大冢的肾脏疗法获得FDA加速批准

美国食品药品监督管理局（FDA）已对大冢制药的Voyxact授予加速批准，这是一种针对自身免疫性肾病IgA肾病（IgAN）的新兴药物中的首个疗法[1]. 这一决定使大冢在一个快速扩张的市场中处于领先地位，分析师估计该市场在美国的价值可能在60亿到100亿美元之间。

IgAN，也叫伯杰病，是由于肾脏内异常抗体的积累引起的。这些抗体引发炎症，使器官漏出血液和蛋白质，这是逐渐损伤的早期警告信号。

虽然有多种口服疗法，但很多患者的肾功能依然在下降，这让人们对直接针对疾病生物学的新干预措施产生了强烈需求。

“凭借其靶向机制、显著疗效、安全性以及每四周一次的给药方案，Voyxact为IgAN患者带来了一个新选择，”大冢的首席医疗官约翰·克劳斯（John Kraus）表示。“我们认识到IgAN急需新的治疗选择，并感谢那些继续参与我们临床试验项目的患者和医疗专业人员。”

Voyxact（sibeprenlimab-szsi）是一种实验室研发的抗体，旨在阻断一种叫APRIL的蛋白质。APRIL在产生故障IgA抗体的过程中发挥着核心作用，这些抗体会在IgAN中堵塞和损害肾脏。通过在这个过程中早期阻断该蛋白质，Voyxact旨在减缓或防止导致肾脏损伤的有害物质积累。

APRIL公司迅速成为肾病生物技术领域最热门的目标之一。包括维拉治疗公司、诺华、百健和Vertex在内的主要公司正在开发针对同一路径的药物。这种兴趣表明了两个方面：明确的医疗需求和重大的商业机会。

Voyxact是一种每四周注射一次的药物，患者可以在家中自行注射。对于管理终身疾病的人来说，这种每四周注射一次的方式相比每日服药更为方便。对于投资者来说，这种在家注射的便利性在目前以每日口服药物为主导的市场中是一个重要的差异化因素。

来自大冢制药全球第三阶段VISIONARY试验的早期结果在FDA的决策中发挥了关键作用。研究发现，尿液中的高蛋白水平与未来肾衰竭之间有很强的关联；如此大的下降被视为疾病可能得到更好控制的重要迹象。

试验还发现，Voyxact的耐受性通常较好。最常见的副作用是轻微感染和轻微注射部位反应。这些问题大多数情况下会自行消失，患者无需停止治疗。综合来看，这些结果为长期使用带来了乐观的前景，也让大冢在开发类似治疗的竞争中稍微领先。

因此，大冢需要确认Voyxact是否真的能够减缓肾功能随时间的下降。该公司正在继续进行VISIONARY试验，以跟踪24个月内估计的肾小球滤过率（eGFR）的变化。结果预计将在2026年初公布。

IgAN在美国影响着大约130,000人[2]。大多数人在成年早期被诊断，许多人面临着需要透析或移植的终末期肾病的长期风险。即使在标准治疗（如ACE抑制剂、ARB和SGLT2抑制剂）下，疾病的进展依然持续。

IgAN的早期发病掩盖了一个随着年龄增长而变得更加明显的现实：其后果在几十年内逐渐显现，随着肾脏韧性的自然下降，长期的炎症可能会加速功能下降的轨迹，这就更强调了在疾病早期进行干预治疗的重要性，并使有效的疾病修饰成为老龄化人群和应对日益增加的慢性肾损伤率的卫生系统的重要考量。

这一未被满足的需求引起了主要生物技术公司的关注。除了大冢和Vera，制药公司如Vertex和诺华也在开发IgAN相关的项目。针对APRIL的治疗方法的出现，标志着我们向更精准、机制导向的干预方式转变。

对于大冢制药来说，这是一家在肾脏和罕见疾病治疗领域有着悠久历史的公司，这一批准有助于巩固其在免疫学和肾脏病学领域的战略布局。它还使得通过2018年收购Visterra而首次获得的资产焕发新生。

克劳斯表示：“Voyxact的可用性代表了一种新颖的靶向方法，帮助管理IgAN患者的复杂疾病。”

患者团体对此表示赞同。“我们很高兴听到关于VOYXACT加速批准的消息。对IgAN患者来说，能有新的治疗选择非常重要，”IgA肾病基金会的联合创始人邦妮和埃德·施奈德说。

Voyxact的批准在竞争激烈的IgAN治疗领域中树立了标杆。强劲的早期疗效、良好的耐受性和家庭用药给大冢制药提供了明显的领先优势。不过，真正的结果将在2026年揭晓，那时长期肾功能数据将显示该药物是否能真正改变疾病的发展。

现在，Voyxact 是行业的领先者，但在这个快速发展的领域里，势头的好坏取决于后续的数据。

[1] https://www.businesswire.com/news/home/20251125491375/en/Otsuka-Receives-FDA-Accelerated-Approval-for-VOYXACT-sibeprenlimab-szsi-for-the-Reduction-of-Proteinuria-in-Adults-with-Primary-Immunoglobulin-A-Nephropathy-IgAN-at-Risk-for-Disease-Progression
[2] https://www.nature.com/articles/d43747-021-00165-0