全球首发！中国率先批准肺纤维化新药，破解五年无新疗法困局

这是一种隐秘而凶险的疾病，全球累及人数高达560万，其五年死亡率甚至超越部分癌症。它无声地侵蚀着患者的肺部，形成不可逆的瘢痕，令呼吸日渐艰难，最终走向衰竭。这就是进展性肺纤维化（PPF）。长期以来，患者深陷治疗选择匮乏与肺功能持续恶化的双重困境，确诊延迟、治疗中断更是常态。

2025年12月10日，这一困局迎来了突破性转机——中国国家药品监督管理局（NMPA）正式批准博优维®（那米司特）用于治疗成人PPF，这是五年多来首个获批的PPF治疗新疗法，为无数患者点燃了生命新希望。

认识“会呼吸的痛”

半数肺纤维化患者未有效治疗

进展性肺纤维化并非单一的疾病，而是一类以肺部进行性瘢痕化为特征的致命性状态。这些如同“疤痕”一样的纤维组织在肺部不断增生、硬化，导致肺功能不可逆转地持续下降。这种瘢痕化过程，可能与类风湿性关节炎、系统性硬化症等自身免疫性疾病相伴相生，也可能源于长期暴露于石棉、二氧化硅等有害环境因素。

随着“疤痕”的蔓延和加厚，患者的日常活动能力被严重剥夺，简单的行走、上楼都可能气喘吁吁，生活质量急剧下滑。更令人忧心的是，大约半数的PPF患者在确诊后的五年内会因疾病进展而死亡，其凶险程度不容小觑。然而，由于疾病认知不足、诊断复杂，患者平均面临长达两年的确诊延迟，且多达一半的确诊者未能获得有效治疗，导致疾病在无声中快速进展。

破局“无药可医”

创新疗法带来延缓疾病进展的新希望

面对PPF治疗领域长期缺乏新药的空白，此次博优维®（那米司特）的获批无疑是一场“及时雨”。该药物是全球首个也是目前唯一一个获批用于PPF治疗的选择性磷酸二酯酶4B（PDE4B）抑制剂，其独特的机制兼具免疫调节、血管保护和抗纤维化多重作用。此次获批基于迄今为止规模最大的PPF全球关键性III期临床试验FIBRONEER™-ILD。研究数据证实，与安慰剂相比，那米司特能显著延缓患者肺功能（以用力肺活量FVC衡量）的下降，这是评估PPF病情进展的核心指标。

尤为关键的是，该药物在试验中展现出良好的安全性与耐受性，停药率低，且无需常规肝功能监测，这为患者的长期规范治疗提供了便利，有望改善治疗依从性。研究还提示，治疗可能带来死亡风险降低的积极趋势。

“解决临床迫切需求，提升患者生存质量”

对于这一突破性进展，临床专家给予了高度评价。北京协和医院呼吸与危重症医学科主任医师徐作军教授指出：“PPF会导致肺功能持续恶化，严重威胁患者生命。目前临床治疗选择非常有限，我们亟须能够改善患者生存时间和生活质量的新武器。那米司特在III期临床试验中取得的令人鼓舞的结果，在显著延缓肺功能下降的同时，兼顾了良好的安全性和耐受性，这有助于提高患者长期治疗的信心和依从性，为患者带来了实实在在的新希望。”

此次获批，还标志着中国在PPF创新治疗领域实现了全球领先，不仅得益于企业“中国关键”战略下将中国全面纳入早期研发，也体现了中国药品审评审批制度改革中以患者为中心的“中国速度”。从该药物在华获批用于特发性肺纤维化（IPF）到扩展至PPF适应症，仅间隔七周，高效的行动力旨在让中国患者能更早、更快地受益于全球前沿的创新成果。目前，该药物用于PPF的上市申请也正在美国、欧盟、日本等多个国家和地区接受审评，预计未来将有更多患者获益。

采写：南都N视频记者 王道斌