12月18日,艾威药业(IVIEW Therapeutics中国子公司)宣布,其自主研发的创新基因治疗药物GVB-2001已成功完成原发性开角型青光眼首例患者治疗。该治疗由苏州大学附属第一医院眼科主任陆培荣教授主导实施,目前患者已完成2周随访,未发生与药物相关的不良事件,眼压呈现下降趋势,标志着这款适用于所有开角型青光眼患者的基因疗法在人体临床应用中迈出关键一步。
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GVB-2001是IVIEW Therapeutics针对原发性开角型青光眼开发的基因治疗候选药物,也是无需筛选基因背景、适用于所有原发性开角型青光眼患者的基因疗法。其采用优化的自互补腺相关病毒载体,通过单次前房注射将治疗性基因精准递送至青光眼发病核心部位 —— 小梁网,通过调节细胞功能增强房水外流能力,实现快速、持续的眼压控制,从病理机制层面干预疾病进展,从根源上降低视神经损伤风险。
据艾威药业新闻稿介绍,相较于传统治疗手段,GVB-2001展现出三大核心突破:一是打破基因类型限制,无需区分患者基因突变类型,覆盖全球近6000万原发性开角型青光眼患者,解决了现有靶向基因疗法适用人群狭窄的痛点;二是实现一次性给药长效获益,临床前研究证实其降压效果稳定持久,避免了传统滴眼液需终身使用、依从性差的问题,也减少了长期用药带来的眼表刺激等副作用;三是靶向递送效率高,精准作用于病变组织,降低了手术治疗可能带来的创伤、瘢痕形成等风险,为难治性病例提供了全新治疗选择。
本次接受治疗的首例患者干预眼已处于无光感状态,且既往接受过多次抗青光眼手术,术后眼压持续控制不佳,属于临床公认的难治性病例。在通过严格的临床筛选与伦理审查后,患者于近期接受了GVB-2001单次前房注射治疗。截至术后2周随访节点,患者眼部耐受性良好,未出现与药物相关的不良事件,也未发生明显的前房炎症、眼压突然升高等临床关注的安全性风险,同时患者眼压已呈现下降趋势,有望逐步摆脱对多种抗眼压药物的依赖,为后续治疗带来积极信号,后续将继续对患者进行长期密切随访,持续监测药物的安全性、疗效稳定性及长期获益。
参考资料:
[1]艾威药业新闻稿
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