总部位于波士顿的生物技术公司 Manifold Bio 与制药巨头 Roche 合作,开发一系列下一代“脑运输工具”来治疗神经退行性疾病。该合作将利用Manifold的人工智能驱动的“直接到体内”药物发现平台,创造新的方法以将治疗药物送入血脑屏障。
Roche将向Manifold支付5500万美元的预付款,未来还有可能获得超过20亿美元的里程碑付款。Roche是脑运输工具技术的先驱。这个概念让通常无法跨越血脑屏障的大分子能够以治疗浓度进入大脑,并且是制药公司开发其实验性阿尔茨海默病疗法trontinemab的核心,该疗法目前正在进行后期临床试验。像Manifold和Aerska这样的初创公司正在开发新一代脑运输工具技术,后者最近获得了2100万美元的种子资金。
根据协议,Manifold将主导发现和早期研究,利用其平台和专有的组织靶向运输工具库,识别新的血脑屏障运输机制。这些运输工具候选将被设计来帮助Roche的治疗药物进入大脑。
“工程化分子安全穿越血脑屏障几十年来一直是一个重大挑战,这正是Manifold的直接体内方法所带来的决定性优势,”Manifold首席执行官Gleb Kuznetsov博士说。
Manifold的平台不是依赖于体外测定,而是直接在活体生物中测试成千上万甚至数百万种生物变体。这种方法生成了与药代动力学、生物分布和组织靶向相关的生理数据,这些数据会反馈到AI模型中,从而不断提高设计的精度。该公司的平台已经在开发针对神经退行性疾病和代谢疾病的生物制剂中得到了应用,并且在多种组织类型中也有更广泛的应用。
Manifold声称其分子追踪技术能够同时在体内测量数千种候选分子,提供对每种变体在复杂生物环境中行为的深入理解。这些实验产生的数据有助于改进模拟生物制剂在活体系统中行为的预测模型。
他说:“今天,我们已经打造了全球首个用于设计组织靶向生物制剂的人工智能系统。有了这些数据,我们已经在构建全球首个虚拟生物模型。”
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