告别60年治疗困局！重磅精神分裂症新药的国内机会

每一款突破性药物的诞生，都离不开科研人员的执着坚守。呫诺美林的研发历程，堪称医药创新的 “逆袭典范”。

上世纪 90 年代，科学家首次发现呫诺美林（M1/M4 毒蕈碱乙酰胆碱受体激动剂）对中枢神经系统疾病的潜在治疗价值，但其在早期临床试验中因外周副作用（如严重胃肠道反应）导致 50% 患者脱组，项目被迫终止。直到 2012 年，科研团队创新性地将呫诺美林与外周毒蕈碱受体拮抗剂曲司氯铵组合，形成复方制剂 —— 这一“中枢增效+外周减毒”的组合策略，让呫诺美林的临床治疗价值得以兑现，进而有了成药的可能性。

相比大多数抗精神病药物直接阻断多巴胺 D2 受体会导致诸多副作用，呫诺美林通过选择性激活中枢神经系统的M1/M4毒蕈碱乙酰胆碱受体，可以实现三重治疗效果，包括增强前额叶皮层和海马体的胆碱能神经传递，改善患者认知功能，如记忆力、注意力、执行能力；调节纹状体和中脑边缘多巴胺能通路，缓解幻觉、妄想等阳性症状；改善情感淡漠、社交退缩等阴性症状，全面覆盖精神分裂症核心症状。

Karuna Therapeutics公司（现已被BMS收购）开发了以呫诺美林为核心成分的复方药物 KarXT（呫诺美林+曲司氯铵），自进入临床开发后就备受行业关注。全球III期EMERGENT 系列研究结果显示KarXT对于精神分裂症患者具有快速起效、强效改善、长期安全的特性。

• EMERGENT 系列试验显示，治疗第 2 周即可观察到 PANSS（阳性和阴性综合征量表）总分显著下降，比传统药物起效时间缩短 50%；

• 治疗 5 周后，PANSS 总分较安慰剂多降 9.9 分（P<0.0001），55% 患者症状改善≥30%；

• 52 周开放标签研究证实，患者症状持续缓解，47.4% 的患者疾病严重度降至 “轻度或更轻”，68.6% 患者症状改善≥30%。且无传统药物常见的体重增加、锥体外系反应等风险，因不良反应停药率仅 5.6%，与安慰剂相当。

2024 年 9 月，以呫诺美林为核心成分的复方药物 KarXT（呫诺美林+曲司氯铵）被美国 FDA 正式批准上市，成为自 1952 年氯丙嗪问世以来首款具有全新药理机制的抗精神分裂症药物。2025年12月23日，拥有 KarXT大中华区权益的再鼎医药也宣布该产品在中国获得批准上市，将这款革命性的精神病新疗法带到中国患者面前。

除已获批的成人精神分裂症适应症外，呫诺美林目前正在全球开展多项 III 期临床试验，探索其在阿尔茨海默病、I型双相情感障碍等疾病中的治疗潜力。这意味着，这款药物未来有望惠及更多中枢神经系统疾病患者，市场价值持续放大。同时，其良好的安全性让它尤其适合对传统抗精神病药物疗效不佳或无法耐受的患者、有肥胖、糖尿病等代谢疾病风险的患者，以及需要长期维持治疗、重视生活质量的患者。

随着社会对精神健康的关注度提升，精神分裂症药物市场正迎来快速增长期。据预测，全球精神分裂症药物市场将从 2023 年的 79 亿美元增长至 2032 年的 125.7 亿美元，年复合增长率达 5.3%。正是基于这样的市场潜力，BMS在2023年12月以高达140亿美金全盘收购Karuna，获得了呫诺美林复方资产。而呫诺美林制剂在国内的上市，也有望重塑国内精神分裂症治疗格局，极大填补未满足的精神分裂症临床医疗需求。

对于这样一款具有重大突破性意义的新机制药物，国内已有企业开始积极布局仿制药开发。据了解，作为专注于高壁垒原料药与复杂制剂的创新企业，璟和医药在 KarXT 的核心原料上率先实现关键突破，自主研发的酒石酸呫诺美林与曲司氯铵原料药，不仅通过严格的质量验证，更已完成产业化布局，成为支撑国内外药企研发、生产的核心供应力量，其呫诺美林的相关研发进展值得关注。如果您是医疗从业者、行业合作伙伴，欢迎与我们联系，共同探索精神健康治疗的新可能。欢迎联系：璟和医药15251778053。

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