细胞基因治疗赛道上“熬”出来的领跑者

（来源：中华工商时报）

转自：中华工商时报

生物医药领域一直以高风险、高投入、长周期为显著特征，细胞基因治疗赛道的这些属性更为突出。近日，中华工商时报记者走进和元生物技术（上海）股份有限公司（简称“和元生物”），深入一线探寻其在细胞基因治疗领域深耕多年的发展密码。

和元生物的成长故事可以说是一部“熬”出来的奋斗史。自2006年从张江起步，和元生物创始人、董事长兼总经理潘讴东带着“让人类健健康康活到100岁以上”的初心，带领团队在细胞基因治疗这一细分领域默默耕耘十多年，坚守到如今成为科创板细胞基因治疗CDMO（合同研发生产组织）第一股，和元生物用时间验证了“长期主义”的价值。

铸就技术壁垒：

“熬”出来的行业领跑者

和元生物成立于2013年，作为深耕细胞和基因治疗核心领域的高新技术企业，专注于为细胞和基因治疗领域提供CRO服务和CDMO服务，以及为再生医学及抗衰领域提供细胞制备、重组蛋白/外泌体等细胞衍生物生产、细胞存储等技术服务。

潘讴东在接受采访中多次提到“我们一直说自己是‘熬’出来的企业”。潘讴东解释道，这种“熬”不仅是面对持续亏损时的压力，更是对行业发展前景的坚定信念。这位出身医学世家的企业家，默默在细胞基因治疗赛道上坚守十多年。

早年间，潘讴东在第二军医大学接触大量病患后，便萌生出通过基因检测和基因疗法提前预防重大疾病的念头。然而，当时细胞基因治疗尚处于萌芽阶段，存在技术不成熟、市场认知不足、市场前景不清晰等问题。因此，潘讴东的创业梦想被身边很多人认为是在“说大话、讲故事”。潘讴东回忆创业初期的艰辛时坦言，前十年公司几乎靠个人财富和团队信念支撑，这种孤注一掷的坚持背后，是对行业趋势的深刻洞察。

细胞基因治疗是生物医药领域的“高精尖”赛道，被称为“生物医药第三次产业革命”，其核心价值在于通过基因检测、基因疗法、细胞治疗等创新技术，将重大疾病扼杀在摇篮中，实现从“被动治疗”到“主动预防”的跨越。潘讴东解释道，细胞基因治疗与传统化药、大分子药物不同，它有望直接从基因层面干预疾病，实现“治未病”的健康目标。全球很多疾病与基因相关，而细胞基因药物正是破解这一难题的关键。

然而，在和元生物创业初期，细胞基因治疗行业存在标准不明确，监管体系匮乏等问题。潘讴东说“只能依靠企业自身摸索”。与此同时，企业还面临资金短缺、技术空白、人才匮乏三大难题。当时企业需要搭建专业的实验室平台、购置昂贵设备、吸纳专业技术人才，对于处于初创期的和元生物而言，前期投入是巨大的。“别的企业是盈利后慢慢做大，我们是年年亏损还咬牙坚持。”潘讴东回忆道，“最艰难的时候，公司账上仅剩几百万元，却要投入上亿元建设细胞基因药物GMP车间”。为了融资，他四处奔跑，参加了无数场路演。

曙光在2017年显现。这一年，和元生物与通用医疗（GE）签署全球战略合作，开始布局细胞基因治疗CDMO领域，启动国内首条GMP生产线的建设。据介绍，这条投资上亿元的生产线，在2019年建成后迅速吸引大量订单，甚至出现订单等产能的情况。

经过多年的技术积累和发展，和元生物积极参与国家及地方性法规、标准的制定，围绕细胞基因载体技术形成两大核心技术集群：细胞和基因治疗载体开发技术、细胞和基因治疗载体生产工艺及质控技术。目前，和元生物CDMO项目服务类型已覆盖溶瘤病毒、AAV基因治疗、CAR-T/NK、干细胞等细胞治疗以及mRNA、外泌体等多个细分领域，可实现从实验室研究到商业化生产的全链条服务。截至2025年第三季度，和元生物累计提供各类细胞和基因治疗CDMO项目数量超过600个，累计协助客户获得国内外IND批件60项。这家从上海张江科学城走出的民营企业，正以技术实力重新定义行业竞争格局。

技术壁垒的突破离不开优秀人才储备。潘讴东表示，“早期人才招聘极难，我们只能从大四学生中寻找并开始培养”，但行业人才竞争激烈，企业为了吸引人才和留住人才，持续推出股权激励计划，通过股权激励将核心员工利益与企业利益相结合，起到非常有效的团队稳定作用；同时企业建立并不断完善专业的员工培训体系，形成良性的专业人才梯队机制，以不断满足企业发展对人才的需求。

创新突围：

政策与市场双重驱动

细胞基因治疗领域技术壁垒极高，其生产过程远比传统药物复杂。传统药物可以批量流水线生产，细胞基因药物是个性化定制。潘讴东表示，一个患者就有可能需要一条单独的生产线。由于生产周期较长，中间任何一个环节出错，整批次产品都要报废。这就要求企业必须具备稳定的工艺技术、严格的质量控制和完善的质量管理体系。

为保证工艺技术质量，和元生物投入大量研发资金，围绕技术工艺体系建设持续攻关。最新数据显示，2025年1月至9月，公司研发支出3466.12万元，占营业收入比例为19.22%。截至目前，公司累计获得发明专利28项（其中1项专利权期限届满），实用新型专利16项，外观设计专利2项，软件著作权1项，以及注册商标等其他80项，除此以外，还拥有大量的核心专有技术。“我们的研发投入不是盲目烧钱，而是精准投向工艺技术优化，将每一分钱都能转化为生产力。”潘讴东说，通过持续研发，公司项目交付成功率不断提高，有效降低了重复生产带来的成本损耗，为客户提供了更稳定、更高效的服务。

国产化替代是和元生物的另一大创新突破。由于生物医药高端设备长期依赖进口，不仅成本高昂，还面临“卡脖子”风险。潘讴东透露，“以前企业大部分设备依靠进口，一旦国外断供配件或耗材，整个生产线都会难以运转”。为了解决这一难题，和元生物主动联合国内设备企业，帮助他们测试优化设备性能，以实现国产化替代。如今，公司生产线上的发酵罐、冻干机、罐装设备等核心设备，大多来自国内企业，不仅降低了生产成本，还为国家生物医药产业链的自主可控作出贡献。

在业务布局上，和元生物构建了“CRO+CDMO+再生医学”三大事业部的产业链布局，形成了从科研院校技术支持、药物批量生产到大健康服务的完整闭环。其中，CRO业务为科研院校提供细胞基因药物研发阶段的技术支持，CDMO业务负责药物的临床转化和商业化生产，而再生医学则聚焦亚健康人群和抗衰需求人群，通过NK免疫细胞、MSC干细胞等技术，实现抗衰老、提升免疫力等功能，也是公司未来的重点布局方向。

新药开发往往需要巨额资金投入，国际上更是有“双十定律”之说，寓意十亿美金、十年时间，而在细胞基因产业这个前沿赛道，研发投入显然还要更高。

2025年9月28日，《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（简称《条例》）发布，《条例》明确规定生物医药新技术的临床研究和转化政策，医疗机构开展临床应用可以按照规定收取费用。这意味着允许细胞基因药物在一定条件下进入临床即可收费，有望解决行业“研发投入大、资金回收慢”的痛点。“《条例》的出台是国家给行业注入的强大信心和动力。”潘讴东感慨道，以前药物必须拿到上市批文才能收费，研发企业面临巨大的资金压力，很多企业不敢投入，现在政策支持下，研发企业在临床阶段就有可能获得收入，有助于行业形成良性循环。

潘讴东认为，再生医学领域拥有更大的市场，与针对特定患者的基因药物不同，再生医学面向的是所有希望健康长寿的人群。目前，公司的再生医学业务已经开始布局，相关技术已经相对成熟，不仅能用于牙龈萎缩、膝盖磨损等常见问题的改善，还能通过补充年轻细胞，延缓器官衰老，提高生活质量。潘讴东自信地表示：“中国的细胞基因治疗技术已经不亚于国外，甚至有机会弯道超车。”随着国家政策的支持和技术的不断成熟，中国完全有可能在这个细分领域成为全球领军者。

加速蝶变：

“技术+产能+全球化”布局

市场前景广阔已成为行业共识，行业激烈竞争也不可避免。潘讴东认为，行业的发展需要更多人参与，只有竞争才能进步。面对行业“内卷式”竞争，他没有抱怨，而是积极呼吁建立行业规则，同时通过练内功、并购整合等方式，不断增强核心竞争力，推动行业向规范化、规模化方向发展。“小公司越多，越容易恶性竞争，对行业健康发展不利。只有做强做大，才能提升整个行业的国际竞争力。”

和元生物临港大规模产业基地拥有11条GMP载体生产线与18条GMP细胞生产线，具备5L-500L质粒发酵规模和50L-2000L悬浮细胞培养规模。潘讴东透露，和元生物产线数量与产能规模处于行业前列，是国内为数不多能够为细胞和基因治疗产品开发提供从DNA到NDA一站式服务的企业，能够帮助客户实现在一个场地内完成从药物开发、临床试验到商业化生产服务全过程。

潘讴东表示，和元生物的策略是“以技术换空间”，通过工艺设计和技术优化来降低成本。例如，公司很早采用“一次性工艺”技术，可以降低项目换切成本，同时避免交叉污染风险。随着AI技术与生物技术的融合，公司已初步搭建了智能研发体系，逐步形成了“算法创新+应用落地”双轮驱动的发展格局，进一步提升了技术研发与工艺开发效率并得到场景应用，目前基于AI算法自动化处理海量实验数据，可以高效生成具有预期优良特性的突变库，用于AAV新血清型筛选；此外，通过打通AI与生产数据链路，开发病毒产量预测模型，能够优化生产工艺关键参数点，从而提高生产效率，降低服务成本。

和元生物始终坚定走“技术+产能+全球化”中长期战略，如今正一步步向全球细胞基因治疗领跑者的目标迈进。“未来，细胞和基因治疗药物研发可能像‘搭积木’一样高效。”潘讴东展望。

从小小实验室出发到科创板上市，随着临港基地产能释放、AI技术助力、再生医学商业化加速，相信和元生物可以在全球细胞基因治疗赛道上，从“跟跑者”蜕变为“领跑者”。

（图1）位于上海市浦东新区国际医学园区内的和元智造精准医疗产业基地。

（图2）和元生物综合研发大楼实验室。

（图3）和元生物综合研发大楼实验室。

（图4）50L+500L+2000L一次性培养系统。