美国蒙大拿vs中国博鳌乐城：未获批创新产品使用与收费，谁的模式更优？

编者按：

当细胞与基因治疗（CGT）的浪潮席卷全球，我们见证着科学如何一次次将“不可能”变为现实。然而，前沿科技的突破，从实验室走向病房，再到惠及广大患者，其每一步跨越都绝非仅凭技术单骑闯关所能实现。

政策，是产业发展的“基础设施”。它划定创新边界，影响资本流向，更直接关系患者能否及时、可负担地获得前沿疗法。全球监管机构无不在探索如何平衡“创新加速”与“安全保障”。

从美国FDA的加速审批通道，到中国“博鳌乐城”的先试先行，再到欧盟ATMP的监管框架……全球监管机构都在积极探索如何平衡“促进创新”与“保障安全”这一核心命题。

深刻理解这些政策动向，不再只是监管者与立法者的课题，它已成为每一位产业参与者的必修课。我们将立足全球视野，长期追踪CGT领域政策动态，深入解读其背后的逻辑、影响与未来走向，搭建一个连接政策、产业与公众的交流平台。

我们相信：从政策端洞察，方能于产业处深耕。欢迎关注我们，共同推动CGT产业行稳致远。

2025年9月19日，海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区将参展2025第八届海南国际健康产业博览会，并集中展示乐城引进的一批尚未在国内上市的国际前沿药械产品和特殊食品。截至目前，乐城先行区已与20个国家和地区180多家药械企业建立合作关系，累计引进512种国际创新药械“中国首用”，覆盖肿瘤、罕见病、眼科、心血管、康复、医美等多个重点领域。

在全球生物医药创新加速的背景下，如何让尚未获批上市的创新疗法更快、更早、更安全地惠及患者，成为各国政策制定者和产业界关注的核心议题。美国蒙大拿州通过的SB535法案与中国海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区发布的生物医学新技术政策，均在这一方向上迈出了关键一步。

2025年4月29日，美国蒙大拿州SB535法案正式通过州议会，并于5月12日签署成为法律。该法案允许企业直接向患者销售仅完成一期临床试验的创新药物、生物制品、医疗设备或其他治疗手段，并明确允许收费。这一做法突破了传统“同情用药”仅限于终末期患者、且多为免费提供的限制，为企业在早期阶段建立商业模式提供了法律基础，在行业及企业中都引起了不小的反响，未来是否会带来一系列连锁反应将有待观察。

而在中国，乐城先行区自2024年底以来持续加码政策创新，推动细胞与基因治疗等生物医学新技术的临床转化与收费实践，已完成II期临床试验或国家备案IIT的项目，直接进入转化应用目录，并促进收费合法化。

2025年8月30日，海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区公布第三批细胞与基因治疗项目的价格及落地医院，包括抗EB病毒感染的细胞疫苗治疗技术定价1.6万/次、治疗肺纤维化的宫血间充质干细胞14万元/疗程、早发性卵巢功能不全的脐带间充质干细胞8万元/次。

公开资料显示，截至目前，乐城先行区已累计批准11项CGT项目，覆盖肿瘤、呼吸、心血管、眼科、妇科等多个疾病领域。在2025年9月，乐城先行区“先行先试”制度活力进一步释放，13家国内头部生物医药企业纷纷将其研发中心、生产基地、区域总部等产业项目落户乐城。

中美两地不约而同地探索“未获批创新产品提前使用+合法收费”的路径，标志着从“同情用药”向“政策驱动+产业转化”的新阶段迈进。

未上市细胞与基因治疗项目可以进入临床付费使用，中国博鳌乐城是怎么做到的？真实的路径是怎样的？与美国蒙大拿州的SB535法案允许直接销售仅通过临床一期试验的药物、生物制品等的做法有哪些异同？两者的政策路径、监管机制、适用人群、风险控制和商业模式有何异同？如何更好地让患者获益？

本文将从中国博鳌乐城相关政策、实际案例及相关调研走访，以及对美国蒙大拿州SB535法案的梳理，同时也访问了行业内多位资深人士，对中国及美国在探索“救命药”提早让患者获益方面进行探讨，以期政府、行业、企业等多方共同关注，共同推动以CGT为代表的生物医学新技术，让更多患者可以用得上，用得起！

一

美国蒙大拿州SB535法案

（一）出台背景及内容

原“尝试权法案” 旨在为绝症患者提供获取实验性药物的途径。此次新法案则是由一群对延长人类寿命充满热忱的人士精心起草并积极游说推动的。该群体涵盖了科学家、自由主义者以及意见领袖等，他们渴望蒙大拿州能成为开放实验性药物使用的 “试验田”，打破传统医疗监管的束缚，为人类寿命的延长探索新的可能。

这项法案于2025年4 月29日经州议会通过，预计将由州长签署生效。一旦州长签署，它将彻底颠覆该州的药物上市规则，使蒙大拿州成为全美在药物审批领域最 “开放” 的地区，允许使用未完成全面测试药物。

美国包括蒙大拿州在内40个州都曾推出相关法案支持患者使用未经FDA获批的医疗产品。2015年3月，蒙大拿州就首次通过了“试用权法”（Right to Try），允许绝症患者使用未经 FDA 最终批准的药物和治疗。2023年蒙大拿州和德克萨斯州扩大“试用权”法的法律范围，绝症以外的患者同样可以使用未上市药品，这两个地区的患者就已经有机会服用只经过I期临床试验的药物。

SB535新法案是对2015年“试用权法”的重大扩展，将实验性药物的获取对象从绝症患者扩展至所有患者，并首次为实验性治疗诊所建立了监管框架（如年审许可、医生执业保护等）。

• 允许在蒙大拿州使用通过临床I期试验的药物或疗法。

• 医生可以申请开设实验性治疗中心的许可证，并向患者推荐和销售未经FDA批准的疗法。

• 销售的任何药物需要在蒙大拿本州生产。

• 医生申请实验性治疗中心的许可证需要符合多项要求。

• 治疗过程中提供保险的要求。

• 在使用未经FDA批准药物时对医生的保护，以及医生可以获得诉讼豁免的情况。

• 强调不可以阻止患者获得相关治疗。

• 对知情同意做严格要求，在患者服用实验药物之前，需要签署书面同意书，其中包括被批准的替代药物清单和对最坏潜在结果的描述等。

• 明确要求患者获得当前主治医生的推荐。

• 为换取向患者提供实验性治疗的特权，实验性治疗中心必须将其年净利润的 2% 用于改善蒙大拿州居民获得实验性治疗的机会。

（二）业界反映及评价

对于蒙大拿SB535法案各界评价不同，中国支持者与反对者都有各自的观点及担忧。

争议焦点

以下为相关人士的评价：

帮助制定蒙大拿SB535法案的托德·怀特：

可能想提供这些药物的诊所“没有许可、没有处理、没有注册”，需要另一项法案为服务提供商提供监管清晰度。SB535法案的签署主要解决“诊所如何在蒙大拿州开店”的问题。

新泽西州塞顿霍尔生物伦理学家和法律学者卡尔·科尔曼：

联邦法律要求任何将在州际贸易中分销的药物都必须获得FDA的批准。而SB535法案签署后属于蒙大拿特有的法律，因此必须保证使用通过临床一期试验的药物或生物制品的整个贸易链条都发生在蒙大拿州内。

某生物医药投资银行中国区负责人兼董事总经理表示：

美国州和州之间原本没有任何限制，该法案是蒙大拿州特有，导致不允许出现跨州贸易，必须保证所有贸易环节都在蒙大拿州以内发生。问题就在于此，州和州之间没有边界，居民随便开车就可以往来，不像博鳌乐城坐落在海南岛上，所以从监管的角度来看很难实际落地，如果真要落地，未来可能会产生官司告到最高法，最终大概率会被叫停。

中国知名罕见病组织七色堇罕见病负责人吴坤：

这一法案背景其实是美国医药产业感到在当前FDA政策之下环境不太利于鼓励创新才推出的，对从业人员来讲，这类法案只有上升到国家层面才能够真正落地。对企业而言，只要保证把所有环节都放在蒙大拿，那么药品就可以做完一期直接“上市”，不需要经过FDA获批，患者只用飞到蒙大拿即可使用。部分药企可能会促使上下游公司以及CDMO公司都迁过去，就在蒙大拿成立分公司，用这种方式来规避州际贸易的约束，尤其是在收费利益的驱动下，是有可能发生的。

（三）对基因与细胞治疗（CGT）影响

对基因与细胞治疗（CGT）领域而言，该法案会带来变革性影响。长期以来，创新药研发属于“九死一生”，GCT疗法研发也是面临着诸多困境，如研发成本高昂，从基础研究到临床试验，再到最终获批上市，需要耗费巨额资金；另外监管审批流程非常严格，使得很多疗法一直处在审批过程中。据相关数据显示，GCT药物从研发到上市，平均需要 10 - 15 年时间，成本高达数十亿美元。

蒙大拿州新法案或对上述问题带来新的转机，包括缩短研发周期，因为传统 GCT药物从一期试验到 FDA 获批平均需 8-12 年，而蒙大拿州允许一期试验后直接上市，大幅压缩了等待时间。例如，正处于二期试验的糖尿病眼病基因疗法，若因资金中断，可直接在该州商业化。

另一方面，也可以降低资金门槛。中小企业无需承担昂贵的三期试验成本，可通过早期商业化回笼资金。据统计，美国 GCT企业平均研发投入超 5 亿美元，约 60% 企业因资金链断裂无法进入后期试验。

二

中国博鳌乐城先行先试政策

（一）出台背景及相关政策

海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区是中国首个医疗特区，于2013年2月28日经中国国务院批准设立，并被赋予九条优惠政策；依照《海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局设立和运行规定》（海南省人民政府令第283号）于2019年8月设立。

先行区位于海南省琼海市嘉积镇城区和博鳌亚洲论坛核心区之间的万泉河两岸，距离博鳌机场约7.3公里，距离博鳌动车站约3.7公里。用地建筑规模约297万平方米，其中，医疗功能建设面积约186万平方米，研发功能建设面积约65万平方米，特色康养功能建设面积约34万平方米，休闲疗养功能建筑面积约12万平方米。

海南博鳌乐城先行区得益于海南自贸港的整体扶持政策。近年来，海南自贸港建设显著加快，零关税、低税制、简税制以及五大自由便利等政策相继落地。目前，乐城先行区相关药械企业以及医疗机构均按照个人所得税和企业所得税15%征收，企业税收减免幅度较高，医疗机构部分自用的医疗器械产品已实施零关税政策。

乐城先行区总体发展定位为国际医疗旅游目的地、尖端医学研发和转化基地、国家级新医疗机构集聚地，在政策、监管举措等方面不断创新，已取得多方面落地成果。

（二）基因与细胞治疗“先行先试”

2024年12月，《海南自由贸易港博鳌乐城国际医疗旅游先行区生物医学新技术促进规定》（下称《规定》）发布，成为国内首部明确支持生物医学新技术转化的地方性法规，允许GCT等领域完成II期临床试验或国家备案的IIT项目直接进入转化应用目录，并促进收费合法化。为细胞与基因治疗技术的规范化、产业化发展奠定法律基石。

《规定》指出，生物医学新技术需通过临床研究验证安全性和有效性，并符合伦理原则后，方可进行转化应用。这一条款设立了高准入门槛，申请主体需具备三级甲等医院能力，并建立完善的质量管理与风险控制体系，以确保技术的可靠性和患者的安全。

在收费问题上，《规定》要求医疗机构在获准转化应用后，需向主管部门申请价格备案，并向社会公示，实现了收费合法化和透明化。这一机制有效解决了长期困扰行业的“灰色收费”问题，保障了患者的权益，为行业的健康发展奠定了基础。

2025年2月9日，海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局正式公布首批生物医学新技术转化应用实施目录（第一批），涵盖干细胞治疗、基因治疗等14项前沿技术项目。

2025年3月10日，海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局与医疗药品监督管理局联合发布《生物医学新技术转化应用实施目录（第二批），本批目录涵盖了17项细胞与基因治疗技术，覆盖了肝功能损伤、糖尿病肿瘤等多种适应症。

2025年4月25日海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区公布了第二批细胞与基因治疗技术项目清单，新增恶性肿瘤、遗传性致盲等五大疾病领域治疗方案，并首次明确全球领先的标准化定价体系，标志着我国干细胞产业正式迈入“危重症救治+遗传病根治”双轨并行时代，为千亿级市场注入强劲动能。

第一批细胞与基因治疗技术项目（2025年2月9日公布）

第二批细胞与基因治疗技术项目

三

蒙大拿州与博鳌乐城对比异同

相比较而言，美国蒙大拿州SB535法案与中国博鳌乐城先行先试有着诸多可比性，如两者都是为未上市产品提供一个“绿色通道”，更早地惠及患者，两者背后也都有打造医疗旅游中心的意图；但也有不少差异，如乐城先行区作为中国唯一的“医疗特区”，在细胞与基因治疗（CGT）领域已构建了全球领先的真实世界研究（RWS）政策体系，通过“政策破冰→数据驱动→国际协同”三位一体的创新机制，为CGT领域提供了全球领先的真实世界研究范式。

相比之下，蒙大拿的政策呈现为点状，在真实世界研究等系列配套政策方面布局尚不够全面。以下的详细比较方面：

1、政策出台背景不同

蒙大拿州是修改联邦法律，乐城是国务院发文支持。

2、乐城先行区的落地确定性更高

博鳌乐城先行先试政策由海南卫健委、海南药监局以及乐城管理局等多部门共同推动；蒙大拿该法案虽然由经州议会通过并被州长签署成为法律，但背后真正推手并非只有州议会，还有长寿倡议联盟（A4LI），个人和民间组织的色彩比较强。

3、蒙大拿的产品覆盖范围更大，乐城的产品覆盖更具规划、安全性更高。

4、乐城的商业化与支付体系更健全，蒙大拿州SB535法案对支付方面的规定较为笼统。

5、蒙大拿同样希望打造国际医疗旅游中心。

6、乐城替患者把关，安全性较高，蒙大拿倾向把大部分选择交给患者。

7、乐城先行区政策形成产业化生态闭环。

蒙大拿激进突破 vs 乐城系统创新

两者背后均有国家级政策支持

商业化与支付体系对比

安全性保障对比

产业化生态闭环

结论

患者获益的核心在于平衡创新性与安全性

1.模式本质差异：激进突破 vs 稳健创新

蒙大拿代表“自由探索”范式：

优势：为无药可治的罕见病、衰老相关疾病提供“最后一搏”的机会，尤其吸引高收入群体；

风险：I期数据不足以支撑大规模安全性验证，可能加速患者死亡或引发群体性医疗事故。

乐城体现“监管护航”路径：

优势：II期数据兜底+三甲医院执行，将风险控制在可接受范围；

局限：适应症集中于危重症及明确遗传病（如视网膜病变、慢阻肺），对超前沿技术（如抗衰老）覆盖不足。

2. 可持续性挑战：产业生态决定成败

3. 患者获益的终极命题

蒙大拿的核心矛盾：

“允许所有患者使用I期药物”看似普惠，实则可能演变为 “富人医疗试验场” —— 经济弱势群体既无法承担治疗费，又需承担政策失败风险。

乐城的未竟之业：

需尽快建立 全国性支付联动机制（如医保谈判、专项基金），让48万/眼的基因治疗不再只是“海南特权”。

4. 未来展望：互补而非对立

短期：蒙大拿可借鉴乐城的 “地理隔离监管”经验（如设立飞地医疗特区），破解跨州贸易困局；

长期：两国政策共同指向 “动态风险分级”体系——

让“提早救命”不等于“盲目试药”，而是基于科学分级的精准开放。

当医疗创新进入“无人区”，蒙大拿的勇气与乐城的缜密同样珍贵。患者真正需要的，不是“最激进”或“最安全”的单一选项，而是匹配其风险承受力、经济能力及疾病阶段的多元选择权。

这要求政策制定者既要有打破常规的魄力，更需建立防止系统崩塌的“安全绳”。

作者：朱萍、武瑛港

文章内表格由动脉网整理制作

*封面来源：神笔PRO

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