22 年磨一剑！Milestone 心率失常鼻喷剂终获 FDA 批准

摘要：成立 22 年的 Milestone 制药公司，近日迎来首个 FDA 批准 —— 用于治疗阵发性室上性心动过速（PSVT）的鼻喷剂 Cardamyst（艾曲帕米）。这款药物不仅是全球首个可自行给药的 PSVT 治疗方案，还能让患者无需再为突发症状奔赴急诊，为美国约 200 万 PSVT 患者带来新选择。

从 “急诊依赖” 到 “口袋急救”，患者告别 “濒死体验”

PSVT 是一种突发突止的心率失常疾病，患者心跳最快可达 230 次 / 分钟，发作时常伴有心悸、胸闷，哪怕 10 分钟的症状也会让患者感觉像跑了一场马拉松。此前，患者应对突发症状只能去急诊，接受静脉注射治疗 —— 这种被部分患者形容为 “濒死体验” 的疗法，虽仅需几秒，却让不少人恐惧。

“70% 的患者即便没发病，也会时刻焦虑。”Milestone CEO 乔・奥利维托在采访中说，患者总担心症状会在陪孙辈、重要工作汇报或跨洋航班上发作，活得 “如履薄冰”。而 Cardamyst 的出现改变了这一现状：患者只需向每个鼻孔各喷一次，10 分钟未缓解可补喷一次，相当于把 “急救药” 装进口袋。

两次受挫后调整方案，临床数据翻倍碾压安慰剂

这款鼻喷剂的获批之路并非一帆风顺。2020 年，其 3 期临床试验因效果不及安慰剂而遇挫。Milestone 随后与 FDA 沟通，调整了试验方案 —— 允许患者使用第二剂，并将疗效评估时间缩短至 30 分钟。

新方案下的数据显著改善：使用艾曲帕米的患者中，64% 在 30 分钟内恢复正常心律，是安慰剂组（31%）的两倍多；药物起效速度也达到安慰剂的三倍。“补喷方案让应答患者比例再提升 10%-15%。” 奥利维托解释，这一调整成为获批关键。

定价 1649 美元/处方，剑指千万房颤患者市场

据悉，Cardamyst 每处方定价 1649 美元，Milestone 首席商务官洛伦茨・穆勒表示，这一价格能让公司每处方净收入维持在 500-1000 美元区间。目前公司手持 8300 万美元现金等价物，还通过与 RTW 投资公司的合作获得 7500 万美元资金，为药物商业化铺路。

Milestone 的野心不止于 PSVT。目前美国约有 200 万 PSVT 患者，而房颤伴快速心室率（AFib-RVR）患者达 1000 万 - 1200 万。奥利维托透露，凭借此次获批基础，公司计划开展一项 3 期临床试验，推动 Cardamyst 适应症扩展至 AFib-RVR，有望从 “研发型公司” 彻底转型为 “商业化公司”。

受获批消息刺激，Milestone 周一盘前股价大涨超 35%。对患者而言，这款鼻喷剂的意义更在于：从此应对心率失常，终于不用再慌慌张张跑急诊了。

参考来源：https://www.fiercepharma.com/pharma/after-22-years-milestone-wins-fda-approval-nasal-spray-heart-arrythmia-condition-0

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