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智通财经APP获悉，高盛最新深度分析报告聚焦uniQure NV(QURE.US)基因疗法AMT-130在亨廷顿病治疗中的突破性进展及商业前景。据披露，该疗法已在两项剂量组临床试验中展现显著疗效——高剂量组17例患者完成36个月随访后，复合亨廷顿病评定量表显示疾病进展较自然病史减缓75%，总功能能力评分变化减缓60%，脑脊液神经丝轻链蛋白水平平均下降8.2%;低剂量组12例患者虽未直接给出对比数据，但整体趋势与高剂量组一致。生物标志物及多项次要终点指标均支持AMT-130的神经保护作用。近日，该股已因为该疗法消息出现大涨。
在FDA加速批准路径下，uniQure计划于2026年第一季度提交生物制品许可申请，基于高剂量组三年期的复合亨廷顿病评定量表(CUHDRS)变化数据，并采用ENROLL-HD自然病史数据集作为外部对照进行倾向评分匹配分析。FDA已认可其制造工艺验证路径，要求补充全规模良好生产规范批次及单个工艺性能确认批次以支持生物制品许可申请(BLA)提交。
安全性方面，自2022年12月起未新增严重不良事件，给药相关不良反应均已解决;第三队列联合免疫抑制方案试验中，三例严重不良事件通过支持性护理完全恢复。
商业前景方面，高盛模型预测AMT-130全球峰值销售额可达25亿美元，成功概率90%。uniQure计划初期聚焦美国约2万确诊有症状患者中的6000人进行市场推广，假设累计渗透率约25%。公司还将于2025年第四季度与FDA召开预BLA会议，讨论确证性研究要求及上市后研究规划，为最终产品上市铺路。
该分析强调，AMT-130不仅在疗效数据上达到统计显著性，其通过加速批准路径提交BLA的策略亦获得FDA认可，结合亨廷顿病领域未被满足的医疗需求，该疗法有望成为改变治疗格局的关键产品。uniQure通过与监管机构的持续沟通及严谨的临床数据积累，正稳步推进这一创新疗法的商业化进程，为患者和投资者创造双重价值。
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