产业新闻 | 辉瑞抗癌小分子3期结果积极；罗氏口服小分子3期试验达主要终点……

辉瑞抗癌小分子3期结果积极

辉瑞（Pfizer）今日公布其在人表皮生长因子受体2（HER2）阳性转移性乳腺癌（MBC）患者中开展的3期HER2CLIMB-05研究的积极结果。该研究评估患者在接受化疗诱导治疗后，接受小分子Tukysa（tucatinib）或安慰剂，与标准一线维持治疗方案（trastuzumab联合pertuzumab）联用时的疗效与安全性。主要终点分析显示，在研究者评估下，Tukysa联合方案可将患者的疾病进展或死亡风险降低35.9%（HR=0.641，95% CI：0.514-0.799，p<0.0001）。此外，Tukysa联合trastuzumab和pertuzumab作为一线维持治疗的安全性可控。

Tucatinib是一种口服酪氨酸激酶抑制剂，对HER2具有高度特异性，但对同属人表皮生长因子受体家族的EGFR没有明显抑制作用。它已经获得FDA批准，与trastuzumab和卡培他滨联用，用于治疗手术无法切除或转移性经治晚期HER2阳性乳腺癌成人患者；以及与trastuzumab联用，治疗RAS野生型、HER2阳性无法切除或转移性结直肠癌患者。

罗氏口服小分子3期试验达主要终点

罗氏（Roche）近日公布了3期lidERA Breast Cancer研究的积极结果，该研究评估在研口服新一代选择性雌激素受体降解剂（SERD）giredestrant在雌激素受体（ER）阳性、HER2阴性的早期乳腺癌患者中的疗效与安全性。

预设期中分析结果显示，giredestrant组患者在主要终点无侵袭性疾病生存期（iDFS）上获得改善。与标准辅助内分泌治疗（SoC ET）相比，giredestrant显著降低了侵袭性疾病复发或死亡风险达30%（HR=0.70，95% CI：0.57-0.87，p=0.0014）。此外，三年随访结果显示，giredestrant组92.4%的患者仍存活且无侵袭性疾病复发，而标准内分泌治疗组这一比例为89.6%。iDFS获益在所有具有临床相关性的亚组中均保持一致。总生存（OS）数据在本次分析时尚不成熟，但已呈现出明确的积极趋势。整体耐受性方面，giredestrant的不良事件可控，且与其既往安全性特征一致。根据新闻稿，giredestrant是在辅助治疗中证明可改善iDFS的首款SERD。

小分子获FDA突破性疗法认定，计划递交上市申请，

Beren Therapeutics宣布，其子公司Mandos的在研药物adrabetadex已获美国FDA授予突破性疗法认定（BTD），用于治疗婴儿期发病的C型尼曼匹克病（NPC）。Adrabetadex（VTS-270）是一种由2-hydroxypropyl-β-cyclodextrin异构体构成的专有混合物，目前正被用于NPC治疗的临床研究。通过重建细胞内胆固醇转运，adrabetadex可直接针对NPC的根本病理机制进行干预。已有研究结果显示，adrabetadex整体耐受性良好。Adrabetadex之前曾获FDA授予孤儿药资格和罕见儿科疾病认定。Beren计划在不久的将来向FDA递交新药申请（NDA），并预计adrabetadex有望获得优先审评资格，有望为婴儿期发病NPC患者带来新的治疗选择。

参考资料：

[1] TUKYSA Added to First-Line Maintenance Therapy Extends Median Progression-Free Survival by Over 8 Months in Patients with HER2+ Metastatic Breast Cancer. Retrieved December 10, 2025 from https://www.businesswire.com/news/home/20251209535533/en/TUKYSA-Added-to-First-Line-Maintenance-Therapy-Extends-Median-Progression-Free-Survival-by-Over-8-Months-in-Patients-with-HER2-Metastatic-Breast-Cancer

[2] Roche’s giredestrant reduced risk of invasive disease recurrence or death by 30% in ER-positive early-stage breast cancer. Retrieved December 10, 2025 from https://www.roche.com/media/releases/med-cor-2025-12-10

[3] FDA Grants Breakthrough Therapy Designation to Investigational Drug Adrabetadex for Individuals with Infantile-Onset Niemann-Pick Disease Type C. Retrieved December 10, 2025 from https://www.businesswire.com/news/home/20251209951827/en/FDA-Grants-Breakthrough-Therapy-Designation-to-Investigational-Drug-Adrabetadex-for-Individuals-with-Infantile-Onset-Niemann-Pick-Disease-Type-C

免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

版权说明：欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。