诺华同意收购RNA疗法创新企业Avidity Biosciences，以强化其后期阶段的神经科学管线

美通社消息，诺华近日宣布达成一项协议，将收购Avidity Biosciences, Inc.，这是一家位于圣地亚哥的生物制药公司、专注于开发一种能将RNA递送至肌肉的新型疗法。该收购将在Avidity分拆其早期心脏疾病精准医疗项目之后进行。

Avidity 致力于为严重的遗传性神经肌肉疾病研发并推出一种开创性 RNA疗法——抗体-寡核苷酸偶联物（AOCs™）。拟议的收购将把 Avidity 的后期神经科学项目纳入诺华，并为诺华提供差异化靶向 RNA 递送平台。这些项目的纳入有望进一步推动诺华神经科学战略发展，并以潜在同类首创治疗候选药物丰富当前研发管线，旨在解决导致肌肉损伤性疾病的遗传驱动因素。

诺华首席执行官万思瀚表示：“Avidity公司在 RNA 疗法方面的开创性 AOC 平台及其后期管线资产有望为严重进行性神经肌肉疾病患者提供创新靶向疗法。Avidity 团队已建立了多个项目，实现了业界领先的将RNA疗法递送至肌肉组织的能力。诺华将继续推进这些项目，希望为患者健康带来积极影响和改变。”

加速针对神经肌肉疾病患者的创新RNA疗法与AOC平台的探索

此次拟议收购与诺华致力于长期深耕神经科学的战略相契合，有望填补遗传性疾病治疗领域的空白。新产品如能在短期内上市，也将进一步扩展公司管线。Avidity的项目包含潜在同类首创、处于临床试验后期阶段的疾病修饰疗法，适用于：1型肌强直性营养不良（DM1），一种罕见进行性神经肌肉疾病，预后不佳，且尚无疾病修饰疗法；面肩肱型肌营养不良（FSHD），一种罕见遗传性疾病，导致肌肉功能持续丧失和残疾进展；以及杜氏肌营养不良（DMD），一种严重早发性疾病，以进行性肌肉损伤和预期寿命降低为特征。

基于诺华在脊髓性肌萎缩症方面的专业经验以及其在遗传性神经肌肉疾病领域的商业化能力，拟议收购有望打造行业领先的研发管线。Avidity 旨在通过解决遗传致病因素、恢复肌肉功能，并有望延缓疾病进展，为患者带来切实获益。其 AOC（抗体-寡核苷酸偶联体）平台将单克隆抗体组织特异性与寡核苷酸精准调控相结合，使靶向递送到达既往难以递送的肌肉细胞。AOC 携带针对特定疾病的寡核苷酸，旨在矫正潜在的遗传机制，并实现改变疾病进程的靶向治疗，有望对患者生活产生积极影响。

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