翼思生物两款新药获批上市

12月9日，国家药品监督管理局（NMPA）官网显示，翼思生物医药的两款新药获批上市，盐酸索安非托片用于改善阻塞性睡眠呼吸暂停(OSA, Obstructive Sleep Apnea)伴有日间过度嗜睡的成人患者的觉醒程度；西诺氨酯片获批用于成人癫痫患者部分性发作的治疗。

索安非托作为一种新型促觉醒药，通过全新双重作用机制发挥药物疗效，可以通过抑制多巴胺（DA）和去甲肾上腺素（NE）再摄取，针对OSA导致DA、NE促觉醒神经元不可逆损伤的潜在病因，高效发挥促觉醒作用。 该药可快速、持续改善患者的日间嗜睡症状，帮助OSA患者摆脱昏沉困扰。

索安非托此前已在包含多项三期国际临床试验的TONES系列研究中获得积极临床结果，中国开展的三期研究同样验证其积极结论，是唯一一个美国食品药品监督管理局（FDA）、欧洲药品管理局（EMA）均获批治疗OSA及发作性睡病相关日间过度嗜睡的药物。

TONES系列研究的数据显示，索安非托每天一次，显著提升OSA-EDS患者的清醒维持能力（MWT，清醒维持试验），1小时起效，疗效持续9小时，满足患者日间的生活和工作需要；治疗12周150mg组，约90%患者报告嗜睡症状得到改善，超过96%患者长期治疗（1年）症状改善持续稳定。

在安全性方面，索安非托耐受性良好，大多不良事件在服药1周内出现，多为轻中度，随着治疗时间的推移而消退；且不影响夜间睡眠、几乎不影响OSA患者血压、停药后无反弹性嗜睡。

西诺氨酯（海外商品名：Xcopri/Ontozry）是一款具有双重作用机制的第三代抗癫痫发作药物。它通过选择性抑制持续性钠离子电流（persistent sodium current, INaP）和正向变构调节GABAA受体非苯二氮䓬位点的双通道机制，协同发挥抗癫痫作用，显著降低发作频率，并帮助更多患者实现无发作（seizure-free）目标。4项评估抗癫痫发作药物的网络荟萃分析一致表明，西诺氨酯实现无发作（seizure-free）的概率相对更高。

基于卓越的全球临床研究数据，西诺氨酯已在包括美国、英国、德国等在内的24个国家以及中国香港地区获批上市，其疗效和安全性已得到广泛的认证。

西诺氨酯在中国的获批主要基于一项亚洲（包括中国、日本和韩国）多中心、随机、双盲、安慰剂对照的注册性III期临床试验（C035研究），以及全球临床试验中的有效性与安全性数据。C035研究在中国、日本、韩国共计70个研究中心展开，纳入了519名患者。该研究纳入了使用1~3种抗癫痫药物（ASMs）但仍未能被有效控制的患者，其基线中位发作频率为每28天10次，92%的患者既往接受≥2种ASMs治疗。

中国的III期临床研究由复旦大学附属华山医院洪震教授牵头，共纳入227例患者。中国研究结果显示：在治疗维持期400mg剂量组的中位发作频率降幅达100%（vs. 安慰剂组，p < 0.001），无发作率达到59.6%（p < 0.05）。总体安全耐受性良好，未报告严重不良反应或导致停药的特殊安全性信号。该研究结果为翼弗瑞®西诺氨酯在中国的疗效和安全性提供了扎实的数据支持。

西诺氨酯的卓越疗效与其独特作用机制密切相关，通过同时抑制持续性钠离子电流（persistent sodium current, INaP）和正变构调节GABAA受体发挥抗癫痫作用。

以上为西诺氨酯机制示意图

《中国成人局灶性癫痫规范化诊治指南（2022年版）》和《临床诊疗指南癫痫病分册（2023年修订版）》指出，我国癫痫患病率约为7‰，据此估计约有1000万癫痫患者，其中640万为活动性癫痫，同时每年有30万左右的新发患者，局灶性癫痫占60%左右。值得注意的是，约有30%~40%的癫痫患者对现有药物治疗反应不佳，被定义为药物难治性癫痫。

然而，在临床实践中，过去三十年来，尽管新型抗癫痫药物陆续上市，其作为添加治疗用于成人局灶性癫痫患者时，实现无发作（seizure-free）的比例只长期维持在10%以下，尤其对于难治性癫痫患者，总体疗效改善有限，因此仍存在显著未被满足的治疗需求。西诺氨酯的上市将大幅改善这部分患者的生活现状。

2021年11月，翼思生物与SK Biopharmaceuticals（SK生物医药）签署长期战略合作协议，获得盐酸索安非托片和西诺氨酯在大中华区（包括中国大陆、香港、澳门及台湾）的独家开发、注册、本地化生产及商业化权利，致力于推动该创新药物在中国的可及性与长期临床价值建设。

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