撰文丨王聪
编辑丨王多鱼
排版丨水成文
日前,Nature官网头条报道了一则新闻——一位网红生物科技创业者宣称,现在是时候考虑CRISPR baby了,这位自称“生物技术芭比”(Biotech Barbie)还有一个身份——贺建奎前妻。
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Cathy Tie,加拿大人,在多伦多大学本科一年级时退学,创办了自己的第一家生物技术公司,该公司致力于研究那些导致基因检测失败或误诊患者的未知意义基因突变,在过去的 11 年里,她又陆续创办了几家公司,例如, 她在 2020 年创办了一家名为 Locke Bio 的公司,致力于提供在线远程医疗和和医疗数据挖掘服务。
2025 年 4 月 18 日,贺建奎宣布与Cathy Tie结婚,并晒出了婚礼现场照片。但在 7 月份,Cathy Tie 宣布已与贺分手,这段所谓的“婚姻”仅维持了 3 个月。
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这一次,Cathy Tie靠她的最新创业项目登上Nature头条。
2025 年 10 月 30 日,她宣布了新创业项目的首批关键员工聘用情况,这个名为Manhattan Genomics(曼哈顿基因组学)的公司由Cathy Tie与Eriona Hysolli与今年夏天共同创立,后者是曾任致力于通过基因编辑技术复活猛犸象等已灭绝生物的 Colossal Biosciences 公司的生物科学部门主管。
Manhattan Genomics聚焦于一个充满争议的目标——通过编辑人类胚胎基因来预防遗传疾病。
值得一提的是,就在同一天,一家名为Preventive的公司宣布已获近 3000 万美元融资,将探索人类胚胎的基因编辑,以预防致命遗传疾病。该公司由Lucas Harrington创立,他在 CRISPR 基因编辑先驱、诺奖得主Jennifer Doudna教授的实验室获得博士学位,并曾与 Jennifer Doudna教授联合创立基因编辑技术公司。Jennifer Doudna 教授未参与 Preventive 公司。
到目前为止,这两家公司均未透露其科学计划的细节,比如将探索哪些疾病,以及将采用哪些技术。Cathy Tie表示,Manhattan Genomics 公司将在尝试创造 CRISPR baby之前进行广泛的研究和安全测试。公司目前已入职一名生物伦理学家和两名在非人灵长类动物生殖生物学专家。
即便如此,科学家们普遍认为,现在就考虑将基因编辑技术用于人类胚胎的商业化为时过早,这一过程与目前已获批上市的用于治疗镰状细胞病和β-地中海贫血的 CRISPR 基因编辑疗法相比,存在更多的安全风险和伦理难题。
CRISPR 基因编辑技术,被公认为 21 世纪以来最具突破性的生物技术,并于 2020 年获得诺贝尔化学奖。
而贺建奎的鲁莽行为,遭到了全世界科学家的一致谴责,许多国家也因此限制了对人类胚胎的基因编辑研究,例如,美国禁止联邦资金用于人类胚胎基因编辑研究,美国 FDA 也不批准基因编辑胚胎的临床使用。
但近年来,非生殖细胞的基因编辑技术取得了飞速发展,2023 年,首个CRISPR-Cas9基因编辑疗法获批上市,用于治疗治镰状细胞病和 β-地中海贫血这两种遗传性血液疾病。今年早些时候,研究人员使用碱基编辑技术成功编辑了一名患有严重代谢遗传病 CPS1 缺乏症的婴儿的肝脏细胞中的突变基因,这也是人类首次实现为单个病人定制基因编辑疗法。
但需要强调的是,从伦理和科学角度来看,编辑非生殖细胞与编辑胚胎是显然不同的。基因编辑技术在胚胎中的表现可能与在非生殖细胞中的表现不同,而且,在胚胎中的基因编辑,会影响将来身体的几乎每一个细胞,更重要的是,编辑胚胎还意味着产生的基因改变会遗传给下一代,其后果难以预测。更何况,如今产前诊断已经可以发现并筛选胚胎中的致病基因突变,因此,几乎没有什么人真的需要对胚胎进行基因编辑。
https://www.nature.com/articles/d41586-025-03554-y
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