表皮松解症基因疗法Vyjuvek更新标签：允许用于新生儿和居家给药

据Krystal Biotech于9月15日宣布，美国FDA已批准营养不良型大疱性表皮松解症基因疗法Vyjuvek（B-VEC）凝胶的标签更新，将适用患者群体扩大到包括从出生起的患者，以及允许患者和护理人员在家中自行使用该药。此外，标签更新还允许在更换敷料时可以直接拆除旧敷料，而无需等待24小时。此前，该疗法仅适用于6个月及以上的患者，并要求患者在卫生保健机构接受凝胶治疗。

Vyjuvek是一种基于单纯疱疹病毒1型载体的基因疗法，旨在直接应用于营养不良型大疱性表皮松解症伤口时递送2个COL7A1基因拷贝，通过为患者细胞提供模板以产生正常的COL7蛋白，在分子水平上治疗营养不良型大疱性表皮松解症。该疗法基于3期GEM-3试验(NCT04491604)的数据于2023年获得FDA的上市批准。其研究结果显示，接受Vyjuvek治疗的伤口在6个月后完全愈合率为65%，而接受安慰剂治疗的伤口仅为26%。

目前，该疗法已在美国、欧洲和日本获得批准，是美国首个获得FDA批准的营养不良型大疱性表皮松解症治疗药物。

此次标签更新得到了评估了Vyjuvek的长期安全性和有效性的新研究的支持，包括B-VEC在美国上市后的真实世界数据和发表在《美国临床皮肤病学杂志》上的开放标签扩展试验(NCT04917874)。

扩展试验结果显示，Vyjuvek在所有年龄段均获得了持续缓解，且患者满意度较高；在3期临床试验中接受Vyjuvek治疗的伤口（包括由患者和护理人员应用的伤口）在开放标签扩展试验期间保持了较高的愈合率（61.1%-89.5%）。未发现新的安全信号。最常见的治疗中出现的不良事件（发生率>5%）是瘙痒、发冷、发红、皮疹、咳嗽和流鼻涕。

关于Vyjuvek的警告和注意事项：Vyjuvek凝胶可由医护人员、护理人员或患者自行涂抹。治疗后，患者和护理人员应注意在下次更换敷料前，请勿触碰已处理的伤口和敷料。更换伤口敷料时，请洗手并佩戴防护手套。第一次更换敷料时，请使用杀病毒剂对绷带进行消毒，并将消毒后的绷带放入单独的密封塑料袋中，随生活垃圾丢弃。将后续使用过的敷料放入密封塑料袋中，随生活垃圾丢弃。患者应避免触碰或抓挠伤口部位或敷料。如果意外接触，请用清水冲洗至少15分钟。

参考来源：‘Krystal Biotech Announces FDA Approval of Updated VYJUVEK® Label’，新闻稿。Krystal Biotech, Inc.；2025年9月15日发布。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。