北京
北京爱思益普生物科技股份有限公司在基因编辑领域的技术突破，为解决“不可成药”靶点研发难题提供了创新路径。公司通过CRISPR-Cas9技术构建的STAT6 HiBiT细胞系，将荧光报告基因精准敲入STAT6基因位点，使细胞在蛋白降解时发出特异性荧光信号。该模型已成功评估数十万种化合物对STAT6的降解活性，筛选出多个具有纳摩尔级活性的候选分子，其中某化合物在临床前研究中展现出对弥漫大B细胞淋巴瘤的显著抑制效果。
在WRN靶点研究方面，公司开发的HCT116和SNU-407肿瘤细胞模型，通过流式细胞术动态监测化合物对细胞增殖的抑制作用。以WRN非共价变构抑制剂HRO761为例，该药物在MSI-H细胞中通过变构结合将WRN锁定在非活性构象，诱导DNA损伤反应并激活ATM/CHK2通路，最终导致细胞凋亡。实验数据显示，HRO761在HCT116细胞中的IC50值为0.8μM，而在MSS细胞中无显著活性，验证了其靶点特异性。目前，HRO761已进入I期临床研究，用于治疗MSI-H/dMMR晚期实体瘤。
公司建立的蛋白定制与产品平台，配备200平方米实验室及先进仪器设备，具备每年研发超500个新靶点蛋白的能力。该平台采用大肠杆菌、昆虫细胞和哺乳动物细胞三大表达体系，通过亲和层析、凝胶过滤层析等方法进行蛋白纯化，结合SDS-PAGE、SEC-HPLC等检测技术确保蛋白质量。例如，其生产的KRAS[G12D]突变蛋白纯度达98%以上，活性单位超过1000U/mg，为RAS驱动癌症的研究提供了关键工具。
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