【专题】中国原研长效生长激素十年数据亮相儿科年会

近日，在福建省厦门市举办的中华医学会第三十次全国儿科学术大会上，我国生物医药创新领域的一项代表性成果——中国原研聚乙二醇（PEG）化长效生长激素成为焦点。会议发布的一系列最新临床与药学研究成果显示，这款由我国自主研发的“每周一次”生长激素，不仅成功打破短效制剂需要每日注射的困局，获得了国家科学技术进步奖二等奖，其建立的U型PEG长效技术平台，更在超过15万名中国儿童长达十年的应用中积累了丰富数据。

U型PEG长效技术解决给药难题

在会议开幕当天的专题报告中，天津市儿童医院主任药师孙燕燕对长效生长激素的技术内核进行了系统阐释。她指出，PEG长效技术凭借自身特性，已成为主流长效技术路线。孙燕燕形象地将PEG长效技术比作“金钟罩”：“这层保护不仅能够延长药效，其具有的‘隐身’特性还能帮助药物避开免疫系统的识别，安全、稳定地发挥作用。”

孙燕燕强调，不同长效技术药物的代谢特性也有所不同，其直接关系用药安全。她以“水池蓄水”为类比说明：“合适的半衰期是确保疗效与安全的关键。使用长效药物就像我们给水池蓄水，既要保证一周内有足够的水量，又要避免水流过大导致溢出。”

U型PEG长效技术将药物的半衰期延长至约32小时，适配每周给药频次，既避免蓄积风险，又保证持续起效。其在近3000例临床研究中抗体检出率为零，被正式收载于2025年版《中华人民共和国药典》。

结合国际经验，孙燕燕强调了长效生长激素上市后持续监测安全性和有效性的重要意义。“回顾历史，全球范围内已有多个长效生长激素因安全性问题在临床试验阶段被终止试验或上市后退市。”她表示，“儿童群体存在较大个体差异，发生严重过敏等不良反应的风险较高。而药物临床试验样本量有限，难以完全反映真实用药环境下的安全性全貌。因此，新上市的长效制剂，须进行严格的上市后监测和真实世界研究，尤其需要密切关注可能出现的‘新增不良反应谱’。”

孙燕燕呼吁，临床医生应对不同技术平台的产品秉持审慎态度，优先选择经过长期、大规模临床实践充分验证，且拥有完整安全性数据体系的技术平台与产品。“这既是对循证医学原则的严格遵循，更是对患儿用药安全的有力保障。”

长效生长激素真实世界数据公开

随后，亚太儿科内分泌学会（APPES）主席、中华医学会儿科学分会常务委员傅君芬在《长效生长激素中国临床实践新进展》专题报告中，分享了一系列真实世界数据。她引用《柳叶刀·儿童与青少年健康》最新文章观点，指出长效生长激素临床应用和安全性问题需长期验证。而此次会议发布的多项2025年最新研究成果，为这一共识提供了扎实的数据支撑。

“我们最新的5年真实世界研究，覆盖了全国1207名生长激素缺乏症（GHD）患儿。”傅君芬介绍，“研究证实，接受PEG化长效生长激素治疗的患儿，第一年身高改善率达到48%，5年后身高标准差评分提高约2.11。更重要的是，与药物相关的严重不良事件发生率为零，没有预期外不良反应发生。”

她还补充说，研究显示，该长效方案在特发性矮小症（ISS）、特纳综合征（TS）等多种疾病的治疗中也展现出优势。这些真实世界及扩展期临床研究，填补了特定适应证中长期用药数据的空白。

长效生长激素迈向“长期验证”新时代

两位专家的报告在会议现场引发了热烈反响。业内专家认为，从1958年人类首次提取出生长激素，到2014年中国率先推出拥有完全自主知识产权的长效制剂，中国在这一领域已构建了从原研技术、临床验证到国家标准的完整创新链条。

目前，围绕该药物的临床探索仍在深化，包括针对不同疾病的最佳起始剂量研究、对青少年体成分和骨密度的改善作用等，持续拓展着其临床价值的外延。

展望未来，随着月制剂等更长效剂型的研发提上日程，中国在儿童生长发育领域的创新故事将不断续写。创新技术不仅托起了数以十万计中国家庭的希望，更以其充分的临床证据，在全球内分泌治疗领域发出了铿锵有力的“中国声音”。

文：陈静

编辑：赵星月

审核：王小雪 陈远