进博现场 | 对话辉瑞中国李进晖：本土合作仍将继续，计划向更早的研发阶段延伸

11月5日至10日，第八届中国国际进口博览会（简称“进博会”）在上海举行。辉瑞第七次参展，介绍了包括在研的膀胱癌免疫抑制剂Sasanlimab、晚期前列腺癌EZH2抑制剂Mevrometostat等在内的肿瘤药物创新研发成果，还重点展出了血友病治疗领域的非因子创新疗法——马塔西单抗。

与以往相比，辉瑞这次露面有两大不同。一方面，这是公司在全球提出“OUTDO CANCER/攻克癌症”“辉瑞中国2030战略”“三倍速中国创新”后，首次在进博会上进行成果展示；另一方面，公司在今年3月完成了内部业务架构调整，将血液及罕见病团队从原急症及血液与罕见病事业部并入肿瘤事业部，由原团队负责人李进晖出任该事业部总经理。

要“做强肿瘤”的辉瑞，这次为何主要展示一款罕见病产品？在肿瘤领域，公司还在寻觅好的合作标的吗？口味有何变化？近日，《每日经济新闻》记者在进博会现场与辉瑞中国肿瘤及罕见病事业部总经理李进晖对话，得到了这三个问题的答案。

辉瑞中国肿瘤及罕见病事业部总经理李进晖 受访者供图

主要展出一款血友病药物，探索罕见病药物的诊疗模式

本届进博会期间，辉瑞重点展出9款已上市的肿瘤领域治疗产品和4款罕见病领域治疗产品，其中的血友病创新疗法——马塔西单抗于今年2月正式落地海南博鳌乐城先行区，是李进晖口中本次进博会“主要展示的一款产品”。

资料显示，马塔西单抗是首个通过预充式注射笔皮下注射固定剂量给药的创新疗法，只需每周一次。去年10月和11月，该药物分别在美国及欧盟获批。

记者注意到，血友病是罕见病中相对比较成熟的一个病种。以通用名不完全统计，在中国大陆上市的血友病药物至少有17个，重组人凝血因子VII、VIII、IX及人源性因子均已纳入医保，治疗血友病A的非凝血因子类药物艾美赛珠单抗于2018年11月在国内获批。

但据李进晖介绍，这一疾病领域的治疗仍存痛点。具体来说，血友病治疗的因子产品或血液产品在出血和非出血阶段都可以使用，但传统凝血因子产品因医保报销政策限制，多被用于出血发作后的紧急治疗，而非出血期的预防性使用。马塔西单抗作为非因子创新疗法，其价值在于将治疗重心前移，通过规律性的预防用药，有效减少出血事件发生，从而避免反复出血对关节和脏器造成的不可逆损伤。

除了血友病，李进晖表示辉瑞在罕见病方面还有一些更长远的布局。以转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR）为例，维万心（通用名：氯苯唑酸软胶囊）于2020年9月在中国获批，2021年纳入国家医保，尽管其填补了中国在该疾病治疗领域的空白，但这一疾病因临床表现缺乏特异性、诊断技术存在局限性，极易被误诊和漏诊。

“我们希望帮助医院更好地识别、诊断，在让患者得到更及时的治疗方面，也在做整体模式上的一些探索创新。”李进晖表示，目前公司正在国内着力推动CoE（卓越中心）建设模式，希望依托大型医疗中心辐射周边医院网络，对高危人群进行系统性初筛，引导筛查阳性者接受确诊检查，最终实现早期诊断和药物干预，让患者获得更加及时、有效的治疗。

关注到消化道肿瘤等患者临床需求，本土合作仍将继续

“中国研究者在全球大型研究中的话语权正在不断提升。”李进晖观察到，如今跨国药企在临床研究初期就会将中国纳入研究中心。同步开展全球临床研究，逐渐取代了过去“全球研究结束后再在中国启动”的模式，这使中国研究者不仅能更早参与研究，还能牵头部分全球项目，实现了从参与者到同步者、再到引领者的角色转变。

这种转变背后，是中国本土创新能力的崛起。李进晖解释称，过去中国在生物制药领域的新分子研发，主要集中在仿制药研究，之后逐渐过渡到改良型新药（me better）、全新分子、药物组合（combination）方案的研发，实现了创新层次的跃升，并借此带动了跨国药企与中国的生物制药企业合作的潮流——今年7月，辉瑞与三生制药就创新癌症免疫疗法完成独家授权协议，潜在总交易额高达60.5亿美元。

李进晖表示，辉瑞会继续深化与中国生物制药企业的合作，以往未被着重关注的亚洲高发疾病也被纳入考虑范围——由于欧美与中国在消化道肿瘤的发病特征上存在差异，当前全球跨国药企的研发管线多集中于肺癌、血液肿瘤、泌尿肿瘤及乳腺癌等领域，消化道肿瘤治疗领域的突破性产品却寥寥无几，比如胰腺癌和胃癌，多年来一直缺乏创新靶向药物的问世。

“辉瑞已经关注到了这个特点，在几大高发瘤种的布局里，我们把上消化道肿瘤也考虑在内了。”据李进晖分享，辉瑞目前在消化道肿瘤领域已有免疫创新药择捷美（通用名：舒格利单抗注射液），公司希望未来能够扩大覆盖范围且满足临床未尽需求。

除了成熟阶段的合作，辉瑞还计划向更早的研发阶段延伸。李进晖表示，中国有很多初创生物制药公司，临床专家则更了解临床治疗中的未满足需求。“辉瑞已经敏锐地捕捉到这一点了，未来不仅会从海外引进创新药物到中国，也会更积极地布局、帮助中国的本土创新。”