新年巨献：2025年度中国十大医学研究揭晓 | 总榜单

2025年度中国十大医学研究”正式揭晓。回望2025，我国科学家在医学领域硕果累累，这些成就既彰显了我国科研实力的稳步提升，也为全球医学发展注入重要力量。

梅斯医学已连续 8 年权威发布年度十大医学研究进展，今年依旧通过公开透明的线上评选机制，甄选出 “2025 年度最受瞩目的中国十大医学研究”，包括肿瘤、心血管、神经、血液、内分泌、儿科&罕见病、呼吸及中药领域。

今年总决赛，每个专科科室的得票前2名进入到最后一轮的终极评选。我们共筛选出16项重磅研究，得票数排名前10位入选“2025最受瞩目的中国十大医学研究"。（注：本次排名顺序根据线上票选数量进行排名，若出现总分相同的情况，将按照投票序号前后顺序进行依次排列。）

NEJM：张力、方文峰和杨云鹏团队发布肺癌靶向耐药治疗“中国方案”，芦康沙妥珠单抗用于治疗 EGFR-TKI 耐药非小细胞肺癌

Tao C, Fang W, Yang Y, et al. Sacituzumab Govitecan for EGFR-TKI-Resistant EGFR-Mutant NSCLC. N Engl J Med. 2025;393(17):1613-1623. doi:10.1056/NEJMoa2512071

中山大学肿瘤防治中心张力、方文峰和杨云鹏团队牵头的 OptiTROP-Lung04 研究，是全球首个聚焦 EGFR-TKI 耐药后 EGFR 突变阳性非鳞状 NSCLC 的 III 期随机对照试验。EGFR-TKI 耐药是肺癌治疗的主要瓶颈，此前缺乏单药治疗能显著改善总生存期的方案，该研究填补了这一空白，共纳入 376 例中国及亚太地区患者。

研究显示，芦康沙妥珠单抗组中位无进展生存期（PFS）达 8.3 个月，显著优于含铂双药化疗组的 4.3 个月（HR=0.49，95% CI:0.39-0.62，P<0.0001），疾病进展风险降低 51%；中位总生存期（OS）尚未达到，化疗组为 17.4 个月（HR=0.60，95% CI:0.44-0.82，P=0.001），死亡风险降低 40%；客观缓解率（ORR）为 60.6% vs 43.1%（P=0.002）。安全性方面，3 级以上治疗相关不良事件发生率低于化疗组，主要为骨髓抑制和消化道反应，可控可管理。

该研究证实 TROP2 ADC 在 EGFR-TKI 耐药人群中的显著生存获益，成为首个同时改善 PFS 和 OS 的单药方案。基于此，中国 NMPA 已批准相关适应症，纳入 CSCO 肺癌指南 1A 类推荐，为这类难治性患者提供了 “中国创新药方案”，推动全球 EGFR 突变肺癌治疗格局升级。

发表期刊：N Engl J Med 通讯作者/关键作者：张力、方文峰、杨云鹏 主要作者单位：中山大学肿瘤防治中心

BMJ：张力、方文峰团队发布芦康沙妥珠单抗破局EGFR突变NSCLC耐药

Fang W, Li X, Wang Q, et al. Sacituzumab tirumotecan versus docetaxel for previously treated EGFR-mutated advanced non-small cell lung cancer: multicentre, open label, randomised controlled trial. BMJ. 2025;389:e085680. Published 2025 Jun 5. doi:10.1136/bmj-2025-085680

由中山大学肿瘤防治中心教授张力、方文峰团队牵头的一项开放、随机、多中心试验（OptiTROP-Lung03），旨在评估芦康沙妥珠单抗对比多西他赛用于治疗经EGFR-TKI和含铂化疗治疗失败后的局部晚期或转移性EGFR突变NSCLC患者的有效性和安全性。

研究证实：截至2024年12月31日，经盲法独立评审委员会（BIRC）评估，芦康沙妥珠单抗组的ORR高达45%，而多西他赛组仅为16%，差异达29%（P<0.001）。中位PFS方面，经BIRC评估的芦康沙妥珠单抗组中位PFS为6.9个月，多西他赛组仅为2.8个月，疾病进展或死亡风险显著降低70%（HR 0.30，P<0.001）。在OS方面，芦康沙妥珠单抗组和多西他赛组均未达到中位OS，但芦康沙妥珠单抗组已显示出显著的OS改善，死亡风险降低51%（HR 0.49，P=0.007），经交叉校正后OS优势更为显著（HR 0.36），死亡风险降低64%。

芦康沙妥珠单抗的成功，不仅为 EGFR 突变晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者带来了亟需的高效低毒治疗新选择，更以其独特的作用机制与临床优势，为全球抗肿瘤药物研发提供了极具价值的中国方案。这一突破性进展，既是全球肿瘤学界共同努力的智慧结晶，更是中国研究团队从临床需求出发的创新能力和国际学术影响力的集中彰显。

发表期刊：BMJ 通讯作者/关键作者：张力、方文峰 主要作者单位：中山大学肿瘤防治中心

NEJM：纪立农、姜宏卫、钱镭团队发布中国原创减重药玛仕度肽，减重效果媲美司美格鲁肽

Ji L, Jiang H, Bi Y, et al. Once-Weekly Mazdutide in Chinese Adults with Obesity or Overweight. N Engl J Med. 2025;392 (22):2215-2225. doi:10.1056/NEJMoa2411528

北京大学人民医院纪立农教授领衔 3 期双盲、安慰剂对照试验 GLORY-1，聚焦中国肥胖或超重成人，评估每周一次注射玛仕度肽的减重疗效与安全性。研究以 1:1:1 比例将 18-75 岁、BMI≥28 kg/m² 或 24-28 kg/m² 且伴至少 1 种体重相关共病的成年人，随机分配至 4 mg 玛仕度肽组、6 mg 玛仕度肽组或安慰剂组，治疗持续 48 周。

结果显示，治疗 32 周后，玛仕度肽可使患者体重实现有临床意义的减轻，效果媲美 “减肥神药” 司美格鲁肽；药物耐受性良好，最常见不良事件为恶心、腹泻和呕吐，且多为轻至中度。玛仕度肽是全球首个申报上市的 GCG/GLP-1 双受体激动剂，该研究标志中国自主研发创新减重药物临床研究迈入国际领先行列。

发表期刊：NEJM 通讯作者 / 关键作者：纪立农、姜宏卫、钱镭 主要作者单位：北京大学人民医院

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JAMA Pediatrics：毛建华团队发布儿童频繁复发型及激素依赖型肾病综合征治疗新证据，他克莫司疗效与安全性双优

Wang J, Liu F, Yan W, et al. Tacrolimus or Mycophenolate Mofetil for Frequently Relapsing or Steroid-Dependent Nephrotic Syndrome: A Randomized Clinical Trial. JAMA Pediatr. Published online May 12, 2025. doi:10.1001/jamapediatrics.2025.0765

儿童频繁复发型及激素依赖型肾病综合征需持续激素维持，复发率高，临床面临 “他克莫司 vs 霉酚酸酯” 用药选择困境。浙江大学医学院附属儿童医院毛建华教授领衔国内 12 家顶级三甲医院，开展随机临床试验，为该疾病治疗提供循证依据。研究将 270 名 2-18 岁患儿随机分入他克莫司组与霉酚酸酯组，配合糖皮质激素阶梯减量方案，随访 1 年。

结果显示，他克莫司组 1 年无复发生存率较霉酚酸酯组跃升 1.86 倍，中位无复发生存期延长超 60 天（323.99 天 vs263.21 天），年复发率锐减近六成，激素累积用量降低 35%，两组安全性指标无显著差异。该研究为儿童频繁复发型及激素依赖型肾病综合征提供了高证据等级的治疗答案，确立了他克莫司的优选地位，有望改写全球治疗指南，优化临床用药策略。

发表期刊：JAMA Pediatrics 通讯作者 / 关键作者：毛建华 主要作者单位：浙江大学医学院附属儿童医院

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J Hematol Oncol：靳凤艳团队打破pPCL风险分层模型桎梏！新型分期系统（PSS）助力实现精准分层

Tian M, An G, Fu W, et al. Development and validation of a prognostic staging system for primary plasma cell leukemia. J Hematol Oncol. 2025;18 (1):72. Published 2025 Jul 15. doi:10.1186/s13045-025-01723-0

吉林大学第一医院靳凤艳团队联合全国 26 个中心开展的回顾性研究，针对原发性浆细胞白血病（pPCL）的精准预后分层难题。pPCL 是多发性骨髓瘤中侵袭性最强、预后最差的亚型，现有分期体系无法满足临床需求，导致个体化治疗难以实施。

研究利用多中心真实世界数据，基于临床常规诊断中易获取的三个变量（LDH、血小板减少、细胞遗传学异常），创新性构建了 pPCL 特异性分期系统（PSS）。该系统突破了现有风险分层模型的局限，能更准确预测患者生存预后，为临床制定针对性治疗策略提供了关键工具，具备临床推广应用潜力。

发表期刊：Journal of Hematology & Oncology 通讯作者 / 关键作者：靳凤艳 主要作者单位：吉林大学第一医院

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Allergy：张勤修、王德云、王琦团队牵头制定全球首部变应性鼻炎国际中医药防治指南

Fu QW, Liu P, Ruan Y, et al. International Evidence-Based Guidelines for Traditional Chinese Medicine Management of Allergic Rhinitis. Allergy. Published online September 13, 2025. doi:10.1111/all.70057.

变应性鼻炎是常见过敏性疾病，中医药防治具有独特优势，但缺乏国际公认的循证医学指南。成都中医药大学附属医院张勤修团队牵头，联合中国内地、港澳台地区及新加坡、日本、加拿大等 6 国 23 家机构的 60 余位专家，开展指南制定工作。指南基于 “理论 - 实验 - 临床” 闭环研究，采用循证医学标准，系统整合全球中医药防治变应性鼻炎的研究证据。

这是Allergy首次发表中医药指南，已被世界中医药学会联合会列入 “中医药国际标准推广项目”，将启动多语种翻译与全球培训，计划在 “一带一路” 沿线国家建立 10 个临床示范中心。该指南标志着中医药防治变应性鼻炎的研究成果正式走向国际舞台，为全球变应性鼻炎治疗提供了 “东方方案”，推动中医药国际化进程。

发表期刊：Allergy 通讯作者 / 关键作者：张勤修、王德云、王琦 主要作者单位：成都中医药大学附属医院

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Lancet Respiratory Medicine：郅莉莉、李旭、金鹏团队警示中国雷暴哮喘防控风险，呼吁建立监测预警体系

Li X, Jin P, Zhi L. Thunderstorm asthma in China: an emerging clinical and public health concern. Lancet Respir Med. Published online November 28, 2025. doi:10.1016/S2213-2600 (25) 00396-0

山东第一医科大学第一附属医院过敏性疾病科研究团队系统回顾 2018—2025 年中国已报道的雷暴哮喘事件，在柳叶刀子刊发表评论性文章。研究指出，中国雷暴哮喘呈现由偶发到反复出现的趋势，发病高度集中于北方蒿属花粉季节，高致敏人群基数庞大，但监测体系与应急能力尚未匹配风险，缺乏跨部门信息共享与快速预警体系。

文章强调我国正处于防控体系建设关键窗口期，需及早布局避免重蹈澳大利亚 2016 年大规模事件覆辙，该成果为全球呼吸健康领域提供了中国证据，提升了我国在环境触发性急症研究领域的国际话语权。

发表期刊：Lancet Respiratory Medicine 通讯作者 / 关键作者：郅莉莉、李旭、金鹏 主要作者单位：山东第一医科大学第一附属医院（山东省千佛山医院）、山东大学齐鲁第二医院

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NEJM：楼敏团队发布延长后循环卒中溶栓时间窗至24小时

Yan S, Zhou Y, Lansberg MG, et al. Alteplase for Posterior Circulation Ischemic Stroke at 4.5 to 24 Hours. N Engl J Med. 2025;392(13):1288-1296. doi:10.1056/NEJMoa2413344

浙大二院楼敏团队牵头开展的 EXPECTS 研究，旨在评估后循环缺血性卒中患者在发病 4.5～24 小时接受静脉溶栓的疗效与安全性。后循环卒中因症状不典型、就诊时间易延迟，许多患者错过传统的 4.5 小时溶栓窗口，临床上亟需基于影像学的延长时间窗治疗证据。EXPECTS 研究共纳入 372 例经灌注成像证实存在可挽救脑组织的 PCS 患者，对延长时间窗溶栓策略进行了系统评估。

研究显示，阿替普酶组 90 天功能独立率（mRS 0–2）显著高于标准治疗组（40% vs 26%，P=0.004），提示延长时间窗溶栓可带来明确的临床获益；虽然症状性颅内出血风险略有增加，但未导致死亡率升高。在严格影像筛选下，阿替普酶在 4.5～24 小时仍具有改善组织存活与神经功能的能力，为延长时间窗静脉溶栓治疗提供了坚实的随机证据。

总之，即便超过传统溶栓时间窗，影像筛选下的后循环卒中患者仍可从静脉溶栓中获得显著功能获益。此成果有望推动卒中治疗指南更新，为更多延迟就诊的患者提供治疗机会，尤其对无法及时获得血管内取栓资源的地区意义重大。

发表期刊：N Engl J Med 通讯作者/关键作者：楼敏 主要作者单位：浙江大学医学院附属第二医院

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WJP：宋红梅团队发现托法替尼为幼年皮肌炎持续性皮疹提供新治疗选择

Chen ZY, Zhang TN, Li J, Zhang ZJ, Song HM. Tofacitinib: a promising agent for the treatment of persistent rashes in juvenile dermatomyositis. World J Pediatr. 2025;21 (4):419-422. doi:10.1007/s12519-025-00901-x

幼年皮肌炎是慢性儿童自身免疫性疾病，标准治疗可控制肌炎症状，但难以改善持续性皮疹。北京协和医院宋红梅团队开展研究，首次评估托法替尼对传统治疗无效的幼年皮肌炎持续性皮疹的治疗效果。

研究详细记录 8 例难治性幼年皮肌炎患者使用托法替尼的治疗经验，结果显示，托法替尼能显著改善皮肤症状，帮助患者减少甚至停用糖皮质激素，且未出现明显不良反应。该研究证实托法替尼治疗幼年皮肌炎持续性皮疹的有效性和安全性，为临床难治性病例提供了潜在新选择，需后续前瞻性研究进一步验证其预防复发和钙质沉着的效果。

发表期刊：World Journal of Pediatrics 通讯作者 / 关键作者：宋红梅 主要作者单位：中国医学科学院北京协和医院

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JAMA：楼敏团队发布 HOPE 研究，灌注影像筛选下将卒中静脉溶栓时间窗延长至 24 小时

Zhou Y, He Y, Campbell BCV, et al. Alteplase for Acute Ischemic Stroke at 4.5 to 24 Hours: The HOPE Randomized Clinical Trial. JAMA. 2025;334(9):788-797. doi:10.1001/jama.2025.12063

浙江大学附属第二医院楼敏教授团队的 HOPE 研究，通过灌注成像筛选，评估了急性缺血性卒中患者在发病 4.5～24 小时内接受阿替普酶静脉溶栓的疗效与安全性。传统观点认为超过 4.5 小时溶栓风险高、获益有限，但随着“时间窗”向“组织窗”转变，越来越多患者可通过影像学证实仍存在可挽救脑组织。本研究在中国 26 个卒中中心进行，填补了长期缺乏高质量 RCT 证据的关键空白，共纳入 372 名经灌注影像证实有可救组织、且无初始血管内取栓计划的急性缺血性卒中患者。

研究显示，阿替普酶治疗 90 天功能独立率显著高于标准治疗（40% vs 26%，aRR 1.52；P=0.004），绝对获益达 13.98%。36 小时内症状性颅内出血发生率略高（3.8% vs 0.51%），但两组 90 天死亡率均为 11%（无差异），表明在影像筛选下延长溶栓时间窗是安全、可控的。患者中位年龄 72 岁，基线 NIHSS 多为轻–中度卒中，具有较高的治疗异质性代表性。

总之，在灌注影像证实仍具可救组织的前提下，急性缺血性卒中患者在发病 4.5～24 小时接受静脉阿替普酶溶栓，仍可获得显著的功能改善，且未观察到远期死亡风险的增加。这一发现体现了卒中治疗理念从单纯依赖“时间窗”向基于组织存活状态的“组织窗”转变，为错过传统 4.5 小时时间窗的患者提供了新的干预选择，也为延长时间窗溶栓策略的制定提供了关键临床依据。

发表期刊：JAMA 通讯作者/关键作者：楼敏 主要作者单位：浙江大学医学院附属第二医院

本文仅仅是2025年我国科学家发表的部分重磅级研究成果，相信2026年我国科学家会再创辉煌，取得更多重要的研究成果！