FDA新局长大刀阔斧改革，改了什么？

“在任职FDA的这10个月里，我进行了42项重大改革以挑战这个不可容忍的现状：10年～12年才能让新药上市。”FDA新任局长Marty Makary在近期接受外媒All-In Podcast的深度专访中，详细讲解了FDA近期为何开启了“极速暴走”模式。

2025年4月，Marty Makary经特朗普政府提名、参议院两党表决，出任FDA新任局长。美国卫生与公众服务部（HHS）部长小罗伯特·肯尼迪评价其“凭借无懈可击的资历，是领导FDA的理想人选”。

Marty Makary兼具生物科学、医学与公共卫生的教育背景。在出任FDA局长前，他是约翰·霍普金斯大学胰岛移植外科的负责人，曾创立约翰·霍普金斯外科试验与成果研究中心，也是外科手术核查制度的联合开发者。2018年，他当选为美国国家医学院院士。Marty Makary还是一位作家，出版了《代价昂贵的健康》《盲点》等著作。

真正让Marty Makary名声大噪的是他在新冠疫情期间的直率发言。在新冠刚刚进入美国时，他就呼吁民众戴口罩以延缓病毒传播，并超前强调美国要重视这种新型病毒；后来，他又批评FDA在批准新冠疫苗上过于缓慢，认为FDA为此召开专家委员会是在拖延时间。

部分业内人士认为，Marty Makary会成为FDA新局长，和他在新冠疫情期间的表现有很大关系。而特朗普政府的提名，以及“反疫苗斗士”小罗伯特·肯尼迪的认可，更让业内不免担心他的上任是否会导致FDA的政治化。

而在此次采访中，Marty Makary展现出“改革者”的一面：质问健康问题的根本原因、挑战现状且极具执行力，也的确在其上任首年开启了一场疾风骤雨的FDA效率革命。

熟悉的改革：加速审批，监管提效

在当前“中美生物药创新竞赛”的叙事中，中国以加速审评审批为核心的药监改革被看作是滋养高效创新的土壤。对此，Marty Makary在采访中直接回应道：“这是一场竞赛，而我们落后了。中国、澳大利亚，他们正在更高效地做事。我们的当务之急是提高药物研发早期阶段的效率。”

Marty Makary认为，首先需要的便是集中化IRB和合同，让药企在医院开展临床试验从无休止的协商变为“签字即可”。除此之外，从动物试验、分阶段临床试验、到关键试验及药物上市前的审批，都有显著的提效空间。

事实上，Marty Makary上任后打响的改革“第一枪”，便是推动器官芯片、计算建模、体外实验等新研究方法（NAMs）替代动物试验，并同步发布了《减少临床前安全性研究中动物试验的路线图》。

2025年10月，FDA批准了全球首个完全基于人类类器官疗效数据、无需动物药效学数据支撑的IND。两个月前，FDA最新宣布不再需要单克隆抗体药物提交黑猩猩研究数据。

在此次采访中，Marty Makary直言：“90%通过动物试验的药物在人体中并未通过安全性和有效性测试。不必要的时间延迟同样有其风险，这是以前我们在FDA没有意识到的事。”

2025年12月16日，美国参议院以全票一致同意的表决结果通过《FDA 现代化法案 3.0》（S.355），核心是要求FDA在一年内更新现行法规，将类器官模型与AI预测模型等非临床测试方法与动物实验置于同等法律地位，这场药物研发的范式转变势在必行。

在临床试验阶段，Marty Makary致力于推动“连续性试验”（Continuous Trials）和贝叶斯统计方法，让各阶段（1-2-3期）临床试验更高效地衔接。

就在JPM开幕同日，FDA发布了关于临床试验统计方法现代化指南，促进贝叶斯统计方法在药物和生物制品临床试验中的应用。

这一统计方法与传统方法最大的不同之处在于，数据不局限于当前试验，能够与相关的先验信息结合，形成新的概率分布，用于推断并得出关于安全性和有效性的结论。

在Marty Makary的设想中，连续性试验和贝叶斯统计方法相辅相成，前者能够提高药企进入下一阶段临床试验的速度和效率，后者和AI工具结合，可以帮助FDA实时监测数据产生，一旦确认疗效或发现安全信号即可做出决定，而不需等待半年一次的委员会会议，这也有利于持续跟踪药品的真实世界使用过程，快速识别安全信号。

同样是速度-风险与安全的平衡题，Marty Makary还在近日推动FDA放宽了CGT领域在CMC方面的监管要求，包括在进入2/3期临床前，不要求制药商完全符合现行药品生产质量管理规范cGMP的要求；CBER将考虑灵活建立产品放行规格；不强制要求必须提供三个PPQ批次用于工艺验证等。

此外，在最为耗时耗力的关键性试验（Pivotal Trials）环节，Marty Makary也推动FDA启动一项重大改革，将药物批准默认要求的关键试验数量由2个减少到1个。

“这只是数学问题。”Marty Makary在采访中说道，“一个妥当设计的临床试验和良好的对照组能够达到同当的统计效力，同时节省药企1~3亿美元的成本并缩短时间。”

最后，对于药物上市前的审批环节，Marty Makary透露，FDA已启动一项全新的试点项目——在数周内做出审批决定，且已经有一款药物在55天内完成了审批。

Marty Makary还提到了上任后新落地的项目：局长国家优先审评券（CNPV），获得这一凭证的药品的审评周期将从原本的10~12个月大幅缩短至1~2个月。

CNPV发放的标准包括：解决美国健康危机或未被满足的公共卫生需求、为美国人带来更创新的疗法、有利于药物本土制造（这是当前美国国家安全议题之一）或降低药价。截至目前，已有18款药物入选这一项目。

这一计划中，提效的关键举措是将原来的“分送审核”改为仅为1天的联合评审会议。这与Marty Makary的临床经验有关。在官方新闻稿中，他谈到：“作为一名外科肿瘤专家，我常与医师团队围绕患者的重大生死诊疗问题开展跨学科决策，在为期1天的肿瘤多学科会诊中整合最新医学研究成果。推出CNPV正是借鉴这一模式，为药企提供高效及时的审评决策。”

追求高效率，坚守“金标准”

不难看出，Marty Makary推行改革，希望解决的核心痛点都是“低效”，而这不只涉及FDA药物审评审批决策的全流程，还包括对于FDA机构内部的整合。

在采访中，Marty Makary直言FDA机构内部的低效：在他上任前，FDA有20,000名员工，包括2,000名HR员工和1,500名IT员工；FDA的7个中心彼此之间不能直接发邮件，必须通过律师沟通；甚至有员工的唯一工作是给一台传真机换墨盒 。

Marty Makary计划让FDA的人员配置回到2019年的水平。“我们不会裁减科学家或审评人员，人力资源、采购、IT以及其他存在的重复服务将被整合，以支持FDA内部的沟通和协作。”另外，他计划引入1050名新科学家，目前已有450人入职。

相较于大刀阔斧的人员与机构调整，Marty Makary掌门的FDA在药品审评工作上表现出一种“健康的保守”，即仍然坚守安全与疗效的“金标准”。

1月15日，路透社报道，获取的FDA内部文件显示，FDA的审评科学家就两款入选CNPV计划的新药——Disc Medicine的血液病药物bitopertin，以及赛诺菲的晚期1型糖尿病药物Tzield——提出了安全性和有效性方面的担忧，并因此推迟了相关审评工作。

另外，勃林格殷格翰用于治疗肺癌的zongertinib，以及礼来的口服减肥药，同样是CNPV入选项目，其审评工作也被推后。

Disc Medicine的药物正在研发用于治疗因罕见血液病而出现光毒性反应的患者。文件显示，FDA的顾虑主要在于两点：第一，临床试验中用于评估疗效的次要终点（无疼痛日晒时长），其数据在统计学上是否具备充分的有效性参考价值；第二，是否有其他数据能基于生物标志物证明该药物大概率有效，以支撑其获批。

对于赛诺菲的Tzield，FDA推迟其扩展批准申请的审评工作，是因为出现了一例其认定与药物治疗相关的死亡案例。FDA目前要求赛诺菲补充提供几起上市后严重不良反应的详细信息。

接受路透社采访的监管领域专家表示，这些审评延迟消解了他们原先对于FDA当前改革的某些担忧，比如对于CNPV计划政治化倾向的顾虑，以及担心在1~2个月完成审评的目标下，审评工作能否严谨到位。

全面拥抱AI

在JPM之前，Marty Makary曾现身国际消费电子产品展览会（CES）并发表演讲，表示FDA的工作节奏需要跟上“硅谷速度”，他们正在着手放宽低风险的可穿戴健康设备、相关软件及其他非医疗级设备的监管要求。

值得注意的是，这一监管放松同样适用于搭载人工智能（AI）的健康设备，而这呼应了白宫2025年12月发布的行政令，该行政令旨在破除各行业人工智能应用的落地壁垒，鼓励全社会加快I技术的普及与应用。

近期接受福克斯商业频道节目Varney & Co采访时，Marty Makary表态：“如果一款产品只是像ChatGPT或谷歌那样单纯提供信息，我们不会因为其中出现一处不准确的结果就叫停。不过，若企业宣称其产品达到医疗级标准，比如可实现临床合规、临床级别的血压测量等，则不在此列。我们支持这些产品的发展，同时也会防范重大安全风险。”

不仅是对AI医疗产品，这位FDA新局长对内部应用AI同样保持着开放态度——上任第二个月初，Marty Makary便展开了一次激进的AI应用行动。

彼时，Marty Makary推动FDA成功完成首个AI辅助科学审评试点，证实内部AI工具可显著减少审评人员在琐碎、重复工作或非生产性事务上的耗时，甚至将3天的科学审评压缩到几分钟。由此，他定下目标：2025年6月30日前实现全部审评中心的AI技术整合。

这是FDA史上首次制定全系统AI部署时间表。在此指导下，FDA在2025年6月初正式推出生成式AI助手Elsa，能够协助审评人员缩短科学评估耗时、加快临床试验方案的审评速度，以及锁定高优先级的检查目标。12月，FDA进一步开放智能体化AI（Agentic AI）应用，能够协助完成会议管理、上市前审评、审评验证、上市后监测、检查与合规工作以及各类行政事务。

同时，FDA也开始鼓励AI在药物研发中的应用。2026年开年，FDA发布了全球首个针对AI在药物和生物产品开发中应用的官方指导意见，近期又联合EMA发布了《药物研发中AI良好实践指导原则》，为药物全生命周期中利用AI开展证据生成与监测工作提供通用性指导意见。

整体来看，Marty Makary上任来的改革可以分为三大领域：药物审评审批、人员和组织架构优化，以及AI应用。而他的改革看似激烈，但可谓有的放矢——在保持甚至强化科学判断的原则上，不遗余力追求高效。

Copyright © 2026 PHARMCUBE. All Rights Reserved. 免责申明：本微信文章中的信息仅供一般参考之用，不可直接作为决策内容，医药魔方不对任何主体因使用本文内容而导致的任何损失承担责任。