北京
近日，国家药品监督管理局（NMPA）正式批准了诺和诺德公司研发生产的长效生长激素（LAGH）注射液诺泽优®（帕西生长激素）的上市申请，用于治疗因内源性生长激素分泌不足所致生长迟缓的2.5岁及以上儿童患者。本次获批标志着诺泽优®成为首个服务中国患儿的国际原研长效生长激素。
生长激素缺乏症是由于大脑垂体前叶分泌的生长激素不足导致的一种罕见内分泌代谢性疾病。在我国，儿童生长激素缺乏症（PGHD）儿童期患病率在男性和女性中分别为1/5777和1/172532。以身材矮小为突出症状，持续存在且未治疗的GHD，可以引起患儿成年期代谢紊乱、心血管疾病等症状，影响其生活质量和寿命。
诺泽优®应用诺和诺德核心制药优势，通过脂肪酸衍生化技术实现蛋白药物与体内白蛋白的非共价可逆性结合，兼顾药代动力学和药效动力学，通过延长药物在体内分布的时间，从而延长半衰期，使其实现每周一次给药，减少年注射次数至52次，大幅降低患者治疗负担4。诺泽优®于2020年8月28日在美国批准用于治疗成人生长激素缺乏症（AGHD），并于2023年4月扩大了其适应症，成为全球首款获批用于儿童和成人生长激素缺乏症的生长激素周制剂。
诺泽优®在PGHD的疗效已在全球3期临床试验REAL4研究中得到了验证5-8。在中国人群REAL6研究中，将110例未接受过治疗的患者，被随机分配至诺泽优®（0.16mg/kg/周）或日制剂（诺泽®0.034mg/kg/天）组，治疗52周。结果显示，诺泽优®组的平均身高增长速度（HV；cm/年）为11.0cm/年，两组平均年化HV相当。同时诺泽优®耐受性良好，其安全性特征与日制剂的已知安全性特征一致，注射部位反应发生率较低（2.7%），52周治疗期间未报告注射部位疼痛，与日制剂相比，诺泽优®治疗负担更低。
（诺和诺德中国研发中心）
(编辑：杨燕 林辰)
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