70万元“救命针”砍到3万，医药谈判让天价药纳入医保

70万元“救命针”砍到3万，医药谈判让天价药纳入医保：从“活不过两岁”到升入小学 ，SMA患儿“小石头”背书包上学了

原创君之言之君之言之2025年10月02日 23:29湖北

从七年前“无药可医”到今天背着书包走进小学，山东济南脊髓性肌萎缩症患儿小石头的经历，被官方记录为“中国罕见病保障水平提升的缩影”。

2018年8个月大时，小石头因运动发育倒退被确诊SMA，当时国内尚无治疗药物，医生给出的判断是“可能活不到两岁”。

2019年初，诺西那生钠注射液获批上市，每针70万元、全年6针近420万元的价格，让石头一家直接陷入“有药却用不起”的绝境。

同年由于企业未主动申报，该药未能进入医保目录谈判环节，患儿家庭只能依靠康复训练延缓疾病进展。

2020年，渤健公司将药价下调至55万元并推出“买1赠5”方案，小石头通过赠药项目完成首年治疗，肌肉萎缩速度明显放缓，但后续费用来源仍无着落。

2021年底，国家医保局启动新一轮目录调整，谈判代表与药企经过1.5小时、八轮拉锯，把诺西那生钠价格从55万元直接砍至3.3万元，并纳入乙类报销，患者自付比例降至约一成。

当年全国2812名SMA患者注射14206针，用量较2021年增长41.5倍。

2023年1月，第二款SMA口服药利司扑兰也经谈判纳入医保，为像小石头这样的患儿提供了可替换的低价方案。

2025年9月，7岁半的小石头在济南高新区小学注册入学，学校铺设无障碍坡道、预留轮椅车位并安排陪读爷爷休息场所，使他成为全省第一个在普通公办小学随班就读的SMA患儿。

目前他每天上午上课、下午赴康复中心训练，全年三针诺西那生钠自付部分不足1万元，治疗加康复总花费控制在10万元左右，家庭负担由“砸锅卖铁”回归普通工薪可承受范围。

国家医保局数据显示，截至2024年底，诺西那生钠累计报销超65%，协议期内为SMA患者减负约6.3亿元。

2025年医保目录调整首次设立“商保创新药目录”，罕见病药申报不受上市时间限制，为后续更多高价特药进入多层次保障打开通道。

从70万元一针砍到3万多元并纳入医保，再到患儿背上书包走进课堂，小石头的成长轨迹证明，政府、企业、医保、公益四方联动的“灵魂砍价”不是简单的价格压制，而是用制度为罕见病群体争取生存权和发展权。

诺西那生钠并非孤例。

2018年国家医保局挂牌以来，依托“战略购买”与“以量换价”机制，谈判药品数量从17个品种、覆盖4个癌种起步，到2024年已增至430余种，价格平均降幅超过60%。

曲妥珠单抗、奥希替尼、达雷妥尤单抗等昔日“万元一片”“天价一针”的抗癌药，经谈判后普遍降至全球最低价区间。

治疗β-地中海贫血的罗特西普、用于庞贝病的阿糖苷酶α等超罕见病药物亦被纳入报销，年治疗费用由百万元级压缩至十万元以内。

医保谈判目录动态调整周期已缩短至每年一次，新药从获批到纳入医保最快不足8个月。

初步形成“企业愿意降、基金可承受、患者用得上”的常态化路径，累计为参保人减负超3500亿元，直接惠及数千万患者及其家庭。

必须承认，现行医保仍存短板，罕见病专项基金尚未在国家层面落地，地方“碎片化”政策差异导致报销水平参差不齐。

部分药品落地“最后一公里”受阻，医院因总额控费、药占比考核而拒开处方。

门诊慢特病认定标准不一，跨省直接结算尚未全覆盖。

个别谈判药品进入医保后再次出现“降价即断供”现象，患者一度面临“望药兴叹”。

但制度修补从未停歇，2024年医保目录调整首次单列“罕见病通道”，对超稀缺药物实施“不设降幅下限”的柔性谈判。

国家医保信息平台已覆盖40万家定点医疗机构，住院费用跨省结算率稳定在80%以上。

山东、江苏、浙江等地试点“普惠险+专项救助+慈善援助”梯次减负，将目录外罕见病费用纳入补充报销。

2025年推出的医保丙类目录允许地方通过商业保险、慈善捐赠等多元支付方式衔接，为高价创新药留出缓冲带。

从“砸锅卖铁”到“用得起药”，从“有药难买”到“家门口注射”，医保制度在争议中迭代、在试错中完善，持续把“以人民为中心”的表述转化为可感可及的红利。

这正是中国基本医保参保率常年稳定在95%以上、获得国际社会保障协会“社会保障杰出成就奖”的底气所在。