Arrowhead 首款新药获批 FCS 治疗，却陷与 Ionis 专利战

摘要：2025 年 11 月 18 日，美国 FDA 批准 Arrowhead Pharmaceuticals 的 siRNA 药物 Redemplo（plozasiran）上市，用于辅助饮食降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者的甘油三酯。这是该公司首款商业化产品，也是全球首个获批用于 FCS 的 siRNA 疗法。然而，Redemplo 上市即面临劲敌 ——Ionis Pharmaceuticals 此前获批的同类药物 Tryngolza，且两家公司已陷入专利诉讼，FCS 治疗市场的竞争序幕正式拉开。

首款 siRNA 疗法落地，FCS 患者迎来新选择

FCS 是一种罕见遗传病，美国约有 6500 名患者。这类患者的甘油三酯水平可达正常范围的 10 至 100 倍，急性复发性胰腺炎风险大幅升高，甚至可能致命。此前，患者的治疗选择有限，而 Redemplo 的获批为他们带来了新希望。

这款药物基于 Arrowhead 的靶向 RNAi 分子（TRiM）平台开发，每三个月只需皮下注射一次，患者还能在家自行给药，大幅降低了治疗难度。其获批依据来自 III 期 Palisade 研究数据：25mg 剂量的 Redemplo 能让患者甘油三酯水平较基线下降 80%，而安慰剂组仅下降 17%，同时急性胰腺炎发生率也低于对照组。

Arrowhead CEO 克里斯托弗・安扎隆博士表示，此次获批是公司的 “转型里程碑”，标志着其正式进入商业化阶段，也验证了 TRiM 平台在 siRNA 递送技术上的优势。据了解，该公司计划在 2025 年底前让 Redemplo 在美国上市，并推出 “Rely on Redemplo” 患者援助项目，帮助更多患者获取药物。

上市即遇对手，Ionis 已抢占先发优势

Redemplo 并非独自开拓 FCS 治疗市场。早在 2024 年，Ionis Pharmaceuticals 的 RNA 靶向药物 Tryngolza（olezarsen）就已获批，成为美国首个专门治疗 FCS 的药物，且这也是 Ionis 成立 35 年来首款自主上市的产品。

从销售数据来看，Tryngolza 已占据先发优势。2025 年第三季度，该药销售额达 3200 万美元，Ionis 预计其全年销售额将在 8500 万至 9500 万美元之间。更关键的是，Tryngolza 与 Redemplo 的作用机制相似，均通过降低 APOC-3 蛋白的生成来调节甘油三酯，直接形成竞争关系。

对 Arrowhead 而言，这意味着首款产品从上市之初就需面临激烈竞争。而两家公司的矛盾不止于市场层面，还延伸到了法律领域。

专利战提前打响，双方各执一词

早在 2025 年 9 月，Arrowhead 与 Ionis 就已互相提起诉讼。Ionis 指控 Arrowhead 在开发 Redemplo 时，抄袭了其专利 mRNA 技术，要求加利福尼亚州法院判处对方赔偿，但未明确具体金额。

Arrowhead 则迅速反击，称 Ionis 涉事专利 “无效”，且自家 Redemplo 的商业化并未侵犯该专利。安扎隆博士在当时的声明中强调，不会容忍 Ionis 通过专利诉讼限制 FCS 患者获得新疗法的行为。

有趣的是，Ionis 方面曾表示 “不寻求阻止 Redemplo 上市”，但同时强调会 “坚决捍卫自身专利地位”。目前，两起诉讼仍在推进中，这场专利战的结果，可能会进一步影响两款药物在 FCS 治疗市场的竞争格局。

随着 Redemplo 的上市，FCS 患者终于有了更多治疗选择，但 Arrowhead 要在市场中突围，不仅需应对 Tryngolza 的先发优势，还得在专利战中占据有利地位。这场围绕罕见病药物的竞争，未来仍值得持续关注。

参考来源：https://www.fiercepharma.com/pharma/arrowhead-strikes-true-1st-fda-approval-genetic-disorder-drug-ionis-competition-looms

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