ORR达96%！吉利德CAR-T疗法数据亮眼，明年上市在即

在2025年美国血液学会（ASH）年会上，吉利德科学旗下Kite公司公布了核心候选药anitocabtageneautoleucel（anito-cel）的最新临床数据，在复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）治疗中展现出“Best-in-class”（同类最佳）潜力。

anito-cel是一种自体靶向BCMA的嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法，采用新型D结构域结合剂研发。D结构域的特性（包括体积小、结构简单和快速解离速率）有助于实现高转导效率、稳定的CAR表达并降低强直信号风险。

据Kite在12月6日的ASH会议上分享的数据，在疗效方面，经过中位15.9个月的随访，接受治疗的患者实现了96%的总体缓解率（ORR），其中74%的患者达到了完全缓解（CR），即检测不到癌细胞。Kite执行副总裁兼全球负责人Cindy Perettie强调，完全缓解率从早期的60%提升至74%，这预示着疗法可能带来的持久性疗效。

这种持久性伴随的是她所称的“极为干净的安全性”，这也是anito-cel相较强生/传奇生物Carvykti长期被看好的优势之一。在iMMagine-1二期研究中接受anito-cel的117例复发/难治性骨髓瘤患者里，83%的患者仅出现无级别或1级细胞因子释放综合征（CRS）（仅表现为发热）；免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）的发生率为8%，且仅有1例为3级，其余为2级或更低。

基于这些强劲数据，Kite公司信心十足，计划于2026年在美国正式推出anito-cel。凭借其成熟的制造平台，该疗法的生产周期稳定在14至17天，为顺利上市提供了保障。

Kite公司高层在ASH年会上传递的核心战略信息是推动CAR-T疗法的可及性。其目标是让anito-cel等新一代疗法成为“门诊及社区适用型”的一次性疗法。

Cindy Perettie表示，随着安全性的改善和医生信心的增强，CAR-T疗法正逐渐从大型专科医疗中心向社区医院渗透。anito-cel优异的耐受性是其实现这一战略的关键。她指出：“这是一种可以在社区实施的疗法，能让患者较快回家。”这将极大方便患者，并扩大治疗覆盖面。

分析机构Leerink Partners的专家也认同这一观点，他们认为anito-cel在无进展生存期和总生存期方面趋势略优于Carvykti的早期研究数据，结合其更优的生产和安全特性，足以激发美国医生的使用热情和市场接纳度。

除了多发性骨髓瘤，Kite也在积极拓展其他血液肿瘤领域。在ASH会议上，Kite公布了针对复发/难治性B细胞淋巴瘤的KITE-363和KITE-753的I期试验数据。这两款疗法均被设计为可同时靶向CD19和CD20的双靶点CAR-T。

尽管其尚处早期阶段，但数据令人鼓舞，达到了71%的完全缓解率，且安全性特征与anito-cel相似。目前，axi-cel或现有的治疗方法，对晚期患者的治愈率约为50%，新疗法的潜力巨大。

同时，Kite并未止步于此。除了iMMagine-1针对晚期患者外，公司还在通过iMMagine-3研究探索anito-cel在二线多发性骨髓瘤中的应用，并已完成一项针对新诊断患者的小型研究的入组，旨在将这一有效疗法不断向前推进。

在深耕传统自体CAR-T的同时，Kite也将目光投向了更前沿的体内（invivo）CAR-T技术。该技术旨在通过基因疗法直接在患者体内改造T细胞，有望使治疗过程像常规注射一样简单，是真正的“现货型”疗法。

2025年8月，吉利德以3.5亿美元收购了专注于体内CAR-T的Interius BioTherapeutics，以期将其技术平台整合进Kite。同年10月，Kite又支付1.2亿美元首付款，与中国公司普瑞金（Pregene）合作开发体内CAR-T疗法。

Perettie表示，公司也评估过同种异体（供者来源）等“现货型”方案，但在肿瘤学领域尚未看到足够的疗效深度和持久性。而对于体内CAR-T，她表示，在这种现货型产品上首次看到了媲美自体疗法的功效，以及非常出色的安全性。

值得注意的是，2025年前三季度，吉利德的细胞疗法总销售额为13.81亿美元，同比下降7%。反观其竞争对手，强生与传奇生物的Carvykti（西达基奥仑赛）2025前三个季度销售额总计13.32亿美元，同比增长112%，即将反超吉利德；百时美施贵宝（BMS）的Breyanzi，2025年前三个季度销售总额为9.66亿美元，同比增长100%。可见，吉利德的细胞疗法正面临着来自市场竞争与业绩下滑的挑战。

综合近期ASH年会上的信息，Kite通过anito-cel等核心产品展示了其在CAR-T领域的强大实力和清晰战略。其通过提升疗效持久性和确立卓越安全性，正努力将CAR-T从一种复杂、高风险的住院治疗，转变为更便捷、更易获得的社区门诊疗法。

同时，公司在双靶点拓展、前线治疗布局以及下一代体内CAR-T技术上的投入，也确保了其在未来细胞治疗竞争中的领先地位。2026年anito-cel的上市，将成为检验这一战略的关键里程碑。

参考资料：

[1]Kite官网.

[2]ASH: Anito-cel strengthens best-in-class potential as Gilead's Kite preps for launch.Fierce Biotech By Darren Incorvaia.Dec 7, 2025 11:52am.

[3]吉利德的CAR-T新赌局.药渡Daily.2025年12月5日.

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