于指引方向的“藏宝图”残缺不全，支撑行动的“武器库”分散零落，以及承担反馈与协同功能的“烽火台”中断失灵。这三者并非孤立存在，而是彼此叠加、相互放大，共同制约了 AI 能力在药物研发中的价值释放。

北电数智：AI制药产业洞察

“残缺的藏宝图”--- 生物医学数据散乱且未经整合，造成数据使用瓶颈

从表面看，生物医学领域并不缺数据。多组学数据、临床数据、真实世界数据以及海量文献持续积累使行业在“数据总量”上早已进入 PB 级时代。然而在实际研发中，这张“藏宝图”却始终残缺。

一方面，数据获取与存储长期缺乏行业统一标准，不同机构、不同研究方向之间在数据格式、标注方式、质量控制上的差异巨大，导致数据难以直接计算与复用；另一方面，在罕见病、复杂疾病亚型等关键领域，高质量数据依然稀缺，部分关键维度甚至长期缺失，形成结构性空白。此外，大量同领域数据由于治理混乱、确权不清或安全合规顾虑，无法在更大范围内汇聚与流通，最终形成彼此割裂的数据孤岛。

对于依赖规模化、高质量数据训练的AI 而言，这种结构性匮乏意味着能力天花板被提前锁死——不是没有好数据，而是好数据无法被系统性使用，这从根本上限制了 AI 在制药研发中持续进化与泛化的能力。

“散乱的武器库”--- AI应用呈现碎片化与高门槛并存困局，带来工具使用瓶颈

传统药物研发高度依赖科学家的人力经验与手工操作。随着CADD（计算机辅助药物设计）、AIDD（人工智能药物发现） 等技术的发展，大量 AI 工具与模型被创造出来并在局部任务中证明了有效性。然而，药物研发本质上是一条漫长而完整的工作流，碎片化工具的堆叠并不能带来整体效率的提升。

在实际使用中，单点工具往往只能解决局部问题，研究人员仍需投入大量精力进行结果整合、流程衔接与重复验证，效率瓶颈并未真正消失。同时，这些工具本身对使用者提出了极高要求，往往需要专业背景与长期经验才能熟练掌握，“工具可用”与“工具好用”之间仍存在鸿沟。

此外，近年来快速涌现的大模型与算法，仍有相当一部分停留在“黑箱”阶段，垂直领域理解深度不足、可解释性薄弱，难以融入以生物机理与证据链为核心的科研决策体系。导致当下的情况是：武器越来越多，却散落各处；AI 工具能力不断增强，却难以协同作战，科学家并没有真正“用得更舒服”。

“失灵的烽火台”--- 研发流程回路存在断点，导致AI驱动的飞轮空转

药物研发目前仍是一项以湿实验验证为核心的高成本、高不确定性工程。无论是传统模式还是AI 介入后的新路径，实验验证都是关键环节。

现实中，湿实验成本高、周期长，实验数据往往难以被及时、结构化地回流至计算层，成为模型再训练和策略优化的有效输入。AI 生成的预测结果需要实验验证，而实验反馈却无法高效反哺模型，导致 AI 优化长期处于“真空环境”，研发飞轮难以形成闭环。

更深层的挑战还在于这一闭环高度依赖复合型人才与协同环境：既懂AI，又懂制药；既理解模型逻辑，又理解生物机理。在缺乏统一平台与协同机制的情况下，“数据—机理—决策”的烽火信号难以快速、准确传递，AI 驱动的效率飞轮只能空转。

在此背景下，北电数智提出了AI 制药的新范式——多智能体协同药物研发平台。其核心不在于打造单一更强的模型或工具，而是通过重构数据、工具与协作方式，将 AI 从“辅助工具”升级为由AI驱动的“首席智能体科学家军团”，为药物研发构建一个可自我增强、可持续进化的智能系统。

北电数智

北京电子数智科技有限责任公司（简称“北电数智”）是北京电控旗下专注于原创性、颠覆性、引领性科技创新的人工智能科技企业，以建设数字中国为使命，致力打造面向未来的AI计算基础设施和AI生产力引擎，推动下一代工业革命在中国加速到来。

“AI原生国企”所特有的身位与基因禀赋让北电数智不仅关注技术突破，更有意愿与能力肩负以人工智能助推产业升级的责任使命。北电数智深度秉承“一地一策、一业一策、因地制宜发展新质生产力”的建设理念，以星火·大平台推动传统产业升链、新兴产业建链，为AI产业发展铺就“新路径”。在生物医药领域，这一战略被具体化为对 AI 制药底层逻辑的系统性重构。

北电数智的AI制药解决方案

面对上述AI 药物研发的复杂迷局，北电数智没有局限在开发单一的算法模型或工具，而是以国企的长期主义视角锚定下一代研发基础设施并进行系统性投入，以打造一个开放、协同的“AI药物研发数字基座”。基座以多智能体编排技术、大规模生物医学知识图谱及基于真实世界实验数据反馈的持续优化闭环为核心，从根本上打破数据、工具、知识与实验验证之间的结构性断链。旨在通过平台能力化解数据、工具与知识的孤岛，以开放的工程化架构牵引产学研用各方力量，共同塑造生物医药智能研发的新范式、新标准与新生态。

北电数智AI制药产业解决方案

补全藏宝图，修缮武器库---“数算模用”一体化AI制药共性技术平台盘活生产资料并提供先进生产工具

针对“残缺的藏宝图”与“散乱的武器库”两大问题，北电数智并未选择单点突破，而是构建覆盖数据、算力、模型与应用的“数算模用”一体化 AI 制药共性技术平台，从根本上盘活研发生产资料并提供先进生产工具。

（1）数据层（数）：可信数据空间激活数据要素价值

在数据层，通过可信数据空间与标准化数据治理体系，整合多组学、临床与药物化学等核心数据资源，并通过隐私计算、区块链等技术，构建安全合规的可信数据流通环境，打造高质量生物医学数据资源池，为AI模型训练提供精准可靠的"燃料"。

（2）算力层（算）：实现算力资源智能调度与优化

在算力层，平台集成高性能计算资源，通过智能调度系统实现算力的弹性分配，支持大规模分子模拟、深度学习训练等计算密集型任务，为复杂研发场景提供算力保障。

（3）模型层（模）：构建AI4S专精的垂类模型库

在模型层，北电数智构建面向AI4S 的垂类模型库，在整合先进通用模型能力的同时，持续开发面向生命科学具体研究任务的专用模型，并通过微调与知识蒸馏等技术，持续优化模型在任务理解、任务综合评价方面的表现。

（4）应用层（用）：打造即插即用的AI药物研发工具箱

在应用层，各类AI 工具被封装为标准化、可插拔的微服务组件，支持可视化工作流编排，形成覆盖靶点发现、分子设计与候选优化的完整工具链，大幅降低AI 技术使用门槛。

从“烽火台传递”转为“智能链协同”--- 以多智能体并行架构打造“首席智能体科学家军团”重塑科研范式

针对研发回路断裂的问题，北电数智构建的多智能体药物研发平台，颠覆传统单点、线性的“烽火台”式协作，转而形成一条自驱动、高效率的研发“智能链”，构建由 AI 驱动的“首席智能体科学家军团”，实现并行涌现。其运作机制与独特优势体现在四个层面：

（1）智能体专业化分工与协同机制

通过构建靶点发现、分子设计、成药性评估等专业智能体，形成高度协同的“智能作战单元”。各智能体基于统一架构实现任务自动分发、工具主动调用、结果数据评估及信息实时交互，将碎片化工具整合为有机整体。

（2）人机协同新范式突破效率瓶颈和研发边界

北电数智重新定义了人工智能与科学家的协作关系，让AI从单纯的工具跃升为“人机智能共生”的协同伙伴。AI承担高并发、大规模的数据处理、计算模拟和重复性推理任务，将科学家从繁重的信息过载中解放出来；科学家更专注于提出颠覆性假设、进行跨领域知识融合与关键决策，发挥其独特的创造力、洞察力和价值判断，不断拓展研发边界。形成“智能共生”的新型科研组织形态。

（3）持续的自进化与学习能力

通过干湿实验闭环构建自我增强机制，实验结果能够实时反馈并驱动模型迭代优化，使系统具备持续自进化能力，产生越用越聪明的智能研发引擎。

（4）知识约束下的推理与规划能力

动态知识图谱不断吸收最新科研成果，为智能体提供知识约束下的推理与规划能力，推动研发网络向更高阶的群体智能演进。

这样一个以“多智能体协同”为核心的新范式，标志着 AI 正从工具层走向生产力基础设施层，为AI新质生产力价值释放奠定基础。

北电数智与科研机构的联合实践

目前，北电数智正与大型科研机构合作，将上述解决方案快速落入实践。双方围绕研发规范、模型、数据、知识与应用工具的全栈体系，协同构建起“计算与工具集成引擎”（核心生物医学模型与工具的标准化封装套件）、“多智能体执行与决策引擎”和“知识引擎与群体智能”（打造疫苗、抗体等领域知识体系，融合多源文献、实验数据、公共数据库与领域知识，构建可多跳推理、可关联的动态知识体系），以一体化AI制药共性技术平台和多智能体工作流推动药物研发方式革新。

北电数智多智能体协同药物研发平台

在探索“生命大陆”这场充满未知的药物研发远征中，北电数智愿成为生态开放共荣的推动者、产业AI基础设施的建设者与数算模用一体化理念的践行者，通过构建AI4S领先共性技术平台和创新应用科研范式引领生物医药研发走向真正意义上的新质生产力时代，以AI 星火点亮生命之光。

(3)AI自动化工作流赋能组织

全球药企正在从“与AI公司合作”转向“自身构建AI能力体系”。通过设立内部AI研究院、与AI企业共建平台、直接投资AI公司、采购AI模型与算力服务、构建自动化实验室与数字临床平台等方式融入AI技术，提高研发效率。AI 不再是外包工具，而成为药企内部研发操作系统的一部分。

诺华与Isomorphic Labs合作，将结构预测与结合模拟融入药物管线；辉瑞、赛诺菲与 Recursion 达成多项目合作，使用其表型平台；礼来投资多家 AI 企业，包括 Atomwise、Genesis Therapeutics、Fauna Bio；GSK在内部设立专门的人工智能与机器学习团队，推动AI技术在药物发现、临床试验设计、药物相互作用预测等环节的应用。

这些合作背后的共同逻辑是：药企正在构建一个能够持续复用的AI 自动化工作流，让 AI 成为第二研发引擎，而不是辅助工具。以为例，诺华正通过“外部合作+内部建设”双轮驱动推进AI制药革命。

诺华AI自动化工作流赋能组织

外部与Isomorphic Labs、Schrödinger、Generate:Biomedicines等顶尖AI公司建立战略合作；内部构建AI团队，将AI赋能于靶点发现、分子设计、临床试验优化、安全性预测全流程，重点布局免疫治疗与心血管疾病领域。

在中国市场，诺华的AI战略从“产品引入”转向“生态共建”，实现新药开发100%与全球同步。2025年已有9款创新药/新适应症获批，同时推进浙江海盐放射性药品生产基地（2026年底投产），目标成为全球最具价值的医药健康合作伙伴，2024年其全球药物可及性指数登顶，惠及全球近3亿患者（中国约8070万）。

从技术本质来看，AI制药新范式意味着新药研发第一次具备了 “工业体系所需的可复用能力”。它使生物医药从“手工工艺”走向“系统工程”，并由少数巨头主导的行业转向一个更开放、协作、平台化的生态。

AI制药新范式发展趋势

未来药企不是选择一家AI 公司，而是构建一个“异构 AI 能力生态”，让每个能力模块在内部复用和规模化生产。随着这一体系不断成熟，未来十年，人工智能将成为全球药物研发产业最重要的技术之一，推动药物发现从科研驱动走向工程化与平台化的新时代。

第三章 AI制药产业应用

在生物医药产业中，AI 技术的应用不再停留在概念或试验层面，而是逐渐成为真实研发流程中的核心生产力因素。

整个药物研发正经历一场系统性的升级，早期靶点发现在算法的帮助下获得更高的命中率，先导化合物设计能够通过虚拟筛选与生成模型实现规模化探索，临床前优化通过自动化实验与模拟技术实现加速，而临床阶段则依托真实世界数据和大模型驱动的患者招募与试验设计显著提升成功率.

在这一过程中，国内外企业围绕“AI+数据+实验”形成不同路径的技术闭环，产出了清晰的商业化成果和研发管线的量化价值。

一、早期药物发现

早期药物发现的核心目标是从疾病机制出发，找到具有潜在治疗价值的靶点，并筛选出可进一步优化的化合物。AI 的深度融入，使得这一环节从过去漫长、低效、依赖经验的流程转换为可量化、可预测、可规模化的生产环节。

在靶点发现方面，AI 能够整合多组学数据，从大规模临床样本中识别疾病的关键调控通路。例如，在肺纤维化研究中，阿斯利康利用多组学分析识别 TNIK 通路的关键作用，随后英矽智能基于 AI 平台进行分子生成与验证，实现 TNIK 抑制剂从靶点到临床前的快速推进。这类“数据—模型—实验”紧密衔接的模式代表了新一代 AI 驱动靶点发现的典型路径。

进入分子发现阶段，晶泰科技依托自建高性能计算平台与分子模拟体系，能够在云端执行千万级虚拟筛选，并通过晶型预测模型提高先导化合物的物化性质预测准确性。百图生科则通过多组学数据整合和疾病网络构建，构建了自己的靶点与机制研究体系，使得疾病理解更具系统性。

在国外，Recursion 利用超过 2 亿张细胞图像训练表型模型，通过人工智能预测药物对细胞的作用方式，极大提升了早期筛选效率。Exscientia 通过自动化化学平台与AI 模型结合，已经实现多个进入临床的分子项目，展示了其成熟的端到端早期药物发现能力。Isomorphic Labs 则在 AlphaFold3 的基础上构建了全新的靶点–配体预测体系，并与诺华、礼来等公司开展深度合作，使结构预测能力直接反哺药物管线。

这些例子共同表明：早期药物发现正在被重塑，算法、模型与自动化实验室构成了新的生产要素，使企业能够在更短时间内完成靶点验证和先导化合物发现，并以更高的命中率推进早期项目。

早期药物发现部分中国公司

二、临床前优化

临床前阶段的特点是需要对候选化合物进行大量实验，以确保其药代安全性、毒性可控性和预期药效。AI 在这一阶段的最大价值在于减少实验成本、提高预测准确率以及加快优化迭代周期。

深势科技等企业通过QM/MM 与深度学习相结合的模型体系，使得分子反应性、构象能量、配体结合能等底层机制能够...