山东
日前，我国科研人员揭示了甲酰肽受体1（FPR1）通路在中枢神经系统炎症与退行性病变中的关键作用，并成功开发出具有临床应用潜力的新型药物分子，为多发性硬化等神经系统疾病的治疗开辟了新路径。
相关研究成果由天津医科大学总医院神经科主任医师施福东院士课题组取得，并于北京时间11月14日在线发表于国际学术期刊《科学》上。
多发性硬化是全球青壮年致残的主要非创伤性疾病，其病程涉及脑内区域化免疫炎症和不可逆的神经退行性损伤。现有治疗手段多作用于外周免疫系统，尚难有效遏制脑内病灶的持续恶化。
针对这一长期困扰医学界的难题，施福东课题组经过多年攻关，阐明受损细胞释放的线粒体甲酰肽可通过激活FPR1，驱动脑内炎症区域化进展并诱发神经退行的双通路病理机制。
FPR1促进多发性硬化疾病神经退行的机制示意图。（受访者供图）
血脑屏障具有选择性阻隔作用，虽然能够保护脑组织免受血液中有害物质侵袭，但也增加了药物进入脑内靶区的难度。
针对FPR1这一关键靶点，施福东课题组运用计算机辅助药物设计技术，从上百万种化合物中筛选出可穿越血脑屏障的小分子拮抗剂T0080。在三种多发性硬化动物模型中，T0080显著抑制脑内炎症反应，有效减缓神经退行进程，显示出作为创新药物的良好前景。
这一新发现进一步完善了中枢神经系统炎症与退行机制的理论体系，并创造出全新的FPR1拮抗剂T0080作为治疗多发性硬化的候选药物，对阿尔茨海默病、帕金森病、脑卒中等多种具有共同病理生理机制的疾病具有潜在的治疗意义。
据悉，目前，研究人员正在推进T0080的临床转化工作，相关成果标志着我国在神经疾病原创性靶点发现和创新药物研发领域迈出了关键一步。（记者张建新、栗雅婷）
法律支持单位：山东助商律师事务所
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