Ⅲ期临床成功！诺华口服新药 Fabhalta® 显著延缓 IgA 肾病进展

2025年10月16日，诺华宣布，其口服补体通路抑制剂 Fabhalta®（iptacopan）在针对成人IgA 肾病（IgAN）患者的Ⅲ期临床研究APPLAUSE-IgAN中取得积极最终结果。

研究显示，与安慰剂相比，Fabhalta 在两年治疗期间显著减缓了估算肾小球滤过率（eGFR）的下降，结果具有统计学和临床意义，表明该药物可有效延缓肾功能衰退。

Fabhalta 是一种作用于补体系统替代通路的口服因子B抑制剂。该药物早在2024年已获美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准，用于降低成人 IgA 肾病患者的蛋白尿。

该批准基于 APPLAUSE-IgAN 的中期分析结果，当时数据显示，Fabhalta 能在9个月内显著降低尿蛋白/肌酐比值（UPCR），其降幅明显优于安慰剂组。此次最终分析进一步证实，Fabhalta 不仅能降低蛋白尿，更可减缓肾功能下降，巩固了其在IgAN治疗中的长期获益潜力。

在安全性方面，Fabhalta 在 APPLAUSE-IgAN 研究中表现出良好的耐受性，安全性特征与此前数据一致，未观察到新的安全风险。诺华表示，将在后续的医学会议上公布更为详细的研究数据，包括肾衰竭复合终点及其他次要终点的结果。

诺华计划利用该研究数据，于 2026 年向全球监管机构提交 Fabhalta 的正式批准申请，使其成为首个可同时降低蛋白尿并延缓肾功能恶化的口服靶向补体抑制剂。这一成果不仅为 IgAN 患者带来新的希望，也进一步验证了补体通路抑制在慢性肾脏疾病治疗中的潜力。

Fabhalta 最初于2023年获批用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH），随后陆续在 C3 肾小球病等多种补体介导性疾病中获得批准或进入后期研发阶段。

随着其在IgAN领域取得里程碑式进展，Fabhalta 有望成为补体系统疾病精准治疗的代表性药物，为更多患者带来实质性的临床获益。

IgA 肾病是一种进展性的自身免疫性肾脏疾病，常表现为肾小球炎症、蛋白尿和肾功能逐步下降。约有一半患者在确诊后 10 至 20 年内发展为终末期肾病，需要透析或肾移植。目前的支持性治疗虽能一定程度上控制蛋白尿，但无法从根本上阻止疾病进展，患者仍面临高风险的肾功能丧失。因此，针对病理机制的创新疗法成为临床迫切需求。