超20亿美元！AI制药牵手罗氏，基因组学教父创办，挑战业内公认难题！

近日，AI制药企业Manifold Bio宣布与罗氏达成合作，应用其组织靶向穿梭机产品组合和mDesign人工智能体内发现引擎，创建用于治疗神经系统和神经退行性疾病的“下一代血脑屏障（BBB, Blood-Brain Barrier）穿梭机”。

根据协议，Manifold 将领导研究和发现活动，开发血脑屏障穿梭机，而罗氏将负责临床前、临床和商业化工作。

该公司将获得罗氏5500万美元的预付费用，最终还可能获得总计20亿美元的开发和销售里程碑，以及如果由此产生的疗法进入市场，还可以获得分级特许权使用费。

BBB穿梭机：罗氏15年探索 诺华近十亿投入

数十年来，如何让药物分子安全地穿过血脑屏障一直是一项业界难题。

早在2008年，罗氏就开始研究自己的BBB穿梭机，并促成了Aβ抗体药物trontinemab的诞生，这是一种用于治疗阿尔茨海默病的双特异2+1单克隆抗体，已经进入临床3期。

就在今年七月，诺华也与中国创新药企维泰瑞隆（Sironax ）达成了合作，以1.75 亿美元的预付款及近期付款，收购其「脑部递送模组（BDM）」平台。

随后的八月，诺华还以3000万美元的首付款与最高7.72亿美元的后续里程碑付款牵手了另一家药企BioArcti，获得其独有的脑部递送（BrainTransporter）技术。

除此之外，JCR制药利用J-Brain Cargo®技术平台开发的Izcargo已在日本获批，成为全球首款穿透血脑屏障的酶替代疗法，该公司在今年拿到了阿斯利康8.25亿美元的里程碑付款。

而前文提及的Manifold与严重依赖体外检测的传统方法不同，其mDesign平台能够系统地测量数千个潜在的 BBB 穿梭机，这些穿梭机直接在体内通过多个受体将药物输送到大脑。

然后将所得的 BBB 穿梭机与抗体融合或与siRNA、ASO或其他治疗分子偶联，以促进穿越 BBB，从而扩大可创建的候选产品的广度、有效性和安全性。

基因组学教父创办 “蛋白质条码”系统

Manifold Bio成立于2019年，诞生自“基因组学教父”George Church的哈佛实验室，首席执行官为Gleb Kuznetsov，首席技术官是开发了蛋白质条形码技术的Pierce Ogden。

该公司的核心技术是蛋白质条形码技术mCodes和AI驱动的体内发现引擎mDesign。其中mCodes是一种大规模跟踪蛋白质的新方法，该系统能够在单个动物中量化数百个候选分子，从而大大提高蛋白质的临床前测试效率。

而mDesign引擎则将AI引导的蛋白质设计与多路体内外数据相结合，从而创建了一个良性的设计和转化循环。

据悉该公司已经构建了世界上第一个用于组织靶向生物制剂设计的人工智能系统
，正在利用由此产生的数据构建世界上第一个虚拟生物模型。