干细胞能改善哪些神经退行性问题？2025年新文献盘点适应症、临床结果……

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本文重点摘要

传统神经系统疾病治疗长期面临修复能力有限、时间窗口狭窄等瓶颈，干细胞以其独特的神经再生与抗炎潜力成为破局关键。

近期，一项发表于《Regenerative Therapy》的系统性综述，汇总了全球最新临床试验数据，揭示了间充质干细胞修复受损神经系统的临床应用全景：

（1）广泛的疾病谱：研究证实，间充质干细胞在肌萎缩侧索硬化症、脊髓损伤、脑卒中等多种难治性神经系统疾病中展现出应用潜力，不同细胞来源与不同给药途径的探索为个体化治疗提供了路线图。

（2）功能改善与结构保护：间充质干细胞疗法不仅旨在改善患者的运动、认知评分等临床功能，更具突破性的是，影像学证据显示其能直接保护神经结构，实现了从“延缓症状”到“干预疾病进程”的跨越。

（3） 安全性与新靶点突破：大量临床数据表明其干细胞总体安全可控。更值得关注的是，该疗法能将传统药物无法企及的病变区域（如神经炎症微环境）作为新靶点，为众多缺乏有效治疗手段的神经系统疾病开辟了全新的治疗范式。

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本期撰文：福建医科大学 YANG

本文审核专家：江苏大学附属医院 李晶教授

在神经科学领域，探索有效的神经保护措施一直是研究热点。近年来，随着干细胞疗法的发展，基于干细胞干预和治疗神系统疾病的临床试验不断开展，为这一领域带来了革命性的突破。

近日，一篇发表于《《Regenerative Therapy》的系统性综述[1]汇总及盘点了目前全球利用间充质干细胞治疗神经系统疾病的相关临床试验数据。通过这篇综述，我们可以了解间充质干细胞在神经系统疾病领域的进展。

间充质干细胞修复神经系统的多重机制

间充质干细胞治疗神经系统疾病的独特价值，源于其超越传统药物单一靶点的多重修复机制。

图片来自文献[1]

它并非以直接“替代”受损神经元为主要方式，而是扮演了一个智慧型“修复微环境调控中心”的角色。其核心作用机制可归纳为以下四大方面[1]：

1. 神经保护与营养支持：干细胞能持续分泌多种神经营养因子（如BDNF、GDNF、NGF），如同为受损的神经细胞提供“营养液”和“生存信号”，支持残存神经元存活，减少细胞凋亡。

2.强力免疫调节与抗炎：在损伤部位，间充质干细胞能精准调控免疫反应，抑制小胶质细胞过度活化，减少促炎因子释放，同时增加抗炎因子水平，将有害的“炎症风暴”转变为有利于修复的微环境。

3.促进内源性修复：通过释放信号分子，激活大脑内固有的神经干细胞，促进其增殖、分化，并引导新生神经细胞向损伤区域迁移，帮助重建神经连接。

4.改善血供与屏障功能：它们还能促进损伤区域形成新的血管，改善血液供应，并有助于修复受损的血脑屏障，为大脑恢复创造稳定的内在条件。

间充质干细胞治疗神经系统疾病临床案例汇总

间充质干细胞在不同神经系统疾病中的临床试验已积累了大量数据。下面的表格汇总了部分关键研究的治疗概况，包括肌萎缩侧索硬化症，脊髓损伤，脑卒中，多发性硬化症及创伤性脑损伤等疾病[1]：

信息汇总自文献1

小结

从临床数据可知，间充质干细胞治疗神经系统疾病已取得令人鼓舞的进展，未来仍需要聚焦如何优化细胞来源、剂量和给药方案，确定最佳治疗时间窗，以及开发可靠的生物标志物来预测和监测疗效。同时，研究人员也在探索联合干预策略，例如将干细胞疗法与现有药物相结合，或开发工程化干细胞以增强其治疗特性。随着对干细胞作用机制的深入了解和临床试验设计的不断完善，间充质干细胞有望为神经系统疾病患者提供更为有效的干预选择。

参考文献：

[1] Araújo B, Serrenho I, Valente da Silva A, Marceta BM, Baltazar G. Mesenchymal stem cells in neurological disorders: Insights from clinical trials. Regen Ther. 2025;30:1024-1035. Published 2025 Nov 4. doi:10.1016/j.reth.2025.10.020

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