治疗致命脑瘤，多款创新多肽及寡核苷酸疗法获积极临床试验结果…… | TIDES周报

近期，全球多肽和寡核苷酸（TIDES）领域迎来系列进展。癌症疫苗IGV-001用于治疗新确诊的胶质母细胞瘤（ndGBM）的早期临床试验结果积极，患者的中位总生存期（mOS）为20.3个月，较安慰剂组延长45%。免疫疗法EO2401联合nivolumab及bevacizumab的三联治疗在一项早期临床试验中，使首次进展/复发的胶质母细胞瘤患者相比未接受手术者获得了显著的生存获益。本文节选其中部分重要进展做简单介绍，仅供读者参阅。

IGV-001：公布2b期临床试验数据

Imvax公司公布了其创新自体肿瘤细胞疫苗IGV-001用于治疗新确诊的胶质母细胞瘤的2b期临床试验顶线结果。该研究是一项随机、多中心、双盲、安慰剂对照试验，共纳入99例患者。IGV-001基于Imvax专有的Goldspire免疫肿瘤学平台开发，将从患者大脑中切除的肿瘤组织与抑制肿瘤增生的反义寡核苷酸（IMV-001）混合，然后包裹在一个允许大分子渗出的生物扩散腔中。在患者手术约48小时后，IGV-001组患者被植入生物扩散腔，植入48小时之后再取出，完成疫苗接种过程。安慰剂组患者被植入的生物扩散腔中只包含无活性溶液。所有患者在6周后接受标准治疗。美国FDA已授予IGV-001用于治疗ndGBM的快速通道资格和孤儿药资格。

按照当前的标准治疗，ndGBM患者的平均预期寿命为12至15个月。此次公布的结果显示，中位随访时间为22个月时，接受IGV-001治疗患者的mOS为20.3个月，较安慰剂组的14.0个月延长了6.3个月，提升幅度达45%。此外，IGV-001治疗组患者在多个疗效指标上均显示出优于安慰剂组患者的获益，且未报告任何与药物相关的严重不良事件，安全性良好，与此前在1b期研究中观察到的结果一致。

EO2401：公布1/2期临床试验数据

Enterome公司公布了其1/2期临床试验ROSALIE队列3的最新生存分析结果。该研究评估了其新型现货型多靶点体内免疫疗法EO2401联合免疫检查点抑制剂nivolumab±抗VEGF药物bevacizumab，用于治疗首次进展/复发的胶质母细胞瘤患者的疗效。EO2401结合了三种细菌肽，这些肽分子来源于肠道微生物群中的细菌，与实体肿瘤和液体肿瘤中过表达的肿瘤相关抗原（TAA）或种系特异性标记物密切相似。此外，EO2401还含有CD4辅助肽UCP2，以支持和增强免疫反应。该疗法旨在激活原有的效应记忆T细胞，从而对癌症产生快速、靶向的细胞毒反应。

此前公布的顶线数据显示，患者的mOS为14.5个月，中位缓解持续时间为13.1个月，中位无进展生存期（PFS）为5.5个月；第12个月和第18个月的生存率分别为57.4%和43.1%。此次分析的结果显示，在首次复发后接受二次手术的患者中，接受EO2401联合nivolumab及bevacizumab三联治疗者相比未接受手术者具有统计学显著的生存获益（p=0.027）。值得注意的是，手术后单独使用nivolumab或bevacizumab支持性治疗的患者与未接受手术者相比，没有观察到额外的生存优势。联合治疗方案的耐受性良好，安全性与nivolumab（及bevacizumab，如适用）一致，仅增加了局部注射部位反应。研究还发现，加入具有抗水肿和潜在逆转VEGF介导免疫抑制作用的bevacizumab，可延长治疗持续时间并提升疗效。

siRNA重编程公司种子轮融资资金增至2000万美元

Junevity公司近日获得了1000万美元的新资金，使其种子轮融资总额达到了2000万美元。此次融资由Goldcrest Capital和Godfrey Capital共同领投，所得款项将用于推进公司用于治疗2型糖尿病和肥胖的小干扰RNA（siRNA）疗法的支持IND申请的临床前研究和早期临床研究。

Junevity公司致力于通过细胞重编程技术延长人类寿命与健康寿命，专注于开发基于siRNA的疗法。该公司的RESET平台能够整合人类疾病组学数据、遗传关联信息以及机器学习/人工智能，用于识别新的转录因子靶点，然后利用siRNA对其进行抑制。该公司正在拓展其在代谢和神经退行性疾病领域的siRNA管线，长远目标是为所有与复杂疾病相关的主要组织开发siRNA重编程疗法。

参考资料：

[1] Enterome OncoMimics™ immunotherapy EO2401 shows survival benefit in Phase 2 glioblastoma trial. Retrieved December 5, 2025, from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/12/02/3197607/0/en/Enterome-OncoMimics-immunotherapy-EO2401-shows-survival-benefit-in-Phase-2-glioblastoma-trial.html

[2] Huons confirms safety of dry eye drug candidate in phase 1 study. Retrieved December 5, 2025, from https://www.koreabiomed.com/news/articleView.html?idxno=29784

[3] Biogen and Stoke Therapeutics Present Data that Further Support the Disease-Modifying Potential of Zorevunersen, an Investigational Medicine for the Treatment of Dravet Syndrome, at the 2025 American Epilepsy Society (AES) Annual Meeting. Retrieved December 5, 2025, from https://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/biogen-and-stoke-therapeutics-present-data-further-support

[4] Imvax Announces Positive Top-line Data from Phase 2b Clinical Trial of IGV-001 in Newly Diagnosed GBM. Retrieved December 5, 2025, from https://www.imvax.com/imvax-announces-positive-top-line-data-from-phase-2b-clinical-trial-of-igv-001-in-newly-diagnosed-gbm/

[5] Junevity Expands Seed Funding to $20 Million for Cell Reprogramming with siRNA. Retrieved December 5, 2025, from https://www.businesswire.com/news/home/20251203837496/en/Junevity-Expands-Seed-Funding-to-%2420-Million-for-Cell-Reprogramming-with-siRNA

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