高质量创新药造福黑色素瘤患者

黑色素瘤是一种高度恶性肿瘤，可发生于身体多个部位，如手足掌、指甲下或鼻腔、消化道黏膜。早期常被误认为普通痣或溃疡，若不及时发现，可迅速转移，威胁生命。近日，抗PD-1单克隆抗体药物特瑞普利单抗新增用于不可切除或转移性黑色素瘤一线治疗的适应证，被纳入《国家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录（2025年）》（国家医保目录），这是目录中唯一用于黑色素瘤的抗PD-1单抗药物。复旦大学附属肿瘤医院肿瘤内科副主任罗志国教授指出，了解黑色素瘤的特点，早诊早治至关重要。

我国黑色素瘤在发病特点上与国外显著不同。国外以皮肤型黑色素瘤为主，与日晒密切相关，而我国皮肤型占比低，肢端型和黏膜型合计占75%，皮肤型、原发不明型及眼部型仅占25%。由于亚型差异，病因也不尽相同。肢端型可能与外伤后创面长期不愈合有关，而黏膜型（如鼻腔、食道、女性阴道、直肠黏膜）目前尚未发现明确诱因。

早期发现黑色素瘤较为困难，主要依赖定期体检。鼻腔可通过五官科检查，食道靠胃镜，女性生殖道通过妇科检查，直肠通过肠镜。身上黑痣若短期内增大、颜色改变、破溃出血或经久不愈需高度警惕。黑色素瘤原发灶有时可自发消失，但转移风险依然存在，一旦出现淋巴结或远处转移（如肺、骨），往往已进入晚期，治愈难度极大。因此，有痣切除史的患者若发现转移，应将既往病理情况及时告知医生。

确诊后的治疗路径因病情而异。首先评估符合手术指证患者的切除可能性，手术后根据病理分期决定是否需要辅助治疗，包括化疗、靶向或免疫治疗。不可手术或已发生远处转移的晚期患者，则直接进入一线治疗。

治疗手段相较于过去有了重大进步。早期多依赖干扰素、白介素或达卡巴嗪等化疗，效果有限。如今，靶向药物联合PD-1免疫治疗显著改变了治疗格局。尤其是PD-1免疫药物，已从后线逐步获批为一线治疗。国家批准特瑞普利单抗作为晚期或不可切除黑色素瘤的一线治疗并纳入国家医保目录，将大幅减轻患者负担。过去一线使用免疫治疗需自费，且仅限标准治疗失败后报销，如今复发转移或不可手术患者可直接使用并享受医保，临床中常联合抗血管靶向药或化疗，进一步提升疗效。

患者的生存期也随之改善。过去复发转移患者PFS（中位无进展生存期）仅四五个月，OS（总生存期）不超过一年。现在不同亚型数据均有进步，尤其肢端型联合PD-1、抗血管药及口服化疗后效果更好。传统化疗如达卡巴嗪、铂类可报销，但许多联合用药仍需自费，免疫药纳入医保将显著降低总体负担。新辅助治疗（手术前用药）在国际皮肤黑色素瘤领域已有较多成功研究，未来可能改写临床指南。

黏膜黑色素瘤因分布于多学科，如直肠由大肠外科、食道由胸外科、女性生殖道由妇科首诊治疗，有些外科医生对黑色素瘤认识有可能不够系统，容易初诊误判为普通肿瘤，导致治疗不够规范，患者的诊疗与获益往往存在地区差异。对此，相关专委会正推动诊疗规范化和普及早期发现的专业知识。

未来联合方案适应证的扩展需要严谨的三期临床数据支持，目前许多联合方案基于研究者发起试验或小样本数据。罗志国教授表示，患者应选择专业医疗机构，由专业医生进行个体化诊治，避免仅凭网络或病友群信息自行判断。尽管治疗手段较过去有进步，但尚未达到其他实体瘤的水平。无论手术与否，术后或系统治疗后的患者仍需长期规范随访，因为即使多年后仍有复发转移的可能，因此定期检测轻忽不得。

原标题：《高质量创新药造福黑色素瘤患者》

栏目编辑：史佳林

本文作者：新民晚报 潘嘉毅