产业新闻丨针对高血压等，Alnylam公司两款siRNA 1类新药在中国获批临床

中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网近日公示，Alnylam Pharmaceuticals申报的两款1类新药首次在中国获批临床，分别为：靶向TTR的siRNA疗法nucresiran注射液，拟开发治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病患者；靶向AGT的siRNA疗法zilebesiran注射液，拟用于伴有心血管疾病或高心血管病风险的高血压成人患者，以降低心血管死亡、非致死性心肌梗死、非致死性卒中或心衰事件（心衰住院或心衰紧急就诊）的风险。

截图来源：CDE官网

Nucresiran是一种在研RNAi疗法，通过Alnylam专有IKARIA平台所开发，旨在迅速降低突变型和野生型转甲状腺素蛋白（TTR）的水平，从根本上治疗转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性。Nucresiran具有实现更深层次和更持久TTR快速降低的潜力，从而减少用药频率。

2024年11月，Alnylam公司公布nucresiran用于治疗ATTR淀粉样变性患者的1期临床研究最新数据。分析显示，单次给予300 mg或更高剂量的nucresiran，可在第15天实现患者平均血清TTR水平快速降低超过90%，且这一效果持续至试验第6个月。数据表明，nucresiran具有每半年或每年进行一次皮下注射的潜力。

根据

ClinicalTrials

Zilebesiran注射液为Alnylam公司与罗氏（Roche）联合开发的RNAi疗法，通过皮下注射抑制肝脏中血管紧张素原（AGT）的表达，仅需每半年给药一次，便可实现持续降压，并有望降低重大心血管事件风险。AGT是肾素-血管紧张素-醛固酮系统（RAAS）中最上游的靶点，该级联反应已被证实在血压调节中发挥作用。

Zilebesiran已在关键的中期临床试验中展现积极结果。在KARDIA-1和KARDIA-2研究中，不同剂量均在三个月时显著降低24小时收缩压，并在联合常规降压药物时继续显示出具有统计学和临床意义的改善。

根据

ClinicalTrials

参考资料：
[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c

[2]Alnylam Announces Interim Phase 1 Data of Nucresiran (ALN-TTRsc04) Showing Rapid Knockdown of TTR that is Sustained at Six Months Following a Single Dose.From https://investors.alnylam.com/press-release?id=28541

[3]Zilebesiran KARDIA-3 Phase 2 Results.From https://alnylampharmaceuticalsinc.gcs-web.com/static-files/a763e465-b043-4df4-824b-ccbaa8326c73

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