让慢病或罕见病患者参与医疗决策，要跨越多少道鸿沟？

本文来源：时代财经 作者：张羽岐

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1957年，精神科医生迈克尔·巴林特（Michael Balint）首次系统提出“以患者为中心”的理念，由此突破了传统“以疾病为中心”的局限性，强调医生需要关注患者的整体需求，主张医生应“进入患者的世界”。

然而，“以患者为中心”的理念在医疗政策制定领域的落地却存在明显差距。公众的关注点仍多集中于政府、药企、医院的角色和行动，而患者自身对疾病的认知程度和对政策的理解深度，往往成为容易被忽略的环节。

不过，这一局面在近年来出现了积极转变。医疗行业内的各界专家也逐渐达成共识，愈发重视患者参与医疗政策制定的价值与必要性。患者的声音及其参与正逐步成为环境塑造与医疗决策的重要驱动力。

多位参与“第三届诺华中国患者日”的专家和患者代表表示，让患者参与到政策制定与实施过程，有助于弥合政策制定与真实需求之间的鸿沟。患者既是创新起点，也是价值落点。唯有将患者证据与临床、经济学与支付机制打通，配套以可操作的机制设计，并以社会层面的理性表达与共荣文化作为土壤，方能让患者参与从“理念倡议”走向“制度常态”。但是，患者声音不是任意发声，也需要增加专业性。目前，多数患者组织规模较小，在筹资和服务患者方面能力有限，亟待发展成熟。

中国疾控中心慢病中心主任吴静以慢性疾病举例指出，尤其是慢性病负担重、病程长、成因复杂，其治理必须依托多部门协作与全民参与。

“当前，在‘健康中国行动’的推动下，患者参与正由‘鼓励’迈向‘明确要求’，各地也在积极探索新路径。中国的患者参与机制正不断完善，由‘参与片段’延伸至‘全流程参与’，由个体参与转变为‘患者组织+个体’的协同。面向未来，要进一步多端发力，提升社会认知、尊重患者声音，强化资源投入与能力建设，推进制度与机制的规范化与可持续化，真正实现‘众力共策’，促进慢性病防控，造福患者。”吴静表示。

实际上对患者而言，大部分患者不仅关注治疗本身，还希望在疾病管理、健康教育和心理支持等方面得到更多支持和帮助。而患者组织的存在正是解决患者需求、回应患者声音的主要渠道之一，他们也是政策制定的直接或间接参与者。尤其在罕见病领域，受诊治难度大、药物价格高等因素影响，患者若仅靠个人摸索，可能会在就医和治疗过程中处处碰壁。这种情况下，他们迫切需要明确的指导，包括诊断流程的清晰指引，以及用药选择、各类医疗费用支付等实际问题的解决方案。

蔻德罕见病中心患者支持部项目主管田苗表示，在罕见病领域，看似解决、实则仍空缺并不少见。即便拥有特效药与较成熟的诊疗路径，患者仍在区域差异、医保覆盖、用药连续性等环节会遇到挑战。通过疾病负担与患者旅程研究，能够发现问题，并以证据化方式提出改进建议。

广州市红棉肿瘤和罕见病公益基金会患者组织发展顾问顾洪飞在上述患者日活动中也指出，“在服务患者的实践中，我们愈发清晰地意识到，患者组织的价值不仅在于搭建社群、让大家抱团取暖，更需主动回应患者在不同阶段的具体需求。患者在确诊早期和长期治疗期间的需求存在差异，这些需求虽细碎却极具真实性。”

患者组织长期身处一线，他们能够在第一时间了解到患者的需求，联动临床医生、科研人员等多方力量，在解决患者实际问题的过程中助力诊疗突破，也让患者少走弯路。

当前，越来越多行业研究者已开始积极探索，推动将患者声音转化为明确的医疗“需求”，并进一步落实到具体的医疗“实践”中。不过，患者参与医疗政策制定或服务优化也需要明确侧重点，更需要政府、医院、药企等多方协同和重视。目前仍面临两大难题，一是如何帮助患者群体建立、提升参与的科学性与专业性，二是多方对患者参与的价值仍缺乏足够重视。

北京新阳光慈善基金会发起人、理事长刘正琛指出，实际上，在医疗决策和服务提供者层面，目前是普遍缺乏系统化收集患者意见机制。这需要跨领域协作以促进患者专家培养、提升患者组织能力，并推动医疗决策者和服务提供方理念与制度升级。患者的声音也需要专业和多元化，期待各疾病领域都能够出现具备政策、医学与调研素养的“患者专家”。

诺华中国区副总裁、传播及患者倡导负责人许蕴兰在接受采访时也表示，“患者的需求往往涉及诊断、治疗、随访、心理支持等多个环节，单一机构或力量无法解决所有问题。合作则带来更高效的解决方案。当不同角色坐到一张桌子前时，很多问题可以被更快、更精准地识别和解决。”

如何进一步将已有的探索性成果持续巩固使其体系化、标准化，依然是整个行业需深入探讨和共同面对的长期课题。而这并非一朝一夕就能解决。

多位与会专家指出，“以患者为核心”的生态系统的建立，从不是某一方的单打独斗，而是多方优势的同频共振。患者组织了解患者需求，企业掌握药物研发与创新，数字化服务平台带来数据与工具，公益机构则擅长资源调动与社会动员。我们每个人手里都握着一块拼图，只有组合在一起，才能成为整体，构成一个更有韧性的生态。