内蒙古
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SYH2053注射液为石药集团开发的一款通过偶联乙酰半乳糖胺（Gal NAc）实现肝脏靶向递送的PCSK9双链小干扰RNA（PCSK9 siRNA）药物，用于治疗成人原发性高胆固醇血症或混合型血脂异常。
PCSK9是一个经过临床验证用于降低患者低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平的靶点。PCSK9蛋白的作用是抑制低密度脂蛋白受体（LDLR）的回收和再利用。因此，降低PCSK9蛋白的水平可以让更多LDL受体回到肝细胞表面，与更多LDL结合，将它们从血液中清除。
SYH2053通过特异性沉默PCSK9基因，抑制PCSK9蛋白表达，从而降低低密度脂蛋白胆固醇水平。临床前研究显示，该产品的药物活性作用时间明显长于同类型siRNA产品，并具有良好的安全性。
目前有一项“评价SYH2053注射液单药治疗非家族性高胆固醇血症和混合型血脂异常患者的有效性和安全性的多中心、随机、双盲、安慰剂对照Ⅲ期研究。”正在招募中！
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