北京
科技日报北京12月28日电 （记者刘霞）阿尔茨海默病一直被认为不可逆转，但美国科学家开展的一项最新研究发现，大脑能量供应失衡是导致该病恶化的重要因素。动物实验显示，通过药物恢复能量平衡，不仅能修复受损脑组织，甚至能完全恢复晚期患病小鼠的记忆和认知功能，从而逆转疾病进程。这项突破性发现为治愈阿尔茨海默病带来了可能，相关成果发表于新一期《细胞医学报告》杂志。
过去一个多世纪，针对阿尔茨海默病的研究大多聚焦于预防或延缓病程，极少尝试逆转已造成的损伤。尽管投入巨大，全球尚未有任何药物以认知功能恢复为临床试验目标。
为改变这一局面，美国凯斯西储大学与克利夫兰医学中心研究团队利用小鼠模型和人类患者脑组织发现，患者大脑难以维持一种关键细胞能量分子NAD+的正常水平，这直接推动了阿尔茨海默病的发展。
团队使用名为P7C3-A20的药物，恢复了NAD+平衡，结果令人振奋：在疾病晚期阶段修复能量平衡后，小鼠大脑因基因突变引起的病理损伤竟得以修复。两种模型小鼠均表现出认知功能的全面恢复，血液检测也显示，与阿尔茨海默病相关的生物标志物磷酸化tau217回归正常水平。这些证据强有力地表明，疾病进程能被逆转。
团队强调，该疗法不同于市面上常见的NAD+补充剂。后者可能使体内NAD+水平异常升高，反而增加癌症风险；而P7C3-A20是一种精准调控药物，能帮助细胞在压力下维持NAD+平衡，避免其水平失控。
这一发现不仅为阿尔茨海默病的治疗开辟了新方向——从“延缓衰退”转向“功能恢复”，也为后续人体试验奠定了基础。
下一步，团队计划深入探索大脑能量平衡中的关键机制，验证该疗法是否适用于其他与年龄相关的神经退行性疾病，并推动开展严谨的临床试验，以确认其在人类患者中的疗效。
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