告别终身服药？“慢淋”治疗有望开启新阶段

2026年1月1日，新版国家医保药品目录正式生效。其中，诺诚健华自主研发的新型BTK抑制剂奥布替尼（一种靶向治疗药物）一线治疗慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL，以下简称“慢淋”）适应症纳入医保。

1月17日，在“奥布替尼1L　CLL/SLL适应症医保落地新闻发布会”上，多位业内专家告诉中国商报记者，奥布替尼医保落地，大幅降低了患者的经济负担，加速“慢淋”一线治疗从化疗模式向无化疗模式转型。同时，新药的出现也有望推动国内“慢淋”治疗格局进入“有限期治疗”，未来患者或可摆脱终身服药处境。

图为天津一家医院的药房内，工作人员正在整理药品。（资料图，图片由CNSPHOTO提供）

医保准入提升药物可及性

资料显示，慢性淋巴细胞白血病是一种常见的白血病类型，患者以中老年群体居多。传统的治疗方案为化疗联合免疫治疗，但存在骨髓抑制（化疗药物影响骨髓造血功能，导致白细胞、血小板等减少）、感染风险高、患者耐受性差等问题。

哈尔滨血液病肿瘤研究所主任医师、教授马军清晰地记得这种变化：“30年前，我平均每月接诊1名慢性淋巴细胞白血病患者，现在我每天会接诊10名以上。”数据显示，国内患者中位发病年龄约为59至63岁，比西方国家年轻一些。随着国内人口老龄化加剧，60岁以上人群的慢性淋巴细胞白血病（CLL）及小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）发病率显著上升，且呈逐年递增趋势。

奥布替尼这类BTK抑制剂的出现，改变了“慢淋”的“治疗规则”。专家们形象地将这类药物比作精准的“钥匙”，能够“锁住”癌细胞生长的关键开关。

“新药出现后，患者每天口服一次，无需频繁住院输液，大大减轻了他们的治疗负担。”北京协和医院血液内科主任医师、教授张薇认为，这种便利性为患者长期坚持治疗提供了可能。

江苏省人民医院主任医师、教授李建勇坦言：“奥布替尼进入医保后，药物可及性变强了，现在超过95%的患者可承担治疗费用。”

“中国方案”进一步完善

在奥布替尼等新一代BTK抑制剂出现之前，慢性淋巴细胞白血病的标准治疗方案是化疗联合免疫治疗。

马军强调，BTK抑制剂的出现，令“慢淋”治疗进入了“无化疗”时代。临床上，治疗方式从“好坏细胞一起攻击”的化疗模式转向精准靶向治疗，意味着患者可以获得更有效、更安全的治疗选择。

专家指出，传统化疗“好坏细胞一起攻击”，而奥布替尼这类药物则如“精确制导武器”，精准靶向病变细胞。

张薇表示：“可以把BTK想象成B细胞的‘开关控制器’，当B细胞异常活化时（比如癌变或过度攻击自身组织），BTK会不断发出‘启动信号’，导致细胞疯狂增殖或引发炎症。BTK抑制剂的作用就是精准关闭这个异常开关，阻止病变B细胞的生长和破坏，同时减少对正常细胞的伤害。”

在发布会上，记者了解到，围绕奥布替尼，专家们正在探索“有限期治疗”，旨在通过一段时间集中强化治疗，使患者能实现深度缓解后安全停药。

未来患者或可摆脱终身服药

上海交通大学医学院附属瑞金医院主任医师、教授糜坚青将医生探索“有限期”治疗的过程形容为“治疗的螺旋上升”。他表示，医生最初是让“慢淋”患者持续口服化疗药；后来发现化学免疫治疗效果更好，但受限于毒性，患者不能长期使用；随着靶向药的出现，患者像控制高血压一样，需每天服药。

糜坚青进一步表示：“目前我们正处在进一步探索中，就是将靶向治疗、化疗和免疫治疗综合在一起，目标是让患者在有效的多重治疗策略下能够停药。”

江苏省人民医院主任医师、教授朱华渊团队正在开展“OFCG方案”（一种将奥布替尼与免疫化疗联合研究方案）的研究。朱华渊介绍，通过奥布替尼联合免疫化疗，并在治疗中引入微小残留病灶检测（MRD）指导治疗决策。基于该研究，对于年轻、耐受化疗的初治“慢淋”患者来说，MRD指导的OFCG治疗方案能带来更快更深的缓解及停药可能。

然而，实现“有限期治疗”并非一蹴而就。糜坚青也坦言当前的难点：“我们现在探索的就是从‘无限期服药’到‘有限期治疗’。难点在于，不是所有患者都能达到深度缓解的效果，有的患者可能短期缓解后又有进展，有的则对药物反应不足而无法停药。”

因此，关键在于通过精准的“鉴别诊断”，把不同特征的患者区分开来，找到适合每个人的治疗方法。他认为，这是一个不断优化的过程：“通过每次治疗的‘螺旋上升’，能实现停药且长期缓解（我们称之为‘功能性治愈’）的患者会越来越多。未来，通过更深入的科研和患者分型，相信绝大多数病人能得到更好的治疗。”

针对“慢淋”，未来治疗也将更加精准分层。朱华渊表示：“针对老年患者的治疗更倾向于持续治疗，而青年患者更多希望能够回归正常社会工作和家庭生活，慢慢停药。未来，‘慢淋’可能就像高血压、糖尿病一样，成为一种可控制的慢性病。”（记者 马嘉）

来源：中国商报