2025 MDS Congress：帕金森病顶级会议，其临床实验专场开场报告透露了什么？

2025年10月5日至9日，国际帕金森病与运动障碍大会（MDS Congress）在美国召开。作为帕金森病与运动障碍领域顶级的国际会议，2025 MDS Congress会议聚焦帕金森病、运动障碍及相关神经退行性疾病的前沿研究成果，涵盖基础研究、临床治疗、多学科协作等核心议题，为全球科研和产业人士展示和交流领域内最新进展提供了极佳的平台。

作为全球性盛会，2025 MDS Congress吸引了来自世界各地的人士参与，促进了国际科研合作与经验共享。中国企业在该领域的研究成果也通过本次会议走向国际舞台，提升了我国在帕金森病研究领域的国际影响力。2025年10月6日，睿健医药科技有限公司（iRegene Therapeutics）在2025 MDS Congress上，受邀对全球首个iPSC来源化学诱导通用型多巴胺能神经前体细胞（NouvNeu001）治疗中重度帕金森病的开创性研究进行口头报告。

睿健医药独特的化学诱导平台，及其独特优势转化而来的临床I期的显著性治疗数据，获得了众多与会临床专家、投资机构、国际大型药企及科研院所的极大关注。更为重要的是，此次睿健医药NouvNeu001相关研究作为国际帕金森病与运动障碍大会上临床实验专场的开场报告，不仅代表了国际帕金森病与运动障碍协会对睿健工作的认可，更彰显了国际专业机构对睿健医药NouvNeu001在帕金森病治疗领域开创性工作的关注和鼓励。

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化学诱导平台优势

已得到临床有效验证

在临床实验专场中，睿健医药CEO魏君博士代表睿健团队和临床试验团队汇报了睿健化学诱导平台的独特优势。该平台基于人工智能（AI）+化学诱导调控细胞分化发育的研发思路，能精准识别并利用特定的“化学小分子开关”，在细胞分化的每个关键节点启动标准化的调控流程，实现对细胞功能的精准控制和多重精细改造。

值得注意的是，该平台虽然同样以细胞间转化的“命运决定因子”（cell fate determinants）作为靶点，但其采用类似化学靶向药的机制，直接通过化合物来实现核心靶点基因的转录或功能的调控，从而让iPSC以一种更安全、更便捷的方式，实现高效均一的大规模细胞的精准转化。这一研发策略带来了细胞药物生产效率的极大提升，以睿健医药帕金森管线为例，目前已经实现了36万剂的工业产能。

基于睿健医药独创的化学诱导平台与优化的临床策略，魏君博士进一步介绍了NouvNeu001临床I期的显著突破性数据。NouvNeu001作为全球首个进入临床阶段的化学诱导通用型细胞治疗产品，是睿健医药利用专有化学诱导体系，将iPSC诱导获得的开创性的高纯度、功能加强型的多巴胺能特定亚型前体细胞。NouvNeu001不仅具有创新性的诱导机制，其给药方式同样值得关注。其在国际上首次采用“患者获益优先”的单针道立体定向给药方法，大幅降低了手术风险与相关不良事件的发生。

化学诱导平台不仅在临床前研究中展现出显著优势，其治疗优势在临床I期也得到了进一步验证：睿健医药化学诱导平台对通用型细胞产品的免疫原性进行了安全优化。因此，患者在术后第六个月停止使用免疫抑制剂后，未出现免疫排斥或相关不良事件。此外，受试者大群体层面的成熟神经元PET影像结果也进一步证实了NouvNeu001移植后在I期受试者大群体脑部的长期存活与稳定分化整合的优异能力。

更为重要的是，睿健化学诱导平台实现了多巴胺神经细胞治疗功能的定向改造和提升。因此，NouvNeu001受试者的 MDS-UPDRS 第Ⅲ部分评分（运动功能评分） 在移植后出现了显著改善：给药后12个月，UPDRS-Ⅲ 评分在OFF状态平均改善30.6分（较基线平均改善幅度为52.82%），ON状态平均改善12.9分（较基线平均改善幅度为54.67%），多项指标的改善具有统计学意义，优于国际竞争对手及其它治疗方案；且在15个月后呈现持续改善的效应。此外，标准化Good ON Time等多个非运动症状也在治疗后得到显著改善，上述具有统计学意义的临床I期数据进一步证实了睿健医药开创性化学诱导平台的独特技术优势。

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跻身国际最强阵容

管线与资金多维竞速

值得注意的是，作为药企临床实验的专场报告会，与睿健医药一起同场汇报临床进展的还包括了如BlueRock、Roche、Biogen等知名帕金森新药研发领域的重磅国际大型药企的创新产品，代表了帕金森病新药研发领域的最强阵容。

睿健首席医学官蔡萌博士也同期参会，与众多国际领域专家共同探讨了帕金森新药开发临床试验中的多个话题，研讨展望了国内外知名药企在帕金森病疾病修饰性疗法上的全球进展和研发策略。

在全球进展方面，睿健医药的NouvNeu001管线进度处于同类型管线第一梯队。全球范围内，NouvNeu001已获得FDA的多项认定，首先在2024年3月获得FDA特殊豁免，FDA 并于2024年6月批准其IND在美国及其他国家启动国际多中心I期临床试验。2025 年 8 月 15 日，NouvNeu001进一步获得FDA授予 Fast Track Designation（FTD），这是全球首个获得FDA Fast Track Designation（FTD）的iPSC来源的通用型帕金森细胞治疗产品。

伴随着NouvNeu001在全球范围内获得认可，睿健医药国际化布局也已经开启。其位于丹麦的创新中心，新加坡运营办公室，澳洲海外临床中心已于2022年投入使用，并与丹纳赫集团共建联合创新中心，共同推进全球创新的基于AI平台化学诱导细胞疗法的研发及临床应用。此外，为迎接全球的临床试验工作，睿健医药还建设了大规模工业化生产基地，可满足覆盖全球市场的同种异体细胞药物产能，同时具备覆盖中美澳多地的物流投送能力，实现了药物生产供应链的自主可控。

多项进展叠加，使得睿健医药已成为国际多能干细胞领域获得监管机构认可最多、管线进展最快、治疗患者最多的领军企业之一，吸引了大量机构关注。就在今年9月，睿健医药宣布公司在短短数月间迅速完成多轮大额融资，合计获得支持超过3亿元人民币，创下近年来中国iPSC领域金额最大的融资纪录，充分体现了投资人对睿健医药作为行业领军企业的高度认可与信任。

此外，睿健医药还在同步探索iPSC细胞药物的其他治疗潜力，其突破性眼科产品NouvSight001已在2024年3月被美国FDA授予孤儿药认定（Orphan Drug Designation, ODD）。该产品面向“视网膜色素变性系列适应症”治疗，是睿健医药开发的首款诱导多能干细胞（iPSC）来源眼科通用型细胞治疗产品。

蔡萌博士总结，“此次和众多国际同行一起交流帕金森病细胞治疗临床试验中的多项核心话题，获益良多，也得到了国际同行的肯定，这是睿健团队推进国际行业进展的重要里程碑事件，国际同行和临床PI非常期待NouvNeu001在海外的临床表现。我们将继续加快完成NouvNeu001的Ⅱ期临床试验和国际多中心I期临床试验，坚定不移地致力于为帕金森病患者带来突破性疗法。”

随着睿健医药NouvNeu001管线的快速进展，我们期待从发现至今已困扰业界两百余年的帕金森疾病，能够迎来可标准化、可冷冻、可运输的通用型 iPSC 细胞治疗方案，全球帕金森病患者能够重新跳起想跳的舞、画完想画的画。也期待NouvNeu001背后依托的“AI+化学诱导”技术平台，能够更进一步在未来重塑整个神经退行性疾病治疗的格局。

*封面来源：123rf

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