科济药业提速

来源：药智网

今日（12月29日），科济药业宣布已向国家药监局提交通用型BCMA CAR-T产品CT0596的两项新药临床试验申请，拟分别启动针对复发/难治性多发性骨髓瘤及原发性浆细胞白血病的Ib/Ⅱ期注册临床研究。

这是科济药业在通用型CAR-T细胞治疗研发进程中的又一重要进展。

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“功能性治愈”突围之路

多发性骨髓瘤（MM）是血液系统第二大常见恶性肿瘤，随着人口老龄化，其发病率持续上升。尽管近年来蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂以及抗CD38单抗等靶向药物的陆续问世，显著延长了初治患者的生存期，推动了MM治疗格局的迭代，但该疾病仍被认为无法根治。绝大多数患者会经历多次复发，且随着治疗线数后移，缓解期逐渐缩短，治疗选择日益匮乏。

当前，多发性骨髓瘤新药研发的核心目标是推动疾病达到更深层次的缓解，实现深度且持久的疾病缓解，对改善患者长期生存具有重要意义。CAR-T疗法，因其有望实现更深、更持久的缓解，甚至推动疾病走向“功能性治愈”，被视为更具突破潜力的武器。与传统药物相比，CAR-T不仅能够高效清除肿瘤细胞，还可能重建长期免疫记忆。

然而，现有自体CAR-T疗法仍存在明显瓶颈，例如，个性化制备周期长达数周甚至更久，导致约90%的患者在等待治疗期间出现疾病进展，部分患者甚至在输注前死亡。同时，高昂的制备成本、复杂的生产工艺以及对患者自体T细胞质量的高度依赖，进一步压缩了这类疗法的可及性。

相比自体CAR-T，通用型CAR-T的核心优势在于能实现即时使用和批量生产，从而显著降低治疗成本。在这样的临床需求和技术优势下，开发通用型CAR-T，已成为行业突破瓶颈、惠及更多患者的重要方向。

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CT0596：疗效与安全性的初步验证

CT0596是科济药业基于自主研发的THANK-u Plus平台开发的一款通用型BCMA CAR-T产品。该平台通过敲除NKG2A、TRAC及B2M基因，降低移植物抗宿主病及宿主免疫排斥风险，并辅以额外基因编辑，进一步阻断宿主NK细胞介导的排斥反应，从而提升产品的持久性与安全性。

科济药业已在今年美国血液学会（ASH）年会上，以壁报形式公布了CT0596治疗R/R MM的首次人体研究数据。结果显示，截至2025年8月31日，8例接受CT0596输注的R/R MM患者均为可评估疗效人群，中位随访时间为4.14个月。6例患者达到部分缓解（PR）及以上疗效：3例达到完全缓解/严格意义的完全缓解（CR/sCR）（均属于全剂量清淋的患者），1例达到非常好的部分缓解（VGPR），2例达到PR。

安全性方面，CT0596表现可控。4例患者出现1级细胞因子释放综合征，未发生2级及以上CRS，也未观察到免疫效应细胞相关神经毒性综合征或移植物抗宿主病。无剂量限制性毒性、治疗中断或死亡事件报告。

针对原发性浆细胞白血病，此前科济药业公布的初步临床数据显示，2例穷尽目前可及治疗、疾病负荷重、进展迅速的pPCL患者在接受CT0596治疗之后，均达到sCR。

此次向国家药监局提交两项新药临床试验申请，旨在分别启动针对R/R MM及pPCL的Ib/Ⅱ期注册性临床试验，这标志着CT0596开始进入注册性临床开发阶段，有望为这两类患者提供新的治疗选择。科济药业还计划进一步探索CT0596在其他浆细胞肿瘤以及浆细胞驱动的自身免疫性疾病中的应用潜力。

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科济药业：通用型CAR-T管线布局

为消除NKG2A表达水平对疗效的潜在影响，科济药业在原有THANK-u CAR通用型CAR-T技术的基础上，升级开发了THANK-u Plus平台，进一步提升临床治疗效果。

该平台具备明显优势：无论NK细胞表面NKG2A表达水平高低，THANK-u Plus修饰的CAR-T细胞均能持续扩增，效率显著优于前代技术；动物实验中，在NK细胞存在的生理环境下，该平台CAR-T细胞抗肿瘤活性显著增强；基于该平台开发的通用型BCMA靶向CAR-T、CD19/CD20双靶CAR-T等产品，在NK细胞存在的情况下均表现出极强的抗肿瘤活性，验证了该平台在多靶点通用型CAR-T细胞疗法研发中的广泛应用潜力。

基于THANK-u Plus平台，科济药业已构建起丰富的通用型CAR-T管线矩阵，治疗领域涵盖血液恶性肿瘤、实体瘤以及自身免疫性疾病等多个赛道。除了核心产品CT0596，公司还有多款通用型CAR-T产品处于积极研发阶段。

科济药业部分管线进展

图片来源：药智数据-全球药物分析系统

KJ-C2219：靶向CD19/CD20，拟用于治疗血液恶性肿瘤及自身免疫性疾病。2024年底启动一项针对复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（R/R B-NHL）的研究者发起的临床试验，并已完成该试验的首例受试者给药。2025年上半年启动一项针对系统性红斑狼疮（SLE）和系统性硬化症（SSc）的研究者发起的临床试验。

KJ-C2320：靶向CD38，用于治疗急性髓系白血病（AML），已于2024年底启动一项研究者发起的临床试验，并已完成该试验的首例受试者给药。

KJ-C2114：针对实体瘤。

KJ-C2526：靶向NKG2DL，拟用于AML、其他恶性肿瘤及细胞衰老相关疾病。

为加速通用型CAR-T产品在中国内地的研发与商业化，科济药业也积极通过资本合作赋能创新。2025年2月25日，科济药业引入珠海软银欣创投资，将其在子公司优恺泽的股权稀释至92%，优恺泽生物获得科济药业治疗多发性骨髓瘤、浆细胞白血病的通用型BCMA CAR-T细胞产品以及治疗B细胞肿瘤的通用型CD19/CD20双靶CAR-T细胞产品（不包括治疗自身免疫性疾病的适应证）在中国内地的研发、生产与商业化的独家权利。

除了通用型管线，科济药业的自体CAR-T产品也已取得实质性进展。旗下自体CAR-T产品赛恺泽（泽沃基奥仑赛注射液）于2024年2月获国家药监局批准上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。根据公司2025年半年报数据，赛恺泽已完成认证及备案的医疗机构覆盖全国20多个省市，期间从华东医药获得111份订单。此外，舒瑞基奥仑赛注射液也进展顺利，2025年6月CDE已受理其新药上市申请，用于治疗CLDN18.2阳性晚期胃癌/胃食管结合部腺癌。舒瑞基奥仑赛注射是全球首款进入NDA阶段的用于治疗实体瘤的CAR-T细胞产品。

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赛道竞逐

当前，全球范围内，CAR-T疗法在多发性硬化症领域的研发热度逐渐增加。在2025年ASH年会上，CAR-T治疗多发性骨髓瘤成为焦点，相关摘要超过140篇。据药智数据的统计，目前全球已获批的CAR-T产品中，有多款针对多发性硬化症适应症；同时，还有一大批在研疗法正在加紧推进。

例如，Kelonia公司开发的在研体内基因疗法KLN-1010，通过直接输注的方式给药，旨在单次给药后在体内生成CAR-T细胞，从而有望消除漫长的制备等待期。在2025年ASH年会上公布的Ⅰ期inMMyCAR研究首次人体试验结果显示，4例复发难治性多发性骨髓瘤患者接受治疗后，微小残留病（MRD）阴性率达到100%。即使没有淋巴清除化疗，CAR-T细胞也能像体外疗法一样实现强劲扩增。截至目前，所有观察三个月的患者均表现出持久记忆性CAR-T效应。

安全性方面，KLN-1010同样表现优异，无3级或以上CRS和ICANS发生，无延迟性神经毒性，且细胞减少症的发生率显著低于传统体外CAR-T疗法。

阿斯利康从亘喜生物引进的BCMA/CD19双靶点CAR-T产品AZD0120（GC012F），在2025年ASH年会上公布的Ib期研究早期数据显示，其治疗R/R MM的客观缓解率（ORR）达到100%，这一突破性数据验证了双靶点策略在提升疗效方面的潜力。

在2025ASH年会上，传奇生物公布了CARVYKTI（西达基奥仑赛）在复发或难治性多发性骨髓瘤患者中开展的CARTITUDE-1和CARTITUDE-4研究长期随访的临床及转化研究数据。结果显示，在既往接受过三线治疗且三重暴露（即接受过蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单抗治疗）的患者中，单次输注CARVYKTI后，中位无疾病进展生存期（mPFS）长达50.4个月。这是BCMA靶向CAR-T细胞治疗在这类重度治疗人群中报告的最长无疾病进展生存期（PFS）之一。

尽管CAR-T疗法前景广阔，且在MM治疗中取得了令人鼓舞的突破，但要实现从实验室到广泛临床应用的落地，仍需克服一些挑战。

例如，在生产可及性方面，传统自体CAR-T从细胞采集到回输的平均周期为4–6周，部分晚期患者可能在等待中错失治疗时机。同时，高昂的治疗成本、有限的治疗中心资源也限制了CAR-T疗法的普及。安全监管层面的挑战同样不容忽视。2024年FDA要求所有BCMA和CD19 CAR-T产品标注“黑框警告”，提示可能存在继发性T细胞恶性风险。

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结语

当前，多发性骨髓瘤的CAR-T治疗赛道研究热度非常高，双靶点设计、通用型产品等多种技术路线并行发展，共同推动着治疗范式向更高效、更可及、更安全的方向演进。挑战固然存在，但每一次临床突破都在重塑治疗格局。未来，如何在疗效、安全性与可及性之间取得平衡，将是所有CAR-T开发者共同面临的课题。

参考资料：

1、药智数据-全球药物分析系统

2、科济药业官网

3、《mPFS 50.4个月，ORR 100%：多发性骨髓瘤CAR-T之争》研发客

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