北京
Minovia Therapeutics表示，美国食品药品监督管理局已授予其研究疗法MNV-201用于治疗骨髓增生异常综合症（MDS）的孤儿药认定（ODD）。该认定补充了现有的MDS快速通道状态，以及之前在皮尔逊综合症中的认定。
公司指出，ODD提供了税收减免和市场独占等激励措施，旨在鼓励罕见疾病治疗的研发。Minovia还宣布将与Launch One Acquisition Corp.合并，成立一家在纳斯达克上市的线粒体疗法公司，预计合并后的公司将在2025年底以新的股票代码上市。
MDS是一种造血系统疾病，其特征是血细胞生成不良、血细胞减少以及有发展为急性髓性白血病的风险。诊断时的中位年龄约为70岁。公司表示，在其正在进行的低风险MDS的I期临床试验中，预计的九名患者中已有六名接受了给药。
MNV-201是一种细胞疗法，利用Minovia的专有线粒体增强技术（MAT），该技术使自体干细胞中富含健康的线粒体。该公司声称，在Pearson综合症的早期临床研究中，MAT显示出安全性，并且有多系统益处的迹象，包括生长、肌肉功能、血液稳定性以及生活质量的改善。
Minovia将罕见病优先审评（ODD）资助视为其使命中的一个关键监管里程碑，目的是为那些患有原发性和获得性线粒体功能障碍的患者提供线粒体疗法。
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