北京
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迷宫治疗公司（Maze Therapeutics）宣布了MZE782的1期试验的积极结果，这是一种口服的SLC6A19抑制剂，主要用于治疗苯丙酮尿症（PKU）和慢性肾病（CKD）。这项随机、双盲、安慰剂对照研究涉及112名健康成人志愿者，评估了MZE782的单剂量和多次递增剂量。
试验结果显示，尿中苯丙氨酸的排泄量随着剂量的增加而增加，单次960毫克剂量后观察到39倍的增加，而在七天内采用240毫克每日两次的方案时，观察到排泄量增加了42倍。此外，MZE782在估计肾小球滤过率（eGFR）方面也出现了剂量依赖性的初始下降，这与SGLT2抑制剂的效果相似，暗示它可能具有肾脏保护的作用。
该药物在所有剂量下耐受性良好，没有出现严重的不良事件。轻微的与治疗相关的不良事件包括头痛和腹泻，但没有导致停药。
基于这些研究发现，Maze计划在2026年开始进行MZE782在PKU和CKD的第二期临床试验。该公司认为这些结果是开发针对这些疾病的靶向治疗的重要一步。
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