罕见高胆固醇疾病治疗药物Evkeeza在美扩大适用年龄至1-5岁患者

据Regeneron于9月26日宣布，美国FDA再次批准扩大了纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)治疗药物Evkeeza（evinacumab）的适用年龄，现可用于1-5岁的儿科患者，作为饮食和运动以及其他降脂疗法的辅助手段。此前，该药在美国仅被用于5岁及以上的患者。

纯合型家族性高胆固醇血症一种极为罕见的高胆固醇疾病。当父母各遗传一份致病基因时，就会发生纯合型家族性高胆固醇血症，导致低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)水平达到危险的高水平（通常>400毫克/分升）。患者即使在青少年时期也面临过早患动脉粥样硬化疾病和心脏病的风险。许多患者未得到诊断，或直到晚年才得到诊断。

Evkeeza是一种重组人单克隆抗体，是首个且唯一获批的血管生成素样3(ANGPTL3)抑制剂，可结合并抑制ANGPTL3，从而降低低密度脂蛋白胆固醇。ANGPTL3是一种调节循环脂质（包括低密度脂蛋白胆固醇）的蛋白质。既往的研究表明，Evkeeza可显著降低儿科和成人纯合型家族性高胆固醇血症患者的低密度脂蛋白胆固醇水平。

Evkeeza获批用于治疗1岁至5岁以下纯合子家族性高胆固醇血症患者，是基于一项通过扩展获取计划(NCT06500598)收集的临床数据。主治医生提供了6名符合入选标准的患者（平均年龄3.2岁）的数据；起始平均低密度脂蛋白胆固醇为499mg/dL（范围：238至872）。

患者每4周接受15mg/kg Evkeeza静脉输注，疗程最长为98周。第40周的结果显示，低密度脂蛋白胆固醇平均降低60%（标准差=16.8）。在Evkeeza的所有临床试验中，报告的最常见不良反应是鼻咽炎、流感样疾病、头晕、流鼻涕、恶心和疲劳。

参考来源：‘Evkeeza® (evinacumab-dgnb) ANGPTL3 Antibody Approved in the U.S. for Children as Young as 1 Year Old with Ultra-Rare Form of High Cholesterol’，新闻稿。Regeneron Pharmaceuticals, Inc.；2025年9月26日美国东部时间上午7:00发布。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。