2025年FDA批准的新药

2025年，美国FDA药品评价与研究中心（CDER）共批准了46款新药，包括34款新分子实体和12款生物制品。新分子实体中，小分子居多，占比达91%（31款），其余为小核酸药物（3款）；生物制品包含8款单抗、2款ADC、1款双抗和1款融合蛋白。

FDA近年来批准的新药数量

注：数据来源于医药魔方数据库及FDA官网（仅限CDER）

与2024年相比，2025年CDER批准的新药数量有所下降，但first-in-class（FIC）药物数量保持不变。2024年CDER批准了22款FIC药物，占当年所批准新药数量的44%。2025年CDER批准的新药中也有22款为FIC药物，占所批准新药数量的48%。

FIC药物类型分布

从疾病领域来看，肿瘤（33%）依然是2025年CDER批准新药数量最多的领域，其次是罕见病领域（13%），之后依次为免疫、心脑血管、血液、感染、呼吸、内分泌与代谢等领域。

CDER批准新药疾病类型分布

由于篇幅有限，本文挑选其中10款重磅新药进行介绍。

20多年来FDA批准的首个非阿片止痛药：Journavx

适应症：急性疼痛

2025年1月30日，Vertex的first-in-class选择性NaV1.8抑制剂Journavx（suzetrigine）获FDA批准上市，用于治疗中至重度急性疼痛。NaV1.8是疼痛治疗的理想靶点，该靶点不在大脑中表达，因此不会导致成瘾，而阿片类止痛药的最大风险就是有成瘾性。Journavx是20多年来首个治疗中度至重度急性疼痛的新型药物，也是首个非阿片类口服疼痛信号抑制剂，有望开启非阿片类止痛药的新纪元。

首个抗凝血酶（AT）降低疗法：Qfitlia

适应症：A型血友病

2025年3月28日，赛诺菲的Qfitlia（芬妥司兰）获FDA批准上市，作为首个抗凝血酶降低疗法，用于预防或减少成人及12岁以上儿童血友病A或B患者（无论是否存在VIII或IX因子抑制剂）的出血发作频率。Qfitlia是一款小干扰RNA（siRNA）疗法，可通过降低抗凝血酶，促进凝血酶生成，实现止血平衡。该药通过皮下注射给药（50mg预充式注射笔），每年仅需注射6次。

首个c-Met ADC：Emrelis

适应症：非鳞状非小细胞肺癌

2025年5月14日，艾伯维的Emrelis（telisotuzumab vedotin）获FDA批准上市，用于治疗既往接受过治疗的c-Met蛋白过表达、表皮生长因子受体（EGFR）野生型晚期/转移性非鳞状非小细胞肺癌成人患者。该药物是c-Met赛道首款获批上市的ADC产品，也是艾伯维首款自研ADC产品。

首个在美获批的EGFRTKI国产创新药：Zegfrovy

适应症：非小细胞肺癌（NSCLC）

2025年7月3日，迪哲医药的Zegfrovy（舒沃替尼）获FDA批准上市，用于既往经含铂化疗治疗时或治疗后出现疾病进展，并且经FDA批准的试剂盒检测确认，存在表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入突变（exon20ins）的局部晚期或转移性非小细胞肺癌的成人患者，成为目前全球首个且唯一在美获批的EGFR exon20ins 非小细胞肺癌国产创新药。Zegfrovy是一款口服、不可逆且针对多种EGFR突变亚型的高选择性EGFR酪氨酸激酶抑制剂（TKI），于2023年8月通过优先审评在中国获批上市，填补了该领域近20年临床空白。

首个DPP-1抑制剂：Brinsupri

适应症：支气管扩张

2025年8月12日，Insmed的Brinsupri（brensocatib）获FDA批准上市，用于治疗12岁及以上儿童和成人非囊性纤维化支气管扩张症患者，这标志着该疾病领域迎来首款靶向治疗药物。Brinsupri是一款口服、可逆、小分子二肽基肽酶1（DPP-1）抑制剂，通过抑制DPP-1阻止嗜中性粒细胞丝氨酸蛋白酶（NSP）活化，进而抑制中性粒细胞介导的炎症反应。2016年10月，Insmed与阿斯利康达成协议，获得brensocatib的全球独家开发和商业化权益。

K药皮下注射制剂：Keytruda Qlex

适应症：非小细胞肺癌

2025年9月19日，默沙东的Keytruda Qlex（帕博利珠单抗皮下注射注射制剂）获FDA批准上市。该制剂可以每3周注射1次（1分钟内完成给药），也可以每6周注射1次（2分钟内完成给药），比需要静脉输注30分钟完成给药的静脉注射制剂更节省时间且便利。据预测，Keytruda Qlex的2026年销售额预计为25亿美元，峰值销售额将达93亿美元。

十余年来FDA批准的首个IPF新疗法：Jascayd

适应症：特发性肺纤维化（IPF）

2025年10月7日，勃林格殷格翰的Jascayd（那米司特）获FDA批准，用于治疗成人特发性肺纤维化。Jascayd是首个且目前唯一获批的用于该适应症的选择性PDE4B抑制剂，标志着IPF治疗格局在十多年来首次迎来变革。试验结果显示，与安慰剂相比，接受Jascayd治疗可以减缓特发性肺纤维化成人患者用力肺活量的下降。

首个APRIL靶向药物：Voyxact

适应症：IgA肾病

2025年11月26日，大冢制药的Voyxact（斯贝利单抗）获得FDA加速批准上市，用于治疗有疾病进展风险的原发性免疫球蛋白A（IgA）肾病，以减少蛋白尿。Voyxact是一款靶向抑制增殖诱导配体（APRIL）的单抗，也是首个获批上市的APRIL靶向药物。

III期试验的中期分析中，Voyxact治疗9个月时，经安慰剂校正后的蛋白尿降幅达到51%，治疗效果显著（P<0.0001），其中Voyxact组降幅为50%，安慰剂组仅为2%。

新一代降脂疗法：Lerochol

适应症：高胆固醇血症

2025年12月12日，LIB Therapeutics的Lerochol（莱达西贝普）注射液获FDA批准上市，作为饮食和运动的辅助治疗，用于降低成人高胆固醇血症患者的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C），包括杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）患者。

Lerochol是一种创新第三代PCSK9抑制剂，患者可自我给药，每月一次，单次小体积皮下注射，并具备延长的室温稳定性（最长可达3个月），使患者能够自由选择给药的时间和地点。临床试验显示，Lerochol在心血管疾病患者中LDL-C持续降低≥60%，在HeFH患者中LDL-C降低率为≥50%。

超长效IL-5单抗：Exdensur

适应症：嗜酸性粒细胞性哮喘

2025年12月16日，GSK的Exdensur（德莫奇单抗）获FDA批准上市，用于治疗嗜酸性粒细胞性哮喘。作为新一代IL-5单抗，Exdensur具有更长的半衰期、高结合亲和力和高效力，仅需每半年注射一次。III期临床结果显示，治疗52周后，Exdensur组患者的哮喘发作频率相比安慰剂组显著降低。

附表：2025年FDA CDER批准的新药

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