又一款罕见病药将退出中国市场

近日，意大利制药公司Recordati旗下100%控股的中国公司锐康迪正式进行注销备案，将彻底退出中国市场。伴随着锐康迪的退出，该公司的几款罕见病药物也将停止对中国的供货，其中就包括中国仅有的一款用于治疗库欣综合征的口服药物奥唑司他。

奥唑司他于2024年9月在中国国内获批，2025年4月正式在中国实现商业化，至今上市销售仅不到一年。但自2021年起，该药物已经在博鳌乐城作为先行先试项目开始使用。

这对于库欣综合征患者而言，锐康迪的退出相当于断供了一款“救命药”。据媒体公开报道，一位服用了四年奥唑司他的库欣综合征患者称，这几年下来，“吃掉了100万元”。

Recordati曾对奥唑司他在中国的销售抱有很高的期望。这款药物目前在国内尚无同类替代疗法，国内上市后的价格约为8000元/盒，尽管中国国内售价为全球最低的市场之一，但一年下来平均治疗费用仍然达到约20万元。

2025年8月，奥唑司他通过了2025年国家医保目录调整的初步形式审查目录。有专家称，该药物进入医保目录的可能性很大，医保报销后，患者自费部分有望降到每月2000元以下。然而，最终的医保目录中，该公司包括奥唑司他在内的三款药物均未成功纳入。

在全球，罕见病支付都是个难题。罕见病药研发成本高，使用人数少，定价高昂，支付往往依赖医保、商保在内的多层次支付体系。在商保力量还相对薄弱的中国，罕见病患者群体对基本医保抱有更高期待。但基本医保基金往往需要兼顾常见病、慢性病等保障需求，很多罕见病药物价格高昂，仍在等待进入医保的过程中。

支付问题也直接影响了奥唑司他上市后的销售。有相关业内数据预估，在国内药店购买过奥唑司他的患者可能只有50人左右。

近年来，业内不断呼吁加强对罕见病的关注，但与一些大型制药公司相比，产品管线并不丰富的专注于罕见病研发的中小规模企业生存状况尤为艰难。

Recordati退出中国市场并不是孤例。2024年，制药公司BioMarin的一款治疗罕见病黏多糖贮积症IVA型的“孤儿药”正式退出中国市场。该疾病的患者也曾面临无药可用的困局。

锐康迪总经理胡茂胜曾在去年10月的一次采访中表示，对于罕见病药企而言，产品上市后的挑战更大，医患教育与市场培育耗时漫长且需要投入高昂的成本；许多罕见病患者家庭经济条件较困难，药物要靠患者自费，可负担性也是巨大的挑战。

即便是被纳入医保后的罕见病药物，也曾面临“断供”危机。去年11月，一款治疗酪氨酸血症Ⅰ型的罕见病药物尼替西农也曾被曝因厂商停产而缺货，该药物专利已经到期，并且连续两年被纳入医保。

专家分析认为，一些罕见病用药上市后销售不佳，导致企业没有财力或动力继续投入生产；而即便是在专利到期之后，其他的仿制药企主动生产这些药品的动力也不强，这也让真正需要这些药物的患者陷入困境。

值班编辑：小羊