乐城真研试点新成果！白癜风创新药磷酸芦可替尼乳膏获批在中国上市

1月30日，博鳌乐城临床真实世界数据应用试点产品磷酸芦可替尼乳膏获中国国家药品监督管理局批准上市，用于治疗12岁及以上儿童和成人患者伴面部受累的非节段型白癜风，是中国批准的首款且唯一用于白癜风治疗的靶向药。

磷酸芦可替尼乳膏是美国食品药品监督管理局（FDA）、欧洲药品管理局（EMA）批准的首个也是唯一一个用于白癜风复色的局部JAK抑制剂。得益于“先行先试”政策优势，芦可替尼乳膏于2023年8月率先落地乐城先行区，随即开展临床真实世界数据应用试点工作，加快在中国的注册上市进程。

本次获批是该药品继落地乐城先行区使用并成为乐城“爆款”创新药后的又一重大里程碑，推动我国白癜风诊治领域实现“复色”新突破，给广大国内患者带来治疗新希望。

白癜风是一种常见的后天性、局限性或泛发性皮肤粘膜色素脱失性疾病，病因和发病机制不完全清楚。由于白癜风难以治愈，加上主要发病区域为面部、颈部和四肢等皮肤暴露部位，患者往往面临着极大的心理压力。据统计，中国白癜风患者近2000万，对于治疗的迫切性较高。

此前白癜风传统治疗方法包括外用或系统使用激素、光疗等，存在标签外用药、疗效不一、复发率高、长期使用存在不良反应等问题，临床亟需安全有效的新型治疗手段。磷酸芦可替尼乳膏在境外开展的两项相同设计的III期双盲、随机、安慰剂对照研究（TRuE-V1和TRuE-V2）中，产品治疗24周后达到主要疗效指标面部白癜风面积评分指数改善至少75%（F-VASI 75）的患者比例均为29.9%，显著高于安慰剂组7.5%和12.9%，持续使用至52周，复色效果持续。同时，中国海南乐城真实世界研究已有数据显示，采用芦可替尼乳膏治疗24周后，49.5%的患者达到F-VASI75，64.9%的患者达到F-VASI50。亚组分析提示，家族史阴性、面部白斑面积小于0.5%以及晚发型（≥12岁发病）患者疗效更为显著。

据悉，芦可替尼乳膏自落地乐城以来，已率先惠及超7700名白癜风患者。此次芦可替尼乳膏在中国的正式获批，有效弥补了当前未被满足的临床需求。该药品通过靶向JAK-STAT通路，减少皮肤黑素细胞被破坏，从而实现有效抑制白斑的出现和扩大，以及促进已出现白斑复色的效果。

下一步，在国家药监局全面支持下，乐城管理局将联合海南省药监局将加强对企沟通交流，提前介入、全程指导，通过政策引导、科学监管和优化服务等方式，推动真实世界研究试点向纵深发展，助力更多国际创新产品通过真研试点加速获批上市，为广大患者提供更为安全有效的治疗选择，助推我国医药行业的持续创新与发展。