医学进步托起生命希望！创新靶向药引领慢淋治疗迈入“有限期”时代

对于许多慢性淋巴细胞白血病（CLL，简称“慢淋”）患者而言，确诊可能意味着一场需要终生服药的持久战。然而，随着以奥布替尼为代表的新型靶向药物的问世，以及创新的有限期联合治疗（OFCG）方案在临床研究中的成功应用，这一局面正在被悄然改写。近日，酷爱钓鱼的刘先生（化名）像往常一样在池塘边挥起了钓竿，但谁又何曾想到，就在几年前，他还是一位与病魔苦苦抗争的“慢淋”患者，一年多以前，刘先生在江苏省人民医院血液科慢淋中心成功完成了OFCG方案的临床试验治疗，不仅实现了病情的完全缓解，更迎来了安全停药的“新生”。他的故事，不仅是个人生命中的凯旋，更映射出前沿医学为慢淋治疗领域带来的深刻变革与希望。

喜获“新生”，创新药物联合治疗将慢淋患者从疾病泥淖中“托上岸”

刘先生是一位钓鱼爱好者，他的人生乐趣都蕴藏在抛竿、静待与起鱼的自在惬意中。然而，2021年，一个颈后的不起眼肿块，却让这位资深“钓友”的平静生活骤起波澜。在妻子的坚持下，他前往医院检查，最终被确诊为慢性淋巴细胞白血病。

“‘慢淋’两个字，像一块巨石投入我们平静的生活，”他回忆道，“我当时心态一下子就垮了，脑海里只有一个问题在轰鸣：这病，能治好吗？”突如其来的诊断，让整个家庭笼罩在迷茫与恐惧之中。幸运的是，他们遇到了江苏省人民医院血液科的李建勇教授和朱华渊教授团队。李建勇教授温和而笃定的话语给了他们一颗定心丸：“不要太紧张，我们现在治疗慢淋的技术已经很好了。”

朱华渊教授回忆说，刘先生初次就诊时，“对于疾病的整体认识，可以说是一无所知，但通过深入沟通，他不仅放下了心里的恐惧，还积极地选择加入了我们这项有限期治疗的临床探索。”正是医患间深入、耐心的沟通，将科学之光照进了恐惧的迷雾。专家团队用通俗易懂的语言，告诉刘先生夫妇慢淋的疾病特征、前沿治疗方案以及预后效果，帮助刘先生夫妇逐步放下了对疾病的恐慌。

经过一年的观察期，治疗正式启动。一个改变命运的机会摆在了刘先生面前——他受邀入组一项慢淋OFCG治疗方案临床研究。朱华渊教授向他解释，这是一种包含新型BTK抑制剂靶向药奥布替尼的联合治疗方案，其核心理念之一便是“有限期治疗”。这意味着治疗不再是无休止的马拉松，而是有明确周期和终点的航程，目标是在实现深度缓解后，让患者有机会安全停药，回归正常生活。

2022年11月1日，刘先生服下了第一颗奥布替尼。疗效的迅速显现让他和家人惊喜不已。“大约一周后，我脖子后面的包已经消了一半！”他说道。更重要的是，整个治疗过程非常平稳，几乎没有出现明显的副作用。这份良好的初期体验，极大地增强了他坚持下去的信心。

在接下来的治疗中，刘先生严格遵循医嘱，规律服药，定期复查。这份坚持换来了令人振奋的回报：服药近半年后，影像学检查显示肿瘤已全部消失；在完成规定周期的治疗并巩固一年后，他的各项血液学指标均恢复正常，微小残留病灶（MRD）检测呈阴性，达到了医学上定义的“深度缓解”。

2024年4月，经专家团队严谨评估，刘先生安全地进入了停药观察阶段。那一刻，他形容自己的心情“如同经过漫长航行后，终于安稳靠岸，是难以言喻的轻松与喜悦”。如今，他已完全回归正常生活，那根熟悉的钓竿再次回到手中。对他而言，钓鱼不仅是爱好，更是一种心境的淬炼。“它教你耐心，教你专注，也教你在与‘大鱼’较量时，如何保持从容。开心，对病情恢复就是最大的帮助。”他的妻子也感慨万千：“没想到我们现在日子能过得这么好！”重拾垂钓乐趣，成为了这个家庭重获幸福的最好象征。

“驯服”慢淋病魔，奥妥珠单抗替代OFCG治疗方案给出精准手段

和刘先生确诊之初一样，对于很多普通人而言，如果提起“慢淋”或是“白血病”等词语，往往只会产生不解和恐惧，甚至会认为是绝症。然而，得益于医学科技的飞速发展，我国的慢淋诊疗正在迈向“慢病化”和“治愈化”，特别是以奥布替尼为代表的新型靶向药物的问世，以及“有限期治疗”理念的临床实践，无情的病魔也有望最终被驯服。

朱华渊教授介绍说，患者刘先生的治疗过程总体非常顺利。经过三个周期的BTK抑制剂（奥布替尼）联合化学免疫治疗后，他就达到了骨髓MRD转阴的初步评估终点。随后，经过后续巩固治疗，便顺利进入停药观察期，后期随访显示，患者的状态越来越好，疾病残留持续保持阴性。“人也胖了，心情也好了，整个人也乐观了。”朱华渊教授欣慰地总结道，“这正是我们医患共同追求的目标：在控制疾病的同时，追求更好的生活质量。”

驯服慢淋疾病这条“大鱼”，需要的是更加精准的“钓竿”与精湛的医技。对刘先生接受的慢淋OFCG治疗，李建勇教授解读称，这一方案综合了当前慢淋治疗的最新理念与药物优势。“现在慢淋治疗的新药越来越多，我们的选择余地也变大了。”他介绍说，首先方案中的核心药物奥布替尼，作为第二代BTK抑制剂，相较于第一代药物展现出显著优势。“它的靶向性更强，因此不良反应特别是心血管事件的发生率更小。”李建勇教授还介绍说，目前的治疗策略主要分为“BTK抑制剂单药持续治疗”和“固定周期治疗（有限期治疗）”两大类，“从单药治疗的现有数据来看，奥布替尼在同类药物中展现出了最高的完全缓解率。”这使其成为联合治疗的理想选择，而OFCG联合方案也成为固定周期治疗的一个优势方案。

此外，这一治疗方案中的化疗部分也经过了优化。传统的FCR方案（氟达拉滨、环磷酰胺、利妥昔单抗）虽然有效，但六个疗程的治疗常带来较强的骨髓抑制和感染风险。OFCG方案将化疗周期从六个疗程减至三个，并用疗效更优的奥妥珠单抗替代了利妥昔单抗，实现了“减量增效”。李建勇教授介绍，慢淋病人的CD20靶点表达相对较低，奥妥珠单抗无论在化疗时代还是新药时代，都被证明优于利妥昔单抗。这一优化旨在减轻不良反应，减少继发性骨髓增生异常综合征（MDS）或急性髓系白血病（AML）的发生风险，从而在保证疗效的同时，极大地提升了治疗的安全性。在联合治疗中用奥妥珠单抗替代利妥昔单抗，也进一步提高了MRD阴性率和无进展生存期（PFS），“目的就是在保证甚至提高疗效的同时，最大程度地减轻毒副作用，降低远期风险。”

什么样的患者更适合OFCG这类有限期治疗方案呢？李建勇教授提出了几点核心原则。他强调，治疗选择应是个性化的，需要综合考虑患者意愿、体能状态、病情特征和经济条件，制定个性化的精准方案。“总的来说，年纪轻且体能状态良好（Fit）的患者、没有不良预后因素如TP53基因异常、复杂核型异常的患者，选择固定周期治疗可能更好一些。”李教授表示，对于这部分患者，通过有限期的强效治疗达到深度缓解后停药，可以避免长期服药可能带来的累积毒性、耐药风险以及与其他药物的相互作用。同时他也指出，有限期治疗对老年患者同样具有重要意义。“很多老年患者有伴随疾病和多种伴随用药，停药可以显著减少药物间的相互影响，提高生活质量。”而对于存在TP53基因异常等高危因素的患者，BTK抑制剂持续治疗可能仍是更稳妥的选择，需要综合判断来决定最佳方案。李建勇教授表示，对于经济条件相对有限的患者来说，有限期治疗也意味着更低的总体费用，也是惠及患者的举措。

消除恐慌规范就医，让阳光再次照亮生命之路

创新OFCG治疗方案为广大慢淋患者点亮了一盏希望的灯塔。据介绍，江苏省人民医院血液科浦口慢淋中心成立至今近7年，就诊患者已经累计超过1000多名，积累了丰富的临床经验。朱华渊教授介绍，目前包括奥布替尼在内的新一批的特药也进入了国家医保目录，选择OFCG类似方案的治疗费用大大下降了，这也将促进我国特色的BTK抑制剂联合化学免疫有限周期治疗方式惠及更多患者。她建议说，患者如打算前来就诊，务必需要携带好在当地所完成的各项检查，包括血常规、影像学的资料、病理的资料。“因为慢淋的患者的病程其实是非常长的，所以在来就诊之前，最好能够整理好关键的时间节点的一些重要的检查，按时间来进行一个区分，这样更便于快速有效的进行病情的沟通和就诊。”

采访中记者还了解到，目前李建勇教授于每周一下午和周三上午在广州路院区开设线下门诊，朱华渊教授的线下门诊时间为每周一上午和周四下午。为方便外地患者，朱华渊教授还在每周三上午开设线上网络门诊，通过电话问诊的方式进行远程交流。

从患者刘先生的故事中，我们看到的不仅是战胜疾病的喜悦，更是治疗方式的进步。以奥布替尼为代表的新型靶向药，以及OFCG这类有限期联合治疗方案的出现，正在深刻地改变着慢淋的治疗格局。随着越来越多像奥布替尼这样的创新药物被纳入国家医保目录，治疗的经济门槛也在不断降低，使得更多患者能够从医学进步中获益。与此同时，治疗的目标也从单纯的控制疾病，提升到了追求深度缓解、安全停药和高质量生活的新高度。正如专家所说，面对疾病不惧怕、不放弃，通过专业的精准治疗控制疾病进展，同时进行规范管理，在病情缓解的同时追求更好的生活质量，这便是医患携手共同要达到的目标。