“以毒攻瘤”，徐州经开区这家企业在基因治疗领域取得硬核突破

“你现在看到的是我们的病毒培养区域，研究人员正在进行VT-101注射液的临床样品检定。”近日，在位于徐州经开区的江苏万戎生物医药科技有限公司（以下简称万戎科技）研发中心，公司首席科学家兼副总经理苏长青教授指着实验室里忙碌的身影介绍。

作为一家以临床需求为导向的研发型企业，万戎科技自2019年11月成立以来，聚焦基因治疗领域的新一代基因治疗载体药物的开发。苏长青说：“我们从成立之初就精准锚定临床未被满足的需求，目前，针对晚期头颈部鳞癌、黑色素瘤、乳腺癌这类实体瘤的治疗手段有限，患者生存质量亟待提升，这正是我们要攻坚的目标。”

2023年，万戎科技自主研发的首个创新产品重组溶瘤腺病毒VT-101注射液成功获得中、美两国临床试验许可。该产品由国家重点研发计划项目资助，基于其临床前和临床试验的数据，获得了国家重点研发计划项目综合绩效评价优秀等次。成立仅四年多的万戎科技，正以基因治疗领域的硬核突破，成为国内创新药赛道的“黑马”。

“人们普遍认为病毒对人体是有害的，感染病毒后需要使用抗病毒药物，然而病毒经改造后可以成为抗肿瘤治疗的‘特洛伊木马’。”苏长青说，“我们对腺病毒进行了基因结构改造，使其就像‘精准制导的生物导弹’，具备两大特性：一方面，能精准识别并感染肿瘤细胞，在肿瘤细胞内大量复制，最终把肿瘤细胞‘裂解’，发挥直接杀伤肿瘤的作用。同时又能携带抗肿瘤基因，进一步提高抗癌效果，这是它的主要特性；另一方面，被破坏的肿瘤细胞会释放出肿瘤抗原，就像向身体的免疫系统‘报警’，激活机体自身的抗肿瘤免疫反应，让免疫系统主动去清除残余的肿瘤细胞，实现‘多重打击’效果。”

这种多重抗癌机制的协同增效 ，为晚期实体瘤患者带来了 一种全新的治疗策略。

在苏长青看来，一款药物从实验室阶段走向临床，绝非仅靠作用机制创新就能实现。“成药性评估是关键环节，简单说就是判断这款药到底能否最终成为临床可用的药品，这需要我们在研发全流程中不断打磨优化。”

首先是安全性优化， 这是药物研发的底线。

苏长青进一步解释：“我们选择复合型调控元件，实现对病毒特异性靶向肿瘤细胞的严谨调控；其次，对于病毒生产工艺，也会严控生产环节和质控标准，比如降低药物残留——这些残留如果过多，可能会给患者带来潜在安全风险。”

其次是有效性验证， 这直接决定药物能否真正帮到患者。

“我们会通过高通量筛选技术，优选具有协同增效的抗癌因子组合，收集足够的数据支撑后，再推进到人体临床试验。最后，创新药不能只追求技术先进，还要让患者用得起。”苏长青表示，VT-101注射液有望在不远的将来上市销售。

文/仁行