2025 ASH | 张曦教授点评：海曲泊帕治疗ITP真实世界疗效再添新证，赋能全病程个体化管理

导读：2025年12月6日-9日，第67届美国血液学会（ASH）年会在美国奥兰多盛大召开，全球血液领域的专家学者汇聚一堂，聚焦血液疾病诊疗的最新进展与突破。值得关注的是，本次大会上中国学者发布了多项海曲泊帕治疗原发免疫性血小板减少症（ITP）的真实世界研究成果，为该药物临床应用提供了坚实的循证依据，彰显了中国在ITP领域的国际影响力。医脉通精心梳理了重点研究内容，并特邀陆军军医大学第二附属医院（新桥医院）张曦教授进行专业点评，以期为ITP临床实践提供参考！

01

摘要号：abs25-8611

中文标题

海曲泊帕治疗ITP患者的真实世界疗效与安全性1

英文标题

Real-world safety and effectiveness of hetrombopag in patients with primary immune thrombocytopenia

关键信息

本研究旨在评估真实世界中海曲泊帕治疗ITP患者的疗效与安全性，共纳入334例血小板计数（PLT）<30×109/L的ITP患者。结果显示，患者中位基线PLT为11.5×109/L，海曲泊帕治疗2周时，患者中位PLT快速升至50×109/L，第6周进一步升至56.5×109/L，第12周达到峰值89×109/L，第24周仍维持在77×109/L，较基线持续改善。第2周、6周和24周时，分别有65%、67%和79%的患者获得应答（PLT≥30×109/L），同时，分别有49%、54%和68%的患者PLT>50×109/L。此外，在治疗开始时，13%的患者接受海曲泊帕联合治疗，到第24周时，仅6例患者仍维持海曲泊帕联合糖皮质激素或其他促血小板生成类药物治疗，其余患者转换为海曲泊帕单药治疗。在安全性方面，研究未报告≥3级不良事件，且未观察到新的不良事件。综上，海曲泊帕在ITP患者中显示出良好的真实世界疗效与安全性，可持续改善PLT，并降低对联合治疗的依赖。

02

摘要号：abs25-8683

中文标题

血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）海曲泊帕治疗ITP的真实世界研究2

英文标题

Real-world clinical trial of hetrombopag(TPO-RA) in the treatment of primary immune thrombocytopenia(ITP)

关键信息

本研究共纳入167例PLT<30×109/L的ITP患者，包括53例新诊断、25例持续性以及89例慢性ITP患者，旨在验证海曲泊帕治疗ITP的真实世界疗效与安全性，并探讨其在ITP不同病程阶段中的治疗获益。结果显示，在整体患者中，海曲泊帕治疗6周、12周、16周和24周时的血小板应答率（PLT≥30×109/L）分别为76%、78%、83%和88%，第6周和第24周PLT≥100×109/L的患者比例分别为31%和44%，且治疗期间未观察到≥3级肝功能障碍。此外，研究根据疾病分期分析各组患者的血小板应答率，结果如下：对于新诊断ITP患者，第6周、12周、16周和24周的血小板应答率分别为80%、76%、87%和96%；对于持续性ITP患者，第6周、12周、16周和24周的血小板应答率分别为75%、82%、95%和94%。对于慢性ITP患者，第6周、12周、16周和24周的血小板应答率分别为73%、79%、79%和81%，表明海曲泊帕在新诊断、持续性和慢性ITP患者中均可获得持续的治疗获益。

03

摘要号：abs25-10942

中文标题

海曲泊帕治疗中国新诊断和持续性ITP患者的疗效：一项真实世界研究3

英文标题

Response to Hetrombopag Among patients with acute and persistent primary immune thrombocytopenia: A real-world study in China

关键信息

本研究的第一作者为陆军军医大学第二附属医院（新桥医院）冯一梅教授，旨在评估真实世界中海曲泊帕治疗新诊断和持续性ITP患者的疗效，纳入了在2022年1月-2025年2月期间开始接受海曲泊帕治疗的34例患者，包括16例新诊断和18例持续性ITP患者，所有新诊断ITP患者均有糖皮质激素治疗史，持续性ITP患者在发病前3个月内曾接受糖皮质激素治疗，后续转为海曲泊帕单药治疗。

结果显示，新诊断和持续性ITP患者中位应答时间分别为10.5天和14天（P>0.05），对于新诊断ITP患者，第1周、2周、4周、8周和12周的总体应答率（ORR）分别为66.67%、71.43%、81.25%、93.75%和93.33%，对应的完全反应率（CR）分别为25%、42.86%、43.75%、75%和66.67%，平均PLT为80.92×109/L、105.71×109/L、113.31×109/L、117.25×109/L、148.8×109/L。对于持续性ITP患者，第1周、2周、4周、8周和12周的ORR分别为57.14%、61.54%、75%、75%和81.82%，CR率分别为14.29%、30.77%、50%、41.67%和36.36%，平均PLT为50.43×109/L、93.69×109/L、111.69×109/L、107.83×109/L、87.27×109/L。此外，本研究未观察到严重不良事件。

综上，大多数新诊断和持续性ITP患者接受海曲泊帕治疗后可获得应答，且新诊断ITP患者的治疗结局更优，随着治疗持续时间延长，患者平均PLT呈上升趋势。

专家点评

张曦教授

ITP是一种获得性自身免疫性出血性疾病，以无明确诱因的孤立性外周血PLT减少为主要特点，根据病程长短，可分为新诊断、持续性和慢性ITP。成人ITP患者多表现为慢性病程，80%的患者病程超过1年，大部分患者均需要门诊接受长期随访治疗，以提升PLT至安全水平，减少出血事件4。然而，当前我国ITP患者就诊率较低，治疗不足，缺乏基于中国人群的真实世界疾病管理数据4。

海曲泊帕作为我国首个自主研发的新型口服、非肽类TPO-RA，已于2021年在中国获批用于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的慢性ITP成人患者，为ITP治疗提供了本土创新解决方案。海曲泊帕III期临床研究显示5，海曲泊帕5.0mg起效快速，给药1周后PLT即可达到50×109/L，且可持续产生血小板应答，24周治疗期内，中位总应答持续时间为104天，显著降低患者出血风险，8周内出现出血症状的患者比例明显低于安慰剂组（56.7% vs. 78.8%，P=0.0005），且安全性可控。

本次大会公布的三项中国真实世界研究具有重要意义，证实了无论是新诊断、持续性还是慢性ITP患者，海曲泊帕均能带来稳定治疗获益，且安全性良好，未出现严重不良事件，为长期治疗提供了可靠保障，不仅彰显了中国在ITP诊疗研究领域的本土创新实力与国际学术影响力，也为全球ITP治疗的个体化与长期化管理贡献了中国经验。

专家简介

张曦 教授

陆军军医大学第二附属医院（新桥医院）

点评专家

• 主任医师、教授、博士（后）导师、长江学者特聘教授

• 陆军军医大学新桥医院血液病医学中心主任

• 中国人民解放军血液病中心主任

• 陆军军医大学新桥医院细胞治疗中心主任

• 中华医学会血液学分会副主任委员

• 中国医师协会血液科医师分会副会长

• 中国抗癌协会血液肿瘤专委会副主任委员

• CSCO白血病专家委员会副主任委员

• 中国血液病专科联盟副理事长

• 中华骨髓库专家委员会副主任委员

• 中华医学会血液学分会血液重症学组组长、造血干细胞应用学组副组长

• Recent Patents on Anti-Cancer Drug Discovery 杂志主编

• Blood & Genomics 杂志主编

• 主持国家、军队、省部级课题52项；通讯/第一作者发表SCI论文163篇；主编/副主编8部；第一完成人获国家科技进步二等奖 、中华医学科技一等奖各1项和重庆市科技进步一等奖3项、二等奖1项；执笔行业指南12项，参编50项；获国家发明专利68项

• 获国务院政府特殊津贴、EBMT青年领袖奖、中国肿瘤青年科学家奖、人民好医生、国之名医、军队拔尖人才、陆军优秀科技人员标兵、首批陆军科技英才、重庆市首席医学专家、重庆市创新群体领衔专家、重庆市学术技术带头人、天府学者特聘专家、重庆市首席科学传播专家；The Lancet、JCO、Blood、JHO、Leukemia、The Lancet Haematology、Science Bulletin、CMJ等杂志编委和审稿专家

参考文献：

1.Heng Mei, et al. 2025 ASH abs25-8611.

2.Chen Yunfei, et al. 2025 ASH abs25-8683.

3.Yimei Feng, et al. 2025 ASH abs25-10942.

4.王蕾, 等. 原发免疫性血小板减少症患者真实世界治疗现状与疾病负担研究[J]. 中国医院药学杂志,2023,43(14):1602-1607

5.Mei H, et al. A multicenter, randomized phase III trial of hetrombopag: a novel thrombopoietin receptor agonist for the treatment of immune thrombocytopenia. J Hematol Oncol. 2021 Feb 25;14(1):37.

撰写：Julia

审校：Vera

排版：Zelda

执行：Atai

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