5款1类新药在中国获批临床！

根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网以及公开资料梳理，本周（2025年12月29日~2026年1月3日），有5款1类创新药首次在中国获得临床试验默示许可（IND）。这些产品涵盖小分子、siRNA疗法、细胞疗法等等。

Alnylam Pharmaceuticals：nucresiran注射液、zilebesiran注射液

作用机制：靶向TTR的siRNA疗法、靶向AGT的siRNA疗法

适应症：转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病、高血压

Alnylam公司申报的1类新药nucresiran注射液获批临床，拟开发治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病患者。公开资料显示，这是一种在研RNAi疗法，通过Alnylam专有IKARIA平台所开发，旨在迅速降低突变型和野生型转甲状腺素蛋白（TTR）的水平，从根本上治疗转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性患者。研究表明，该产品具有实现更深层次和更持久TTR快速降低的潜力，具有每半年或每年进行一次皮下注射的潜力。

Alnylam公司申报的另一款1类新药zilebesiran注射液也首次在中国获批临床，拟用于伴有心血管疾病或高心血管病风险的高血压成人患者，以降低心血管死亡、非致死性心肌梗死、非致死性卒中或心衰事件（心衰住院或心衰紧急就诊）的风险。这是Alnylam公司与罗氏（Roche）联合开发的靶向AGT的siRNA疗法，该产品通过皮下注射抑制肝脏中血管紧张素原的表达，仅需每半年给药一次，便可实现持续降压，并有望降低重大心血管事件风险。

博锐生物：BR2251片

作用机制：化药新药

适应症：原发性痛风伴高尿酸血症

博锐生物申报的1类新药BR2251片获批临床，拟开发治疗原发性痛风伴高尿酸血症。根据博锐生物官网可知，这是一款小分子新药。

诺华（Novartis）：ECI830

作用机制：CDK2抑制剂

适应症：晚期实体瘤

诺华申报的1类新药ECI830获批临床，拟开发治疗晚期实体瘤。根据诺华官网可知，这是一款CDK2抑制剂。该产品正在美国等国家开展一项1/2期临床研究，评估其单药或联合疗法治疗HR+/HER2-乳腺癌或其他晚期实体瘤的疗效和安全性。

合源生物：HY001N细胞注射液

作用机制：CAR-T疗法

适应症：自身免疫性溶血性贫血

合源生物申报的1类新药HY001N细胞注射液获批临床，拟开发用于至少3线治疗失败的自身免疫性溶血性贫血（AIHA）。根据合源生物新闻稿介绍，这是一款快速制备创新技术平台CAR-T产品。相较于传统自体CAR-T技术平台工艺，快速制备NexT工艺技术减少了CAR-T细胞在体外的扩增培养操作步骤，使得CAR-T细胞在车间内的生产时间从9-14天缩短到2天以内，患者等待时间缩短50%，可达10天，生产成本在现有制备技术的基础上显著降低。同时，快速制备CAR-T终产品中T naïve细胞比例显著提高，为其疗效与安全性奠定基础。AIHA是由于免疫功能异常导致B淋巴细胞功能亢进产生抗自身红细胞的抗体，红细胞吸附自身抗体和/或补体，导致红细胞加速破坏、影响患者寿命的一组溶血性贫血。

期待这些在研新药后续临床研发进程顺利，早日为患者带来新的治疗选择。

参考资料：

[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c

[2]各公司官网及公开资料

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